Industria farmaceutica

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Cardiomiopatia amiloidotica: diagnosi precoce e test oggettivi per aumentare l’accesso alle cure

Stanno arrivando i primi farmaci, indicati però solo per i pazienti con forme non troppo avanzate della malattia. Ma allargare la platea delle persone che potrebbero beneficarne è possibile, come spiega Marco Merlo cardiologo dell’Azienda Sanitaria Universitaria Integrata di Trieste, in una videointervista. *CON IL CONTRIBUTO INCONDIZIONATO DI PFIZER

di HPS-AboutPharma 1 Dicembre 2021

  Per la cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina questo è un momento cruciale: iniziano ad arrivare i primi farmaci per una malattia considerata rara e incurabile fino a non poco tempo fa e l’obiettivo ora è allargare la platea dei pazienti che possono beneficiarne.

  Dai trial clinici condotti finora si sa che le persone con la forma cardiaca dell’amiloidosi da transtiretina (TTR) che potranno accedere ai trattamenti sono quelle che mostrano uno scompenso del cuore non troppo avanzato dal punto di vista dei sintomi (la cosiddetta classe NYHA 1 o 2), che hanno quindi una malattia non molto avanzata.

 Anche perché il beneficio delle cure si manifesta dopo un certo periodo di tempo che va da 12 a 24 mesi, come spiega ad Aboutpharma Marco Merlo cardiologo dell’Ambulatorio dello Scompenso Cardiaco e Cardiomiopatie dell’Azienda Sanitaria Universitaria Integrata di Trieste, in una video intervista.

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Beta-talassemia e sindromi mielodisplastiche: in Italia disponibile luspatercept, riduce le trasfusioni di sangue

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Vosoritide di BioMarin ottiene l'approvazione Usa per il trattamento dell'acondroplasia

L'Fda ha concesso l'approvazione accelerata a Voxzogo (vosoritide) di BioMarin Pharmaceutical per aumentare la crescita lineare nei pazienti pediatrici con acondroplasia di cinque anni e più con epifisi aperte. Il peptide natriuretico di tipo C (CNP) modificato, che promuove la formazione di osso endocondrale abbassando la segnalazione FGFR3, ha ottenuto l'autorizzazione UE in questa indicazione in agosto.

Domenica 21 Novembre 2021  Redazione

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Fibrosi cistica, parere positivo del Chmp per Kaftrio nei bambini tra 6 e 11 anni

Una volta approvata, l’innovativa terapia – già rimborsata in Italia in pazienti dai 12 anni in su da giugno di quest'anno - sarà accessibile anche ai circa 500 pazienti nella fascia di età 6-11 anni

di Redazione Aboutpharma Online  12 Novembre 2021

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell’Ema ha espresso parere positivo per l’estensione d’indicazione di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di età compresa tra 6 e 11 anni. Il farmaco sviluppato da Vertex Pharmaceuticals deve essere usato in regime di associazione con ivacaftor e nei bambini che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).

Come funziona Kaftrio

La fibrosi cistica è una malattia genetica rara causata dall’assenza o dall’alterato funzionamento della proteina Cftr a causa di alcune mutazioni del gene Cftr. La mutazione più comune è la F508del, che a livello della superficie cellulare, crea proteine Cftr non funzionanti e/o numericamente ridotte che impediscono il corretto flusso di sale e acqua dentro e fuori le cellule in alcuni organi. Nei polmoni, questo meccanismo porta all’accumulo di muco che può causare infezioni polmonari croniche e danni polmonari progressivi in molti pazienti fino a provocarne la morte. Il meccanismo di azione di Kaftrio si basa sull’aumentare la quantità e la funzione della proteina F508del-Cftr sulla superficie cellulare.

ansa.it

Primo vaccino antimalarico per bambini. L'Oms: 'Svolta storica'

Per l'uso di massa in Africa subsahariana e in altre zone a rischio. Tedros: 'Salverà ogni anno decine di migliaia di bambini'

Redazione ANSA ROMA 07 ottobre 2021 12:20
 L'Organizzazione mondiale della sanità (Oms) ha raccomandato oggi l'impiego di massa del primo vaccino antimalarico per i bambini, che potrà essere usato in particolare in Africa subsahariana e in altre zone a rischio. "E' un momento storico. Il vaccino antimalarico tanto atteso per i bambini è un progresso per la scienza, la salute infantile e la lotta contro la malaria", ha dichiarato in una nota il direttore generale dell'Oms, Tedros Adhanom Ghebreyesus.

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Medicina scienza e ricerca

Amiloidosi: si va verso una riduzione dell'impatto socio-economico

Fino a non molto tempo fa, quando la malattia era poco nota e non esistevano farmaci dedicati, la diagnosi era difficile ei medici tendevano a sprecare le risorse per la cura di sintomi aspecifici. Oggi, anche grazie a nuovi strumenti, si va invece verso una migliore governance di questa malattia rara.

 *CON IL CONTRIBUTO INCONDIZIONATO DI PFIZER

di HPS-AboutPharma 1 Ottobre 2021

  Difficile calcolare quanto l'amiloidosi da transtiretina impatto a livello socio-economico sul Servizio sanitario nazionale. Al momento infatti la prevalenza di questa patologia è ancora dubbia e l'unica certezza resta il fatto che si tratti di una malattia rara e che proprio per questo motivo avrà un peso totale contenuto sul sistema salute. Ben altre cifre insomma rispetto a malattie più diffuse. Come il cancro o la Bpco per esempio, ma non per questo meno importante per il singolo individuo.

Distinguere il “macro” dal “micro”

“Quando si parla di malattie rare bisogna distinguere molto chiaramente il discorso 'macro', sul Servizio sanitario nazionale in generale e il discorso 'micro' sul singolo individuo” spiega Patrizio Armeni Professore Associato di Pratica di Governo, Salute e Not for Profit presso la SDA Bocconi e coordinatore dell'Health Economics e HTA area del Cergas. “Se si considera il singolo, le ricadute socio-economiche vanno al di là dal sistema delle cure comprensivo, impattano sulla persona e riguardano il costo sociale. Questo vale in generale per tutte le malattie rare, amiloidosi inclusa”.

^{pharmastar.it}

Epilessia, cenobamato approvato in Europa per crisi a esordio focale resistenti ai farmaci

Cenobamato offre una nuova speranza ai pazienti: un ulteriore passo avanti verso la libertà dalle crisi

Martedi 30 Marzo 2021  Redazione

^ansa.it

DiaSorin: via libera negli Usa al test anti-Covid

Riconosciuto nello scorso ottobre, autorizzato per le emergenze

_{Redazione ANSA MILANO 29 marzo 2021 09:19}

^{pharmastar.it}

Sclerosi multipla, parere europeo positivo per ponesimod, terapia orale once a day

_{Domenica 28 Marzo 2021  Redazione} 

  Dopo la recentissima approvazione dell’Fda arriva per pomesimod anche il via libera del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) che ha emesso un parere positivo che raccomanda l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR) con malattia attiva definita da caratteristiche cliniche o di imaging. Sviluppato da Janssen, che lo ha ottenuto nel 2017 con l’acquisizione di Actelion, il farmaco è attivo per via orale e con somministrazione once a day. Sarà messo in commercio con il marchio Ponvory.

^{pharmastar.it}

Sindrome dell'intestino corto: facciamo luce su una malattia rara e poco conosciuta

_{Giovedi 25 Marzo 2021  Redazione} 

Il nostro intestino è lungo 9 metri, di cui il tenue occupa circa 7 metri. Pensate a cosa significa averne solo un terzo di tenue perché il resto è stato asportato per un tumore o altre patologie: problemi di diarrea, malnutrizione, una dieta unicamente liquida. Insomma, una vita complicata perché la maggior parte del processo digestivo e dell’assorbimento del cibo avviene proprio nell’intestino tenue. Per fare luce su questa patologia e promuoverne l’informazione, Takeda ha organizzato una Virtual Media Academy dedicata ai giornalisti “La sindrome dell’intestino corto (SBS) è una malattia rara: conosciamola per farla conoscere”.

È la cosiddetta sindrome dell’intestino corto, una malattia rara, che si stima abbia una prevalenza fra 0,4 e 6 casi ogni milione di abitanti, che però non è riconosciuta come tale dalla sanità italiana, impedendo così la nascita di una rete di assistenza uniforme sul territorio.

^{pharmastar.it}

Vaccino AstraZeneca: nuovi dati Usa confermano efficacia e sicurezza: 76% sui sintomi e 100% su forme gravi

Giovedi 25 Marzo 2021  Redazione

 Il regolatore americano aveva dato 48 ore di tempo all'azienda farmaceutica britannico-svedese  per aggiornare dati presentati pochi giorni fa e che riteneva obsoleti. Ne era nata una polemica che qualcuno aveva definito strumentale, non essendo il farmaco ancora approvato negli Usa. Questa mattina i dati appena divulgati con una nota stampa non fanno altro che confermare, su una base di dati più ampia, quanto già comunicato con l'analisi ad interim pre-specificata annunciata lunedì 22 marzo 2021.

^{pharmastar.it}

Anemia falciforme: occlusione dei vasi sanguigni e dolore per 4 malati su 10

_{Mercoledi 24 Marzo 2021  Redazione}

^{adnkronos.com}

 Oms: "AstraZeneca unica a non trarre profitto da vaccino"

Le parole del dg Ghebreyesus: "Concessa in licenza la sua tecnologia a diverse altre società"

_{22 marzo 2021 | 18.18} 
(Adnkronos)

AstraZeneca "è l'unica azienda che si è impegnata a non trarre profitto durante la pandemia dal suo vaccino anti Covid-19 ed è uno dei produttori che ha dato un contributo significativo alla campagna VaccinEquity, concedendo in licenza la sua tecnologia a diverse altre società. Abbiamo bisogno di più produttori di vaccini contro Covid che seguano questo esempio e concedano in licenza la loro tecnologia ad altre società". Lo ha sottolineato il direttore generale dell'Organizzazione mondiale della sanità, Tedros Adhanom Ghebreyesus, in conferenza stampa a Ginevra.

^{pharmastar.it}

Vaccino AstraZeneca, dallo studio Usa la conferma definitiva: efficacia al 79% sui sintomi e al 100% su prevenzione Covid grave e decessi

_{Lunedi 22 Marzo 2021  Redazione}

^{pharmastar.it}

Talassemia, avviata una revisione sulla sicurezza della terapia genica

_{Domenica 14 Marzo 2021  Redazione}

L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha avviato una revisione della sicurezza del farmaco Zynteglo approvato per la talassemia, una terapia genica sviluppata da Bluebird Bio con licenza condizionata in Europa.

Questa revisione arriva dopo che i ricercatori hanno identificato un caso di leucemia mieloide acuta (AML) in un paziente che aveva ricevuto bb1111 (LentiGlobin), una terapia genica sperimentale per la malattia falciforme (SCD), in uno studio di fase I/II. Questa terapia si basa sullo stesso vettore virale trovato in Zynteglo che trasporta un gene nelle cellule.

Proprio il mese scorso, la Fda ha posto un blocco clinico sugli studi di terapia genica LentiGlobin di Bluebird Bio dopo che due pazienti con SCD hanno sviluppato AML e sindrome mielodisplastica (MDS). La sospensione clinica ha rapidamente seguito la pausa volontaria precedentemente messa dall'azienda sui suoi studi di fase I/II e III.

Attualmente, Zynteglo è disponibile solo in due centri europei, e solo un paziente ha finora ricevuto il farmaco al di fuori di un contesto di sperimentazione clinica. I pazienti che hanno ricevuto Zynteglo o LentiGlobin sono incoraggiati a contattare il loro medico se hanno preoccupazioni riguardo al loro trattamento.

^{quotidianosanita.it}

Bufera sul vaccino AstraZeneca. Sospensione in via precauzionale di alcuni lotti in Italia e altri sei paesi UE. Danimarca sospende tutti i lotti. Ema ed Aifa: “Possibile effetto collaterale con coaguli nel sangue, anche se al momento non è provata alcuna correlazione diretta”

Le prime sospensioni di un lotto sospetto ieri in Austria, Estonia, Lituania, Lussemburgo e Lettonia. Stamattina l'annuncio della Danimarca della sospensione per tutti i lotti e poi a tarda mattinata la decisione di Aifa di sospendere un altro specifico lotto in Italia. Il motivo, anche se al momento, sottolineano sia Ema che Aifa, non sono state provate correlazioni dirette con la vaccinazione, sono alcune eventi avversi succesivi alla vaccinazione che hanno provocato episodi di trombosi multipla ed embolia polmonare. In serata l'azienda smentisce rischio.

11 MAR - "L'Aifa, a seguito della segnalazione di alcuni eventi avversi gravi in concomitanza temporale con la somministrazione di dosi appartenenti al lotto ABV2856 del vaccino AstraZeneca anti COVID-19, ha deciso in via precauzionale di emettere un divieto di utilizzo di tale lotto su tutto il territorio nazionale e si riserva di prendere ulteriori provvedimenti, ove necessario, anche in stretto coordinamento con l’EMA, agenzia del farmaco europea", lo ha comunicato a metà giornata la stessa agenzia del farmaco italiana sottolineando che "al momento non è stato stabilito alcun nesso di causalità tra la somministrazione del vaccino e tali eventi" (vedi il provvedimento Aifa).
 
Aifa ha poi comunicato che sta effettuando tutte le verifiche del caso, acquisendo documentazioni cliniche in stretta collaborazione con i NAS e le autorità competenti. I campioni di tale lotto verranno analizzati dall’Istituto Superiore di Sanità.
 
La decisone di Aifa viene a poche di distanza da quella del Governo Danese che stamattina ha comunicato la decisone di sposnedere, in questo ca per la totalità dei lotti, la somministrazione de vaccino AstraZeneca. 

^{pharmastar.it}

Atrofia muscolare spinale: arriva in Italia la prima terapia genica. AIFA approva la rimborsabilità

_{Mercoledi 10 Marzo 2021  Redazione}

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), riconoscendone la piena innovatività. L’approvazione della rimborsabilità sostituirà e supererà il programma di accesso anticipato regolato dalla Legge n. 648/96, estendendo il trattamento a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1 diagnosticati clinicamente e fino a 13,5 Kg e pazienti pre-sintomatici (e fino a 2 copie del gene SMN2).

Considerato il carattere altamente innovativo e l’importante beneficio clinico per i pazienti, la terapia genica per la SMA era già stata approvata con procedura d’urgenza a maggio 2019 dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti e nel maggio 2020 dalla European Medicines Agency (EMA).

^ansa.it

Vaccini: a Latina sperimentazione Fase 2-3 ReiThera

Si cercano volontari 50enni

_{Redazione ANSA ROMA 09 marzo 2021 18:00}

"Bene medicina di genere, prossimo passo cure personalizzate"

Uomini e donne sono diversi, anche per quanto riguarda la salute

_{08 marzo 2021 | 17.51}

Le donne soffrono di depressione da 2 a 3 volte più degli uomini, ma meno di malattie cardiovascolari (3,5% contro il 4,9%) che però rappresentano la loro prima causa di morte: 48% contro il 38% degli uomini. Se affetti da diabete, a parità di controllo glicemico, il rischio cardiovascolare nella donna è il 44% più alto che nell’uomo, mentre per quanto riguarda le malattie autoimmuni ed endocrine, nella donna sono dalle 2 alle 50 volte superiori rispetto agli uomini. Uomini e donne sono diversi, anche per quanto riguarda la salute, confermano i dati del Libro bianco "Dalla Medicina di genere alla Medicina di precisione", realizzato dalla Fondazione Onda. I numeri sono stati illustrati durante il secondo talk di 'Alleati per la Salute' (www.alleatiperlasalute.it) il nuovo portale dedicato all’informazione medico-scientifica realizzato da Novartis.

^ansa.it

In futuro cure 'quantistiche' grazie ai supercomputer

Pogetti sfruttano rivoluzione calcolatori per nuovi farmaci

_{Redazione ANSA 08 marzo 2021 13:40}

 - ROMA, 08 MAR - In un futuro ormai prossimo i nuovi farmaci non saranno più cercati facendo lunghi e difficili tentativi in laboratorio, ma le molecole verranno progettate grazie a computer estremamente potenti in grado di simulare anche il loro comportamento, ad esempio nei confronti della proteina di un virus.
A rendere possibile la 'rivoluzione' sono i computer quantistici, divenuti realtà solo nel 2019, ma che hanno suscitato già l'interesse di alcune grandi case farmaceutiche.