Industria farmaceutica

^{pharmastar.it}

Malattie rare, l'hackaton virtuale Hackerare premia due progetti su aderenza e carenza farmaci

_{Mercoledi 3 Marzo 2021  Redazione}

Tre giorni di lavoro, più di 80 persone per 2 sfide sulle malattie rare, sono i numeri di HackErare, l'hackaton virtuale sulle malattie rare promosso da CSL Behring nell'ambito del più ampio Progetto Pronti con il contributo scientifico e intellettuale di SIFO Società Italiana di Farmacia Ospedaliera.

Obiettivo, stimolare la creatività in una gara di idee allo scopo di dare risposte concrete e innovative a due questioni particolarmente importanti: l'aderenza alle terapie e la gestione della carenza dei farmaci per le malattie rare. I 40 cervelli tra studenti e giovani laureati in Farmacia, CTF, specializzandi in Farmacia Ospedaliera e Designer, coordinati dai Mentor di SIFO (Società Italiana di Farmacia Ospedaliera) e H-Farm, hanno impegnato il meglio delle loro competenze al servizio di quella che si tradurrà in una migliore gestione delle già complesse malattie rare.

Si definisce 'rara' qualsiasi malattia che colpisca meno di 5 persone ogni 10mila. Potrebbe sembrare una goccia nel mare, ma basta moltiplicare questo dato per le circa 8mila malattie censite nel mondo che le cifre cambiano completamente.

^{pharmastar.it}

Malattie rare, nella giornata mondiale UCB conferma e rilancia il suo impegno nella ricerca

_{Venerdi 26 Febbraio 2021}

UCB si afferma a pieno titolo tra le aziende che operano in Italia e che sono impegnate per le persone affette da malattie rare. E proprio in occasione della Giornata Mondiale delle Malattie rare, che si celebrerà il prossimo 28 febbraio, l’azienda farmaceutica UCB ha confermato il suo sostegno non condizionato alla Campagna #TheRAREside, storie ai confini della rarità, il Social Talk voluto e realizzato da Osservatorio Malattie Rare (OMaR), che renderà omaggio alle storie di pazienti affetti da una malattia rara.

^{pharmastar.it}

Mielofibrosi, approvazione europea per fedratinib in pazienti naive e già trattati

La Commissione europea ha approvato fedratinib per il trattamento dei pazienti con mielofibrosi primaria o secondaria (post-policitemia vera o trombocitemia essenziale) intermedia o ad alto rischio. Sviluppato da Celgene, recentemente acquista da Bristol Myers Squibb, entrerà in commercio con il marchio Inrebic.

_{Lunedi 8 Febbraio 2021  Redazione}

La Commissione europea ha approvato fedratinib per il trattamento dei pazienti con mielofibrosi primaria o secondaria (post-policitemia vera o trombocitemia essenziale) intermedia o ad alto rischio. Fedratinib è la prima terapia orale, da somministrare una volta al giorno, che riduce significativamente il volume della milza e il carico dei sintomi per i pazienti con mielofibrosi in cui il trattamento con ruxolitinib ha fallito, che sono intolleranti a ruxolitinib o che sono naïve agli inibitori di Janus Associated Kinase (JAK).

^{aboutpharma.com}

“Covid-19, con i monopoli di Big pharma, impossibile un vaccino per tutti”

È la denuncia lanciata da Oxfam, Emergency, Frontline Aids e Global Justice Now, membri della People’s Vaccine Alliance, di fronte ad una carenza mondiale di dosi di vaccini, utili a contrastare la pandemia. Oggi solo il 4% delle vaccinazioni è avvenuto nei paesi in via di sviluppo

di Redazione Aboutpharma Online 5 Febbraio 2021

I diritti esclusivi e i monopoli dei colossi farmaceutici sui brevetti impediscono che ci siano dosi sufficienti di vaccini sicuri ed efficaci contro il Covid-19 per tutti. Le tre più grandi aziende del mondo attualmente hanno in programma di produrre dosi solo per l’1,5% della popolazione mondiale nel corso del 2021, mentre altri grandi produttori non stanno producendo nessun vaccino efficace e sicuro. È la denuncia lanciata oggi da Oxfam, Emergency, Frontline Aids e Global Justice Now, membri della People’s Vaccine Alliance, di fronte ad una carenza mondiale di dosi di vaccini, utili a contrastare la pandemia.

L’appello a governi e industria farmaceutica

^{quotidianosanita.it}

Vaccini Covid. Tre cose da fare subito per evitare la debacle della campagna vaccinale

di Silvio Garattini

Anzitutto seguire gli sviluppi dei 230 vaccini in corso di studio ed in particolare dei 60 in fase clinica. In secondo luogo esplorare la attendibilità e l'efficacia del vaccino russo e dei vaccini cinesi per ordinare dosi che dovranno comunque essere utilizzate dopo la validazione da parte dell'EMA. In terzo luogo verificare a livello europeo tutti gli stabilimenti che possono produrre i 3 vaccini già autorizzati, rafforzandone eventualmente le capacità produttive. E se vi fossero difficoltà ricorrere alla sospensione temporanea del brevetto utilizzando licenze obbligatorie

01 FEB - Abbiamo attualmente a disposizione 3 vaccini anti Sars-Cov-2 che sono stati approvati dall'organismo regolatorio europeo,EMA e richiedono due somministrazioni.
Il vaccino Pfizer Biontech è costituito da nanoparticelle di RNA virale ricoperto da lipidi, determina una protezione di circa il 95 percento dei trattati ed è utilizzabile a qualsiasi età a partire dai 16 anni; deve essere conservato a -60-80 gradi.
 
Il vaccino Moderna ha caratteristiche analoghe, può essere utilizzato a partire dai 18 anni; deve essere conservato a -20 gradi.
 
Il vaccino Astra Zeneca, che veicola il materiale genico virale attraverso un adenovirus innocuo e induce una protezione attorno al 60% percento, è indicato per le persone con età dai 18 ai 55 anni; deve essere conservato in frigorifero.

^{pharmastar.it}

Anemia da deficit di PK, mitapivat centra obiettivo in studio di fase III

_{Mercoledi 27 Gennaio 2021  Redazione}

^{pharmastar.it}

Degenerazione maculare, il nuovo farmaco di Roche, faricimab, fa centro in due studi di fase III

_{Martedi 26 Gennaio 2021  Redazione}

Roche ha trovato il successore di Lucentis. L’azienda svizzera ha annunciato i dati principali di due studi identici di fase III, TENAYA e LUCERNE, che hanno valutato il farmaco sperimentale faricimab nella degenerazione maculare senile neovascolare o "umida" (nAMD). Entrambi gli studi hanno raggiunto il loro endpoint primario, dimostrando risultati di acuità visiva che non erano inferiori alle iniezioni di aflibercept.

I partecipanti hanno ricevuto iniezioni di faricimab a intervalli fissi fino a ogni 16 settimane rispetto alle 8 settimane per aflibercept. Commercializzato da Regeneron Pharmaceuticals e da Bayer con il marchio Eylea, aflibercept è l’attuale standard di cura. Come in un precedente studio nell'edema maculare diabetico, la possibilità di estendere il tempo tra i trattamenti è il vantaggio fondamentale di faricimab.

^{agi.it
SALUTE}

BioNTech sta sviluppando un potenziale vaccino contro la sclerosi multipla

Gli studi clinici condotti sui topi, riportano gli autori, hanno portato all’arresto della progressione della malattia e al ripristino di alcune capacità motorie

_{13 gennaio 2021 aggiornato alle 16:19} 
 AGI - La società biotecnologica tedesca che insieme a Pfizer ha realizzato il vaccino contro Covid-19 ha ora annunciato lo sviluppo di un’altra procedura immunizzante, questa volta utile a prevenire la sclerosi multipla (SM). Pubblicati sulla rivista Science, i primi risultati ottenuti dall’azienda avrebbero portato al trattamento della SM in alcuni roditori. Stando a quanto affermato dagli esperti di BioNTech, questa procedura è simile a quella sviluppata in collaborazione con il gigante farmaceutico statunitense Pfizer per il vaccino contro Covid-19.

^{pharmastar.it}

Distrofia muscolare di Duchenne, delusione per la terapia genica di Sarepta che fallisce in fase III

_{Venerdi 8 Gennaio 2021 Redazione}

^{aboutpharma.com}

Tutti i vantaggi dell’e-labelling per i farmaci

Ci sono alcuni progetti pilota avviati in varie parti del mondo per valutare la fattibilità della sostituzione dell'etichettatura cartacea. Dal numero 183 del magazine

Ottimizzazione dei tempi e riduzione dell’impatto ambientale, pur garantendo al paziente l’accesso ad informazioni sicure ed aggiornate delle specialità medicinali di interesse: questi i principi che spingono a creare una piattaforma digitale – per condividere e consultare informazioni sui medicinali, approvate dalle autorità regolatorie – con al centro il paziente. Negli Stati Uniti un gruppo di aziende multinazionali si è riunito nell’associazione Ampi (Alliance to mo-dernize prescribing information) al fine di promuovere riforme normative che facilitino la diffusione di informazioni sui medicinali (etichettatura) approvate da Fda, tramite moderne piattaforme digitali. La vision di questa alleanza è espressa nell’articolo “Creating E-Labelling Platforms: An Industry Vision” che immagina proprio un futuro in cui, attraverso piattaforme digitali, le informazioni approvate dalle autorità regolatorie possano essere condivise con pazienti ed opera-tori sanitari in maniera accessi-bile e tempestiva.

^{pharmastar.it}

La street art per parlare di emoglobinopatie, al via campagna Novartis

_{Mercoledi 2 Dicembre 2020  Redazione}

^{www.aboutpharma.com}

Iperossaluria primitiva di tipo 1, ok da Ue al trattamento con lumasiran

La Commissione ha approvato l'utilizzo del farmaco per una malattia orfana ultra-rara causata da un difetto congenito del metabolismo tale da determinare un aumento della produzione epatica endogena di ossalato

_{di Redazione Aboutpharma Online 23 Novembre 2020}

La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di lumasiran, un agente terapeutico RNAi, per il trattamento dell’iperossaluria primitiva di tipo 1 (Ph1) in tutte le fasce d’età.

La malattia

L’iperossaluria primitiva di tipo 1 è una malattia orfana ultra-rara (con un’incidenza approssimativamente di 1/100 mila nati vivi e una prevalenza di 1-3 per milione) causata da un difetto congenito del metabolismo tale da determinare un aumento della produzione epatica endogena di ossalato. È caratterizzata dalla sovrapproduzione epatica di ossalato che, combinandosi con il calcio, forma cristalli di ossalato di calcio insolubili che precipitano a livello del parenchima renale e del tratto urinario danneggiandoli.

^{pharmastar.it}

Atrofia muscolare spinale, Aifa approva il programma di accesso anticipato della prima terapia genica

_{Lunedi 23 Novembre 2020  Redazione}

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha inserito Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima  terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge del 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di SMA di tipo 1.

^ansa.it

Come funziona il vaccino della Pfizer-BionTech

Stessa strategia utilizzata da Moderna e da Curevac

_{Redazione ANSA  11 novembre 2020 15:58}

Il vaccino anti Covid sviluppato dalle aziende Pfizer e BioNTech si basa su una delle tecnologie più innovative e avanzate, adottata anche da altre due grandi aziende in corsa: la tedesca Curevac e l'americana Moderna, che nella ricerca sul vaccino contro la pandemia collabora con l'Ente statunitense di ricerca sulle malattie infettive, il Niaid diretto da Anthony Fauci, e con con la Coalion for Epidemic Preparedness Innovation (Cepi). Tutti e tre i vaccini stanno affrontando la terza e ultima fase della sperimentazione clinica e tutti e tre sono vaccini a Rna.

^{pharmastar.it}

Informazione medico scientifica nell'era Covid. Instant Book di PharmaStar

_{Martedi 29 Settembre 2020  Danilo Magliano}  

^{aboutpharma.com}

Accordo da 25 milioni tra Chiesi e Moderna per terapie contro l’ipertensione arteriosa polmonare

Secondo i termini dell’accordo l'azienda di Parma guiderà le attività di sviluppo e commercializzazione a livello mondiale di terapie mRNA e finanzierà tutte le spese relative alla collaborazione

_{di Redazione Aboutpharma Online17 Settembre 2020}

Moderna, società statunitense di biotecnologia specializzata nella scoperta e nello sviluppo di farmaci basati su Rna messaggero e Chiesi Farmaceutici hanno annunciato una collaborazione strategica finalizzata alla scoperta, sviluppo e commercializzazione di nuove terapie candidate per il trattamento dell’Ipertensione arteriosa polmonare (Iap).

^{pharmastar.it}

Sindromi di Dravet e Lennox-Gastout, annunciati risultati positivi topline per soticlestat

_{Mercoledi 26 Agosto 2020  Redazione}

^{pharmastar.it}

Atrofia muscolare spinale, Fda approva il risdiplam. Sarà il primo farmaco orale

_{Sabato 8 Agosto 2020  Redazione}

^{pharmastar.it}

Emofilia A nuovi dati rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab

_{Lunedi 20 Luglio 2020  Redazione}
Al congresso virtuale 2020 dell’International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH), svoltosi pochi giorni fa, sono stati annunciati i risultati della seconda analisi ad interim dello studio di fase IIIb STASEY che rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab già testato nel programma clinico di fase III HAVEN.

Nello studio STASEY, emicizumab è risultato efficace in adulti e adolescenti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, senza nuove segnalazioni   in merito alla sicurezza, in linea con le precedenti osservazioni .[1] Altri nuovi dati ad interim suggeriscono che i pazienti in terapia con emicizumab potrebbero essere sottoposti ad alcuni interventi chirurgici minori senza ulteriore trattamento preventivo (di profilassi) con fattore della coagulazione.

^{pharmastar.it}

Leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria, acalabrutinib conferma il suo vantaggio a lungo termine. #EHA2020

_{Giovedi 9 Luglio 2020  Alessandra Terzaghi}
  Il trattamento con l’inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) di nuova generazione acalabrutinib continua a dimostrarsi più efficace rispetto ai regimi standard, con un profilo di sicurezza tollerabile, in pazienti con leucemia linfatica cronica ricaduti o refrattari a trattamenti precedenti.

La conferma arriva dai risultati finali dello studio di fase 3 ASCEND, presentati in modo virtuale al congresso annuale dell'Associazione europea di ematologia, l’EHA.