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Fibrosi cistica, parere positivo del Chmp per Kaftrio nei bambini tra 6 e 11 anni
Una volta approvata, l’innovativa terapia – già rimborsata in Italia in pazienti dai 12 anni in su da giugno di quest'anno - sarà accessibile anche ai circa 500 pazienti nella fascia di età 6-11 anni
di Redazione Aboutpharma Online 12 Novembre 2021
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell’Ema ha espresso parere positivo per l’estensione d’indicazione di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di età compresa tra 6 e 11 anni. Il farmaco sviluppato da Vertex Pharmaceuticals deve essere usato in regime di associazione con ivacaftor e nei bambini che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
Come funziona Kaftrio
La fibrosi cistica è una malattia genetica rara causata dall’assenza o dall’alterato funzionamento della proteina Cftr a causa di alcune mutazioni del gene Cftr. La mutazione più comune è la F508del, che a livello della superficie cellulare, crea proteine Cftr non funzionanti e/o numericamente ridotte che impediscono il corretto flusso di sale e acqua dentro e fuori le cellule in alcuni organi. Nei polmoni, questo meccanismo porta all’accumulo di muco che può causare infezioni polmonari croniche e danni polmonari progressivi in molti pazienti fino a provocarne la morte. Il meccanismo di azione di Kaftrio si basa sull’aumentare la quantità e la funzione della proteina F508del-Cftr sulla superficie cellulare.
I risultati clinici
“I dati clinici per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor più ivacaftor in pazienti pediatrici con fibrosi cistica nella fascia di età tra 6 e 11 anni con genotipo F/F o F/MF hanno dimostrato miglioramenti nella funzionalità polmonare, nella concentrazione di cloruro nel sudore e nei sintomi respiratori, oltre che un profilo di sicurezza e tollerabilità simile a quello evidenziato nei soggetti di oltre 12 anni, che già possono accedere a questa terapia” ha affermato Marcus A. Mall, Capo del Dipartimento di Pneumologia Pediatrica, Immunologia e Rianimazione presso il Charité University Medical Center di Berlino.
I dati che hanno portato al parere del Chmp
Il parere positivo da parte del Chmp è supportato dai risultati positivi di uno studio di Fase III in aperto di 24 settimane, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza del regime in tripla combinazione in 66 soggetti di età compresa tra i 6 e gli 11 anni che presentavano due mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del accompagnata da una mutazione con funzione minima (F/MF). Il Chmp ha concesso l’estensione d’indicazione per l’uso in pazienti con almeno una mutazione F508del nel gene CFTR sulla base del principio di estrapolazione.
Un intervento precoce
“Il parere positivo del Chmp segna un traguardo importante per il trattamento pediatrico della fibrosi cistica in Europa. Se approvato, Kaftrio costituirà per i clinici un trattamento in grado di fornire ai giovani pazienti uno strumento di intervento molto precoce sulla malattia” ha dichiarato Federico Viganò, Country Manager per Italia e Grecia di Vertex Pharmaceuticals.
Nell’aprile del 2021, la Commissione Europea ha approvato Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con ivacaftor in pazienti dai 12 anni in su che presentano almeno una mutazione F508del nel gene Cftr. Una volta approvata, l’innovativa terapia – già rimborsata in Italia in pazienti dai 12 anni in su da giugno di quest’anno – sarà accessibile anche ai circa 500 pazienti nella fascia di età 6-11 anni.