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Sanità e Politica
Malattie rare, serve un tavolo istituzionale sull’Hta dei “piccoli numeri”
di Redazione Aboutpharma Online 7 maggio 2019
Non può esserci una nuova governance farmaceutica senza una riflessione approfondita sulle malattie rare. Se è vero che un equilibrio tra l’innovazione terapeutica e i conti del Servizio sanitario nazionale (Ssn) va ricercato grazie alle valutazioni di Health technology assessment (Hta), occorre approfondire come questo approccio possa essere applicato ai “piccoli numeri” dei farmaci orfani. Per farlo, il ministero della Salute dovrebbe istituire un tavolo tecnico multidisciplinare, con l’obiettivo di produrre una raccomandazione da integrare nella nuova governance. È l’appello che arriva da un position paper dell’Osservatorio farmaci orfani (Ossfor) presentato oggi al Senato. Ossfor è frutto di una joint venture tra l’Osservatorio malattie rare (Omar) e il Consorzio Crea Sanità dell’Università di Roma Tor Vergata.
L’Hta per le malattie rare
La premessa è l’attuale assenza di un consenso scientifico e politico su come adeguare le valutazioni di Hta ai “piccoli numeri” dei farmaci destinati a malattie che colpiscono “pochi” pazienti. “Su questo fronte – spiega Francesco Macchia, coordinatore di Ossfor – manca ancora un ampio consenso. Noi crediamo sia molto importante occuparcene. La sfida di applicare l’Hta ai piccoli numeri riguarda il futuro e non solo le malattie rare. Dovremo affrontarla anche domani, un domani molto prossimo, con le terapie geniche e cellulare che arriveranno”.
“Pur nella consapevolezza – commenta Federico Spandonaro, presidente di Crea Sanità – delle difficoltà nell’applicare un approccio multidimensionale e multidisciplinare qual è l’Hta, nei tavoli tecnici realizzati da Ossfor con panel di esperti è risultato evidente che non si possa prescindere dall’utilizzo dell’Hta anche nell’ambito delle malattie rare e in situazioni caratterizzate da ‘piccoli numeri’. Piuttosto è necessario organizzare una task force che ne delinei i criteri di impiego”.
La proposta
Il position paper suggerisce quindi la creazione di un “tavolo istituzionale e multi-professionale dedicato alle tematiche legate all’utilizzo dell’Hta e alla governance dell’accesso al mercato e al rimborso delle tecnologie”. Questo tavolo dovrebbe “raccogliere con studi ad hoc maggiori evidenze sulle preferenze sociali in tema di equa (e giusta) allocazione delle risorse pubbliche e, mediante un processo di consenso fra gli stakeholder del sistema, arrivare a produrre una raccomandazione sul tema, che possa integrare le proposte di nuova governance del settore”. Con l’obiettivo di un approccio condiviso sull’Hta come strumento per valutare l’impatto di farmaci e tecnologie per il paziente raro in rapporto all’accessibilità delle cure.
L’iniziativa trova il sostegno della senatrice Paola Binetti, presidente dell’Intergruppo parlamentare sulle malattie rare: “L’Hta, ai fini di attuare pienamente il prossimo Piano nazionale delle malattie rare, ha necessità di ricevere un’attenzione particolare da parte dei decisori pubblici anche quando si tratta di numeri piccolissimi, con lo scopo – afferma la senatrice – di attivare modelli innovativi di ricerca che valorizzino il principio etico di non lasciare solo nessun malato e ribadendo con forza il diritto alla salute per tutti”.
Piccoli e grandi numeri
Secondo Ossfor, la ricerca di evidenze in medicina, nata per aiutare i decisori pubblici nelle scelte di politica sanitaria e costruita su metodi statistici, non può essere applicata, con le stesse modalità, per le patologie con pochi pazienti. Inoltre, la rapida affermazione di una “medicina personalizzata o di precisione” autorizza a pensare il paradigma delle malattie rare, fatto di “piccoli numeri”, come la futura normalità, punto di riferimento nella valutazione di altre patologie. “I grandi numeri non sono altro che contenitori di piccoli numeri”, chiosa Binetti.