Fonte pharmastar.it
Duchenne, Chmp concede ad ataluren rinnovo autorizzazione all'immissione in commercio condizionata
Il Chmp ha completato la sua valutazione scientifica per il rinnovo annuale dell'immissione in commercio condizionata per ataluren e ha raccomandato che l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionale essere rinnovata.
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13 novembre 2016 |
Il Chmp ha completato la sua valutazione scientifica per il rinnovo annuale dell'immissione in commercio condizionata per ataluren e ha raccomandato che l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionale essere rinnovata.
Una buona notizia per i malati di Duchenne e per PTC Therapeutics, visto che nei mesi scorsi l’Fda aveva bocciato la richiesta di autorizzazione per il territorio Usa.
Il Comitato ha esaminato tutti i dati disponibili, inclusi i risultati di uno studio condotto dal titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio (PTC Therapeutics) come requisito all'immissione in commercio condizionata dopo l'approvazione iniziale.
Anche se i dati disponibili ad oggi continuano a indicare che ataluren rallenta la progressione della malattia e non ci sono grandi preoccupazioni per la sicurezza, il comitato ha ritenuto che sono necessari dati più completi per confermare pienamente che il rapporto rischi-benefici del farmaco è positivo.
Il Chmp ha quindi chiesto che PTC Therapeutics conduca un nuovo studio a 18 mesi, randomizzato, controllato con placebo in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, seguito da un periodo di 18 mesi in cui tutti i pazienti saranno passati ad ataluren. I risultati dello studio dovrebbero essere disponibili nel primo trimestre del 2021.
Ataluren è usato per il trattamento di pazienti con cinque anni e più con distrofia muscolare di Duchenne. Il farmaco deve essere usato in pazienti che sono in grado di camminare e la cui malattia è causata da uno specifico difetto genetico (chiamato mutazione nonsense) nel gene per la distrofina.
Una buona notizia per i malati di Duchenne e per PTC Therapeutics, visto che nei mesi scorsi l’Fda aveva bocciato la richiesta di autorizzazione per il territorio Usa.
Il Comitato ha esaminato tutti i dati disponibili, inclusi i risultati di uno studio condotto dal titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio (PTC Therapeutics) come requisito all'immissione in commercio condizionata dopo l'approvazione iniziale.
Anche se i dati disponibili ad oggi continuano a indicare che ataluren rallenta la progressione della malattia e non ci sono grandi preoccupazioni per la sicurezza, il comitato ha ritenuto che sono necessari dati più completi per confermare pienamente che il rapporto rischi-benefici del farmaco è positivo.
Il Chmp ha quindi chiesto che PTC Therapeutics conduca un nuovo studio a 18 mesi, randomizzato, controllato con placebo in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, seguito da un periodo di 18 mesi in cui tutti i pazienti saranno passati ad ataluren. I risultati dello studio dovrebbero essere disponibili nel primo trimestre del 2021.
Ataluren è usato per il trattamento di pazienti con cinque anni e più con distrofia muscolare di Duchenne. Il farmaco deve essere usato in pazienti che sono in grado di camminare e la cui malattia è causata da uno specifico difetto genetico (chiamato mutazione nonsense) nel gene per la distrofina.