Il farmaco è somministrato settimanalmente per via endovenosa per sostituire l’enzima malfunzionante o mancante che causa la malattia. L’opinione positiva del Chmp è stata emessa secondo la formula delle “circostanze eccezionali”, prevista dalla legislazione europea per il trattamento di disordini estremamente rari per i quali i tradizionali studi clinici su larga scala non sono eseguibili. Lamzede è stato studiato in 33 pazienti, sia bambini che adulti.
L’Alfa Mannosidosi (AM) è un disordine da accumulo lisosomiale, estremamente raro, di origine genetica, causato dall’assenza o dal cattivo funzionamento dell’alfa-mannosidasi, un enzima coinvolto nella scomposizione cellulare delle glicoproteine. La mancanza di attività dell’alfa-mannosidasi è dovuta a mutazioni genetiche del gene MAN2B1 e porta al progressivo accumulo di oligosaccaridi non degradati nelle cellule di diversi organi e tessuti. Il fenotipo clinico più frequente di Alfa Mannosidosi comprende un'ampia gamma di manifestazioni, tra cui alterazioni della morfologia facciale, disabilità intellettiva, progressivi disturbi della funzione motoria e disabilità fisiche, problemi di udito, disturbi della parola, immunodeficienza e infezioni ricorrenti, sintomi psichiatrici e anomalie scheletriche. La prognosi a lungo termine è generalmente scarsa, con un'aspettativa di vita ridotta.

Velmanase alfa è stato inizialmente sviluppato da Zymenex A/S, società scandinava acquisita da Chiesi nel 2013. Con questa acquisizione, Chiesi ha istituito un gruppo di ricerca biotecnologico integrato con sede a Hillerod (Danimarca) e Lidingö (Svezia) incentrato sullo sviluppo di terapie a base di proteine. Lo sviluppo iniziale di Lamzede è stato supportato anche da un consorzio di ricerca su scala europea ed è stato il primo trattamento sperimentale a ottenere una borsa di ricerca UE per studi clinici precoci nell'ambito del Framework VII (progetto Alpha-Mann, FP7-HEALTH-2010-261331).
L’opinione positiva del CHMP è uno degli ultimi passi prima che la Commissione Europea conceda l'autorizzazione all'immissione in commercio. La concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio è prevista per il secondo trimestre 2018.

Il principio attivo di Lamzede è il velmanase alfa, una forma ricombinante della proteina umana alfa-mannosidasi (codice ATC: A16AB15). Lamzede è una terapia di sostituzione enzimatica che mira a sostituire o supplementare l’alfa-mannosidasi naturale, un enzima che partecipa alla degradazione degli oligosaccaridi ricchi in mannosio e, pertanto, previene il loro accumulo in vari tessuti corporei. Lamzede è stato certificato “farmaco orfano” il 26 Gennaio 2005.

L’indicazione terapeutica del prodotto è “Terapia di sostituzione enzimatica per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche in pazienti con Alfa Mannosidosi da lieve a moderata”. Si suggerisce che Lamzede venga prescritto da medici esperti nella gestione di pazienti con Alfa Mannosidosi o nella somministrazione di altre terapie di sostituzione enzimatica per disordini da accumulo lisosomiale.
Raccomandazioni dettagliate per l’uso del prodotto saranno disponibili nella Scheda Tecnica di Prodotto (SmPC, Summary of Product Characteristics), che verrà pubblicata nell’EPAR (European Public Assessment Report) e resa disponibile in tutte le lingue ufficiali dell’Unione Europea dopo l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) da parte della Commissione Europea.