Industria farmaceutica

Terapia genica dell'emofilia B, stupisce il farmaco di UniQure che entra in Fase III
^{pharmastar.it}

Terapia genica dell'emofilia B, stupisce il farmaco di UniQure che entra in Fase III
- _{Sabato 9 Febbraio 2019 Redazione}
Il candidato alla terapia genica per l'emofilia B (AMT-061) messo a punto dalla società biotech olandese UniQure ha evidenziato dati positivi provenienti dalla valutazione a 12 settimane di uno studio di fase IIb che sinora ha arruolato tre pazienti. E' anche stato arruolato il primo paziente nello studio di Fase III denominato Hope-B.

Era stata una giornata disastrosa per la terapia genica delle malattie rare. Dopo le battute di arresto per Solid Biosciences nella distrofia muscolare di Duchenne e di Sangamo nella mucopolisaccaridosi di tipo II, è arrivato un raggio di sole con i dati di UniQure nell’emofilia B.

AMT-061, il suo candidato alla terapia genica per l'emofilia B, ha evidenziato dati positivi provenienti dalla valtazione a 12 settimane di uno studio di fase IIb che sinora ha arruolato tre pazienti.
Lotta a contraffazione farmaci: al via nuovo sistema europeo
^askanews.it
- ^{FARMACI Venerdì 8 febbraio 2019 - 13:40}
Lotta a contraffazione farmaci: al via nuovo sistema europeo

Presentato oggi a Bruxelles sistema tracciatura e vigilanza

Roma, 8 feb. (askanews) – È stato presentato oggi ufficialmente a Bruxelles e diventa operativo da domani, in 31 Stati dello spazio economico europeo (SEE), il nuovo sistema UE di contrasto alla contraffazione farmaceutica, basato sull’apposizione di un codice identificativo univoco a barre bidimensionale (Datamatrix 2D). Tutti i farmaci con obbligo di ricetta dispensati nella UE saranno dunque soggetti al nuovo sistema di tracciatura che consentirà la verifica di autenticità da parte del nuovo EMVS, il sistema europeo di verifica dei medicinali, istituito nel 2016 in attuazione della direttiva anticontraffazione (62/2011/UE) e del relativo Regolamento delegato.
Leo Pharma scommette sui biologici e le malattie rare

^{aboutpharma.com}

Leo Pharma scommette sui biologici e le malattie rare

Riposizionarsi sul mercato con farmaci innovativi, rafforzando l’impegno “tradizionale” nel campo dei prodotti topici. L’azienda danese specializzata in dermatologia cambia pelle con una strategia di lungo periodo, che guarda anche alle malattie rare. A colloquio con Paolo Pozzolini, country lead della filiale italiana. Dal numero 165 del magazine. *IN COLLABORAZIONE CON LEO PHARMA

_{di Redazione Aboutpharma Online 5 febbraio 2019}

Consolidare la presenza nel mercato dei farmaci topici per sostenere la sfida della competitività nel campo dei biologici. È la doppia scommessa di LEO Pharma, l’azienda danese specializzata in dermatologia che punta a riposizionarsi sul mercato con una strategia di lungo periodo. Guardando anche a nuovi orizzonti, come quello delle malattie rare. Ne abbiamo parlato con Paolo Pozzolini (in foto), country lead di LEO Pharma Italia.
Il coinvolgimento dei cittadini nelle politiche sanitarie. Al via la “Consultazione sulla partecipazione civica in sanità” promossa da Cittadinanzattiva

^{Cittadianzattiva}

Comunicato stampa Roma, 29 gennaio 2019

Il coinvolgimento dei cittadini nelle politiche sanitarie.

Al via la “Consultazione sulla partecipazione civica in sanità” promossa da Cittadinanzattiva

Forte sulla carta, molto meno nella realtà. Disuguale, perché non garantito ai cittadini sempre, ovunque e allo stesso modo. Formale, perché non orientato a garantire effetti di miglioramento della realtà. Così appare il coinvolgimento dei cittadini da parte delle istituzioni in materia sanitaria. Se è vero, infatti, che numerose sono le norme e le previsioni che lo disciplinano, sia a livello nazionale che regionale e locale, assai meno efficaci risultano invece essere le fasi e le modalità in cui la partecipazione civica viene garantita nelle politiche sanitarie pubbliche. Si rischia così di avere partecipazione, ma senza qualità e senza cambiamenti effettivi; pochi cittadini e poche associazioni inclusi, e molti esclusi; cittadini che hanno voce né iniziativa solo su aspetti marginali dell’azione pubblica; cittadini a cui non si rende conto del processo partecipativo né dei suoi risultati e che sono tagliati fuori dalla messa in pratica delle decisioni che hanno contribuito a prendere. Il quadro emerge dalla Indagine sulla partecipazione civica in sanità, promossa da Cittadinanzattiva nell’ambito del progetto “Consultazione sulla partecipazione civica in sanità” con il contributo non condizionante di Novartis.
Sindrome emolitica uremica atipica, ravulizumab di Alexion centra l'end point in fase III
^{pharmastar.it}

Sindrome emolitica uremica atipica, ravulizumab di Alexion centra l'end point in fase III
- _{Lunedi 28 Gennaio 2019 Redazione}
Alexion Pharmaceuticals ha reso noto che i il farmaco ravulizumab-cwvz ha raggiunto il suo end point primario in uno studio di fase III che ha arruolato pazienti naive alla terapia affetti da sindrome emolitica uremica emolitica atipica (SEUa).

Si tratta di una patologia sistemica ultra rara è caratterizzata dalla formazione di trombi all’interno dei piccoli vasi sanguigni di tutte le parti del corpo, che possono portare a complicanze sistemiche multiorgano. La SEUa è principalmente causata dall’attivazione cronica e incontrollata del sistema del complemento.
Fibrosi cistica, aggiornate le indicazioni per Orkambi per includere anche i bambini più piccoli
pharmastar.it

Fibrosi cistica, aggiornate le indicazioni per Orkambi per includere anche i bambini più piccoli
- Martedi 22 Gennaio 2019 Redazione
La Commissione Europea ha esteso l'approvazione di Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) per includere il trattamento dei bambini con fibrosi cistica (FC) di età compresa tra i due anni e i cinque anni che sono omozigoti per la mutazione F508del. Il farmaco aveva ricevuto un parere positivo per quest'ultima indicazione lo scorso novembre dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali.
Emofilia A. Arriva in Italia emicizumab

^{quotidianosanita.it}

Emofilia A. Arriva in Italia emicizumab

Si tratta del primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico che trova indicazione nella profilassi degli episodi emorragici nei pazienti con Emofilia A e inibitori del fattore VIII. Aifa lo ha designato come farmaco innovativo.

12 DIC - È ora disponibile in Italia emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico, indicato per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII, prodotto da Roche. Emicizumab mima l’azione del FVIII legandosi al fattore IXa e al fattore X, proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione. Promuovendo l’attivazione di questi due fattori, si ripristina il normale processo di coagulazione del sangue.
Corte Ue, ok a erogazione da Servizio sanitario di farmaco Avastin per malattia occhi
- ^ANSA.it
Corte Ue, ok a erogazione da Servizio sanitario di farmaco Avastin per malattia occhi

Sentenza per causa Novartis contro decisioni Agenzia farmaco

_{Redazione ANSA BRUXELLES 21 novembre 2018 17:52}
La legge dell'Unione non è contraria alla presa in carico del Sistema sanitario italiano (Ssn) del farmaco Avastin, commercializzato da Roche Italia, per un uso non coperto dalla sua autorizzazione al commercio (Aic).

Lo stabilisce la Corte Ue nella sentenza in merito alla causa di Novartis Farma contro l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa).
Come funziona il primo mercato online del patrimonio genetico
- ^AGI >Salute
Come funziona il primo mercato online del patrimonio genetico

La proposta di Nebula Genomics: sequenziare gratis il codice genetico a condizione di metterlo a disposizione di università e dell'industria farmaceutica. Ma in alcuni casi si può anche guadagnare

^{PAOLO FIORE 17 novembre 2018, 09:03}

Il Dna diventa moneta. Nebula Genomics vuole essere il “primo mercato online dei geni”. A definirlo così sono i fondatori della startup: George Church, Dennis Grishin e Kamal Obbad. Funziona così: la società sequenzia l'intero genoma gratis o per pochi dollari. Gli utenti, in cambio, decidono di mettere a disposizione di università e case farmaceutiche il proprio corredo genetico e altri dati sanitari.
Fibrosi polmonare interstiziale progressiva, partito reclutamento trial con nintedanib
Fonte pharmastar.it

Fibrosi polmonare interstiziale progressiva, partito reclutamento trial con nintedanib
- Martedi 4 Aprile 2017
Boehringer Ingelheim ha comunicato di avere reclutato il primo paziente con fibrosi polmonare interstiziale progressiva (PF-ILD) in un clinical trial che valuterà l'efficacia e la sicurezza di nintedanib nel trattamento di questa condizione.

Boehringer Ingelheim ha comunicato di avere reclutato il primo pazienti con fibrosi polmonare interstiziale progressiva (PF-ILD) in un clinical trial che valuterà l'efficacia e la sicurezza di nintedanib nel trattamento di questa condizione.

Il trial di Fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato vs. placebo, avrà la durata di un anno e prevede di reclutare circa 600 pazienti e si propone l'obiettivo di verificare se il trattamento con nintedanib è in grado di rallentare il tasso di declino di una misuraa della funzione polmonare: la capacità vitale forzata (FVC). Tra gli altri endpoint previsti dallo studio vi sono la valutazione di misure aggiuntive della funzione polmonare nonché valutazioni sul miglioramento della qualità della vita (QoL) a seguito del trattamento (1).