Lo studio clinico registrativo di fase 3, in aperto, a braccio singolo, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia del farmaco sperimentale
sutimlimab nelle persone con malattia da crioagglutinine (CAD, Cold Agglutinin Disease), ha raggiunto gli endpoint primari e secondari. I risultati sono stati presentati al 61^ Meeting annuale dell’American Society of Hematology, che si è tenuto a Orlando, in Florida.
Sutimlimab è il primo trattamento sperimentale, disegnato per colpire e inibire selettivamente la proteina C1s all’interno della via classica del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario responsabile dell’attivazione del meccanismo dell’emolisi nella CAD, e ha il potenziale per diventare la prima terapia approvata per questa rara forma di anemia emolitica autoimmune. Sanofi intende sottoporre a breve alla FDA la richiesta di Biologics License per sutimlimab, che ha già ricevuto la designazione di breakthrough therapy.
pharmastar.it
Degenerazione maculare senile essudativa, parere europeo positivo per brolucizumab
Lunedi 16 Dicembre 2019 Redazione
Il Chmp, il comitato di esperti dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione di
brolucizumab – noto anche con la sigla RTH258 – per il trattamento della
degenerazione maculare senile essudativa (AMD, age-related macular degeneration).
Sviluppato da Novartis, brolucizumab (RTH258) è un anticorpo monoclonale a catena singola contro tutte le isoforme di VEGF-A. Ha il vantaggio, rispetto agli altri farmaci, di essere una molecola piccola che penetra molto bene all’interno della retina. Scompare subito dalla circolazione sanguigna, riducendo così il rischio di effetti collaterali sistemici.
ansa.it
Presto in Italia un nuovo farmaco per una malattia ultrarara sangue
Indicato per la porpora trombotica trombocitopenica acquisita
Redazione ANSA MILANO 12 dicembre 2019 18:37
Una nuova prospettiva di cura si sta per aprire per chi in Italia è affetto da porpora trombotica trombocitopenica acquisita (attp), malattia autoimmune ultrarara della coagulazione del sangue. Dopo essere stato approvato in Europa nel 2018, dovrebbe arrivare nei primi mesi del 2020 in Italia il caplacizumab, il primo trattamento per questa patologia basato sulla tecnologia dei nanoanticorpi. Lo hanno spiegato gli esperti riuniti oggi al Policlinico di Milano per una conferenza.
ansa.it
Artrite e diabete si curano insieme, arriva 'terapie per due'
Farmaco contro l'artrite reumatoide abbassa anche la glicemia
Redazione ANSA ROMA 23 novembre 2019 14:39
Sono circa 400.000 gli italiani che soffrono di artrite reumatoide, di questi quasi 55.000 devono fare i conti anche con il diabete di tipo 2. A favore di questi pazienti, arriva ora una svolta per semplificare la terapia con "una cura per due". Artrite reumatoide e diabete, infatti, si possono curare insieme, perchè un farmaco contro l'artrite ha dimostrato di abbassare anche la glicemia. Lo dimostra uno studio italiano pubblicato sulla rivista PLOS Medicine e condotto su pazienti con artrite reumatoide e diabete di tipo 2.
pharmastar.it
Farmaci anti-TNF e vaccino anti-herpes zoster: nessun problema di safety #ACR2019
Giovedi 21 Novembre 2019 NC
I risultati di uno studio presentato nel corso del congresso annuale dell’
American College of Rheumatology (ACR) hanno confermato la sicurezza del
vaccino a virus vivo contro l’herpes zoster in pazienti in trattamento con
farmaci anti-TNF per varie indicazioni in reumatologia.
Lo studio, pertanto, dissipa i dubbi legati alla pratica vaccinale di questi pazienti in ragione del rischio potenziale di infezioni legato al trattamento con i farmaci anti-TNF.
ansa.it
Le prime cellule sintetiche a guida autonoma
Progettate al computer per trasportare i farmaci
Redazione ANSA 19 novembre 2019 10:00
Ottenute le prime cellule sintetiche a guida autonoma, vale a dire che sono state progettate al computer in modo da muoversi autonomamente e in futuro potrebbero essere utilizzate come navette cargo per trasportare farmaci in specifiche regioni dell'organismo. Messe a punto dal gruppo dell’Università della Pennsylvania coordinato da Ayusman Sen, sono descritte sulla rivista Nature Nanotechnology.
pharmastar.it
Sindrome ipereosinofila, mepolizumab primo farmaco a ridurre le riacutizzazioni
Resi noti i risultati positivi dello studio pilota condotto con mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.
Martedi 19 Novembre 2019 Redazione
GlaxoSmithKline ha reso noti i risultati positivi dello studio pilota condotto con
mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di
sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.
pharmastar.it
AbbVie, nasceranno in Italia i nuovi farmaci per le malattie autoimmuni
Mercoledi 6 Novembre 2019 Redazione
AbbVie, azienda biofarmaceutica globale basata sulla ricerca, continua a investire sulla produzione: 130 milioni di euro investiti in Italia negli ultimi anni, nuove linee produttive e un ampliamento dell’impianto chimico, un sito industriale sempre più ‘green’. Nello stabilimento a sud di Roma si producono farmaci innovativi a supporto di diverse aree terapeutiche, tra cui i nuovi farmaci per il trattamento di patologie croniche autoimmuni, come artrite reumatoide e psoriasi.
La farmaceutica in Italia rappresenta un asset importante dell’economia e può contribuire in maniera determinante alla crescita del nostro paese oltre che alla salute delle persone.
aboutpharma.com
Manovra, Aifa riaccende il dibattito sui farmaci biosimilari
Fra i suggerimenti inviati dall’agenzia regolatoria al ministero della Salute, l’introduzione della sostituibilità automatica. Assobiotec: “Proposta irricevibile”. Italian biosimilars group: “Rischio boomerang”
di Redazione Aboutpharma Online 18 ottobre 2019
L’Agenzia italiana del farmaco riaccende il dibattito sui biosimilari. Lo fa con una proposta rivolta al ministero della Salute, in vista della legge di Bilancio, per introdurre la sostituibilità automatica tra farmaco biologico di riferimento e un suo biosimilare. La richiesta è contenuta in un documento – trasmesso da via del Tritone il 26 settembre e anticipato nei giorni scorsi da QuotidianoSanità – dove l’Aifa suggerisce nero su bianco una serie di emendamenti per un totale di quattro interventi in materia di farmacia.
adnkronos.com/salute
Lo scienziato, 'si va verso farmaci su misura per ognuno di noi'
FARMACEUTICA Pubblicato il: 12/10/2019 15:35
"Man mano che conosciamo i meccanismi molecolari, i recettori coinvolti nel determinare le funzioni di una cellula, le basi genetiche delle malattie rare, in teoria potremmo essere capaciti di produrre un farmaco solo per un'unica persona. Questa è la direzione verso cui stiamo andando. E per le malattie rare questo è teoricamente più semplice, perché anche se sono causate da un solo difetto genetico, in un gene le mutazioni possono essere molte, a volte uniche, quasi 'private'". A commentare il primo caso di farmaco creato per una sola paziente, la piccola Mila negli Stati Uniti, è Giuseppe Remuzzi, direttore dell'Istituto di Ricerche farmacologiche Mario Negri Irccs di Milano.
pharmastar.it
Nuovo anticorpo monoclonale abbatte il colesterolo nell'ipercolesterolemia famigliare omozigote
Venerdi 23 Agosto 2019 Redazione
Un farmaco sperimentale, che prende il nome di evinacumab, ha ridotto di quasi la metà il colesterolo LDL nell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), una malattia rara e grave, causata da un difetto genetico - ereditato da entrambi i genitori - che altera la funzione del recettore responsabile della rimozione del 'colesterolo cattivo' (LDL-C o lipoproteine a bassa densità) dal sangue.
Non è un altro anti PCSK9. E' un farmaco sperimentale che prende il nome di evinacumab che ha ridotto di quasi la metà il colesterolo LDL nell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). Quest'ultima è una malattia rara e grave, causata da un difetto genetico - ereditato da entrambi i genitori - che altera la funzione del recettore responsabile della rimozione del ‘colesterolo cattivo’ (LDL-C o lipoproteine a bassa densità) dal sangue. E’ quanto emerge dai risultati principali di uno studio clinico annunciato dalla biotech americana Regeneron.
pharmastar.it
Ebola, due nuovi anticorpi curano fino al 90 per cento dei malati
Mercoledi 14 Agosto 2019 Redazione
Gli investigatori hanno interrotto uno studio che testa i trattamenti sperimentali di Ebola sperché i farmaci sviluppati da Regeneron e dai National Institutes of Health hanno battuto ZMapp, un altro farmaco non approvato che era stato usato in focolai precedenti. I nuovi trattamenti a base di anticorpi monoclonali sono risultai molto potenti - "Ora possiamo dire che il 90 per cento può uscire dal trattamento curato", ha detto uno scienziato.
Spesso gli studi clinici sono interrotti a causa di decessi di pazienti, problemi di sicurezza o perché il farmaco rischia di fallire. Uno studio condotto in Africa centrale per valutare nuovi farmaci per la cura dell’infezione da virus Ebola sta terminando prima del previsto per la ragione opposta.
pharmastar.it
Sindrome da chilomicronemia familiare, volanesorsen riduce i trigliceridi del 77%. Studio sul NEJM
Giovedi 8 Agosto 2019 Redazione
Volanesorsen, un farmaco oligonucleotidico antisenso approvato da poco a livello europeo, ha ridotto i trigliceridi a meno di 750 mg/dL nel 77% dei pazienti con sindrome di chilomicronemia familiare (FCS). E’ quanto emerge dallo
studio APPROACH appena pubblicato sul
New England Journal of Medicine.
"I risultati dello studio APPROACH indicano che nella maggior parte dei pazienti volanesorsen abbassa i livelli di trigliceridi al di sotto della soglia di rischio di pancreatite acuta indotta da trigliceridi" ha dichiarato il prof.
Marcello Arca, responsabile dell'unità di lipidi e aterosclerosi dell'Ospedale Universitario Policlinico Umberto I. "La pancreatite acuta è una delle conseguenze più gravi della FCS, causando ricovero ospedaliero, perdita di lavoro o scuola, riduzione del tempo con la famiglia oltre al potenziale di danni permanenti agli organi o morte. volanesorsen è un trattamento promettente che potrebbe ridurre significativamente il carico di FCS per i pazienti e le loro famiglie".
agenziafarmaco.gov.it
Analisi di sicurezza AIFA sui medicinali biosimilari
12/07/2019
L’Agenzia Italiana del Farmaco pubblica il documento “Medicinali biosimilari – Analisi di sicurezza”. Si tratta di un’analisi condotta, utilizzando gli strumenti della farmacovigilanza, sui dati di efficacia terapeutica e sicurezza emersi dall’impiego nella pratica clinica dei medicinali biosimilari autorizzati e commercializzati in Italia.
Il documento ha lo scopo di aiutare cittadini e operatori sanitari nell’utilizzo di tali medicinali, migliorando la comprensione sull’efficacia terapeutica e sulla possibilità di switch tra terapie con farmaci biologici, in modo da non perdere le opportunità che possono derivare dal loro impiego.
agenziafarmaco.gov.it
Attivazione Registro ILARIS (AOSD e SJIA)
Pillole dal Mondo n. 1681
04/07/2019
L’Agenzia Italiana del Farmaco, facendo seguito alla comunicazione del 26/09/2018, informa gli utenti dei Registri di Monitoraggio che, a partire dal 25/06/2019, è presente sulla piattaforma web il Registro del medicinale ILARIS per la seguente indicazione terapeutica:
- Trattamento della malattia di Still in fase attiva compresa la malattia di Still dell’adulto (AOSD) e dell’artrite idiopatica giovanile sistemica (SJIA) in pazienti a partire dai 2 anni di età che hanno risposto in modo non adeguato alla precedente terapia con farmaci anti infiammatori non steroidei (FANS) e corticosteroidi sistemici. Ilaris può essere somministrato come monoterapia o in associazione a metotressato.
Home RMR
Cerca in ReteMalattieRare.it
> LOGIN / LOGOUT
> Le Malattie Rare (MR) 
NEWS_MR_e_salute 
>> Servizi di ReteMalattieRare.it
- Malattie Rare ESENTI (DPCM 12.01.2017)
RETE DEI CENTRI di ASCOLTO e INFORMAZIONE - Malattie Rare 
Prossimi_Eventi_MR
Eventi_MR passati
mappa_sito_ass._RMR
MonitoRare2021 
::Le ultime notizie di RMR:: 
