farmaci biotecnologici

^{pharmastar.it}

Emofilia A nuovi dati rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab

_{Lunedi 20 Luglio 2020  Redazione}
Al congresso virtuale 2020 dell’International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH), svoltosi pochi giorni fa, sono stati annunciati i risultati della seconda analisi ad interim dello studio di fase IIIb STASEY che rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab già testato nel programma clinico di fase III HAVEN.

Nello studio STASEY, emicizumab è risultato efficace in adulti e adolescenti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, senza nuove segnalazioni   in merito alla sicurezza, in linea con le precedenti osservazioni .[1] Altri nuovi dati ad interim suggeriscono che i pazienti in terapia con emicizumab potrebbero essere sottoposti ad alcuni interventi chirurgici minori senza ulteriore trattamento preventivo (di profilassi) con fattore della coagulazione.

^{pharmastar.it}

Leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria, acalabrutinib conferma il suo vantaggio a lungo termine. #EHA2020

_{Giovedi 9 Luglio 2020  Alessandra Terzaghi}
  Il trattamento con l’inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) di nuova generazione acalabrutinib continua a dimostrarsi più efficace rispetto ai regimi standard, con un profilo di sicurezza tollerabile, in pazienti con leucemia linfatica cronica ricaduti o refrattari a trattamenti precedenti.

La conferma arriva dai risultati finali dello studio di fase 3 ASCEND, presentati in modo virtuale al congresso annuale dell'Associazione europea di ematologia, l’EHA.

^{pharmastar.it}

Angioedema ereditario, bene in fase II garadacimab, nuovo anticorpo monoclonale. Si darà sottocute una volta al mese

_{Mercoledi 8 Luglio 2020}
  CSL Behring ha comunicato i risultati di uno studio clinico di fase 2 condotto con garadacimab (noto come CSL312), un anticorpo monoclonale sperimentale che agisce come inibitore del fattore XIIa (FXIIa mAb), in sviluppo come trattamento preventivo nell'angioedema ereditario (HAE).

I dati, presentati al congresso digitale 2020 dell'Accademia Europea di Allergia e di Immunologia Clinica (EAACI), hanno mostrato che lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando un minor numero di attacchi rispetto al placebo nei pazienti con HAE.

^{pharmastar.it}

Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3.
Balzo in borsa di Kiniksa 

_{Domenica 5 Luglio 2020   Redazione}
 Le azioni di Kiniksa Pharmaceuticals hanno guadagnato fino al 31% il lunedì successivo all’annuncio da parte dell’azienda che lo studio RHAPSODY di fase 3 ha dimostrato che rilonacept, inibitore dell’interleuchina, ha raggiunto i suoi endpoint di efficacia primari e secondari principali in pazienti con pericardite recidivante.

L'azienda prevede di depositare una domanda alla FDA per la registrazione di rilonacept entro la fine dell'anno. «Crediamo che rilonacept abbia il potenziale per essere la prima terapia approvata dalla FDA per la pericardite recidivante» afferma Sanj Patel, CEO di Kiniksa.

Rilonacept è stato sviluppato da Regeneron Pharmaceuticals, che commercializza il farmaco negli Stati Uniti sotto il nome Arcalyst per il trattamento delle sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), gruppo di malattie auto-infiammatorie molto rare, genetiche e potenzialmente letali, con infiammazioni in diverse zone dell'organismo e sintomi debilitanti quali febbre, rash, dolore articolare e stanchezza.

^{comunicato stampa Biogen}

Nuovi dati su nusinersen confermano efficacia e sicurezza nel lungo periodo su un ampio spettro di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA)

• Il trattamento con nusinersen ha migliorato o stabilizzato la funzionalità motoria in diverse popolazioni di pazienti, inclusi i giovani adulti
• Il profilo di sicurezza di nusinersen nel lungo periodo si è dimostrato coerente su un ampio spettro di età e di tipi di SMA
• I nuovi dati si aggiungono alla rilevante quantità di evidenze che dimostrano il beneficio clinicamente significativo di nusinersen in infanti, bambini  e nei giovani adulti sottoposti al trattamento per un periodo fino a sei anni e mezzo

Milano – 20 maggio 2020 – Biogen ha presentato nuovi dati sul programma di sviluppo clinico di nusinersen, condotto su un ampio spettro di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA), dai quali emerge un’ulteriore conferma dell’efficacia e della sicurezza a lungo termine del farmaco. Questi nuovi dati sono stati selezionati per essere presentati in occasione della 72^a edizione del congresso annuale della American Academy of Neurology (AAN) e saranno consultabili online sulla piattaforma virtuale 2020 AAN Science Highlights.

^{aboutpharma.com}

Lanadelumab contro angioedema ereditario disponibile in Italia

L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara, che si stima colpisca da 1 su ottomila a 1 su 50 mila persone in tutto il mondo, caratterizzata da un gonfiore (edema) che colpisce la cute, le mucose e gli organi interni

_{di Redazione Aboutpharma Online  14 Maggio 2020}
   Takeda Italia, annuncia la disponibilità per i pazienti italiani di lanadelumab, anticorpo monoclonale umano, con somministrazione sottocutanea due volte al mese, indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti nei pazienti con angioedema ereditario. “Gli attacchi di angioedema ereditario sono imprevedibili, improvvisi, particolarmente invalidanti e potenzialmente mortali. Nonostante la severità di questa patologia, il numero di farmaci specifici è stato tuttavia a lungo molto limitato specie per i trattamenti di profilassi” dichiara Mauro Cancian, Responsabile dell’Unità operativa Maia (Malattie allergiche, immunologiche e ambientali) dell’Azienda ospedaliera – Università di Padova e Presidente di Itaca (Italian network for hereditary and acquired angioedema), la rete italiana che da circa 10 anni riunisce i centri di riferimento per il trattamento dell’angioedema in Italia. “Il nuovo farmaco, pertanto, rappresenta un’opzione terapeutica innovativa offrendo una copertura di almeno 15 giorni da una somministrazione all’altra”.

^{pharmastar.it}

Sindrome di Behcet, secukinumab efficace e sicuro, studio multicentrico

_{Venerdi 15 Maggio 2020   Nicola Casella}

^{pharmastar.it}

Ipercolesterolemia familiare omozigote, alirocumab efficace: colesterolo-LDL ridotto del 36%. #ACC2020

_{Domenica 19 Aprile 2020 AZ}

^{pharmastar.it}

Immunoterapia, pembrolizumab promettente in alcuni tumori rari avanzati

_{Mercoledi 1 Aprile 2020  Alessandra Terzaghi}

^{milanofinanza.it}

COVID-19, come trattare le malattie autoinfiammatorie

Importante non farsi prendere dal panico, usare le misure protettive e consigliate dalla autorità governative e continuare ad assumere i farmaci che proteggono anche anche nelle forme più gravi di polmonite interstiziali virale

_{di Raffaele Manna 13/03/2020 10:36}
  Quando c’è la febbre, il primo pensiero va all’influenza o ad altre malattie da raffreddamento stagionali. In questo momento è inevitabile pensare all’infezione da COVID-19. Invece, con una certa frequenza la febbre può essere spia anche di malattie infiammatorie e/o reumatologiche non infettive. In questi casi il rialzo termico ha in genere un andamento particolare, ricorrente o periodico, e può essere accompagnato da una vasta gamma di sintomi che vanno da dolori articolari all’orticaria. Queste febbri periodiche, ricorrenti, sono espressione di malattie autoinfiammatorie che da pochi anni vengono identificate (conosciamo solo il 40 per cento di queste sindromi), legate a mutazione dei geni della risposta immune innata, che portano all’attivazione di risposte infiammatorie aspecifiche molto rapide a fattori scatenanti aspecifici. L’esempio più eclatante è quello della Febbre Mediterranea Familiare (FMF), malattia non infrequente in Italia (si riscontra soprattutto al sud, in Calabria e Sicilia orientale), ma più frequente nelle etnie turca, armena, araba e negli israeliti. In chi ne soffre, la febbre si presenta per un massimo di tre giorni consecutivi e si ripete ogni uno-tre mesi.

Il primo centro che si è occupato della FMF in Italia è stato proprio il Centro delle Febbri periodiche dell’Università Cattolica, al Policlinico Gemelli di Roma, da me diretto. Nel nostro Paese ci sono anche altri centri d’eccellenza, sia pediatrici sia dell’adulto,e tra questi il Gaslini di Genova, L’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, il Gaetano Pini a Milano, Padova e Trieste, e il San Matteo di Pavia.

^{pharmastar.it}

Granulomatosi eosinofilica con poliangioite, reslizumab riduce impiego steroidi

^{Venerdi 6 Marzo 2020  NC}

^{pharmastar.it}

Febbre Mediterranea Familiare resistente/intollerante alla colchicina risponde bene a farmaci anti-IL1...con un distinguo

_{Giovedi 5 Marzo 2020  NC}

^{pharmastar.it}

Porfiria epatica acuta, approvazione europea per givosiran

_{Martedi 3 Marzo 2020  Redazione}
La Commissione europea ha approvato il farmaco biotecnologico givosiran per il trattamento della porfiria epatica acuta in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni d'età. E' il primo trattamento specifico per questa malattia approvato in Europa. Givosiran si basa su un principio molecolare estremamente interessante, ovvero l'interferenza sull'Rna (Rnai) attraverso la quale viene silenziata l'espressione di un gene difettoso e causa di malattia. Sviluppato dalla biotech americana Alnylam, leader mondiale nella tecnologia della RNA interference, sarà messo in commercio con il marchio Givlaari.

^{pharmastar.it}

Ipercolesterolemia familiare, evolocumab e aferesi delle lipoproteine a bassa densità: insieme più efficaci

_{Domenica 1 Marzo 2020  Arturo Zenorini}

^{pharmastar.it}

Prurigo nodularis, speranze per una terapia con l'anticorpo monoclonale nemolizumab

_{Mercoledi 26 Febbraio 2020  Davide Cavaleri}

^{pharmastar.it}

Sclerosi multipla, al via l'iter registrativo per ofatumumab 

_{Lunedi 24 Febbraio 2020  Redazione}

^{pharmastar.it}

Idrosadenite suppurativa, benefici anche dalla medicina alternativa?

^{Giovedi 20 Febbraio 2020  Davide Cavaleri}

^{pharmastar.it}

Amiloidosi ereditaria da transtiretina, patisiran rimborsabile per il paziente italiano. La parola all'esperto, il prof. Claudio Rapezzi

_{Lunedi 10 Febbraio 2020  Emilia Vaccaro}

^{pharmastar.it}

Sclerosi  multipla, farmaco di Sanofi completa con successo la fase II e passa in fase III

_{Sabato 8 Febbraio 2020  Redazione}

^ansa.it

Test clinici primo farmaco fatto da intelligenza artificiale

Al via in Giappone,'inventato' per disturbo ossessivo compulsivo

_{Redazione ANSA ROMA 31 gennaio 2020  13:16}

(ANSA) - ROMA, 31 GEN - Per la prima volta un farmaco creato in pochissimo tempo dall'intelligenza artificiale sarà testato nell'ambito di una sperimentazione clinica pronta per partire in Giappone. È stato creato dalla British start-up Exscientia e dalla nipponica Sumitomo Dainippon Pharma.

La sua potenziale indicazione è il disturbo ossessivo compulsivo e questa prima assoluta potrebbe segnare una rivoluzione nello sviluppo di nuove terapie che oggi richiede anche 5 anni per approdare a un primo trial clinico, contro i 12 mesi che ci sono voluti per questo nuovo farmaco, ha spiegato il direttore generale di Exscienta, Andrew Hopkins.