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Chmp il primo fattore sostitutivo ricombinante
Il Chmp ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa per vonicog alfa, fattore di von Willebrand ricombinante indicato per gli adulti affetti dalla malattia di von Willebrand. Sviluppato da Shire, una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio con il marchio Veyvondi.
Il Chmp ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa per vonicog alfa, fattore di von Willebrand ricombinante indicato per gli adulti affetti dalla malattia di von Willebrand. Sviluppato da Shire, una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio con il marchio Veyvondi.
Una volta in commercio, il farmaco sarà il primo e unico fattore di von Willebrand ricombinante indicato per trattare l'emorragia e trattare/prevenire il sanguinamento chirurgico negli adulti (dai 18 anni in su) con malattia di von Willebrand. Il farmaco contrasta la carenza primaria o la disfunzione del fattore di von Willebrand (VWF), consentendo al contempo all'organismo di ripristinare e mantenere livelli plasmatici adeguati del fattore VIII.
La VWF è il disturbo emorragico ereditario più comune, che colpisce fino all'1% della popolazione europea. Il farmaco è attualmente approvato negli Stati Uniti solo per gli adulti con VWD.
"Questo parere positivo ci avvicina di un passo alla prima terapia ricombinante mirata per le persone affette dalla malattia di von Willebrand che hanno ancora esigenze mediche insoddisfatte", ha dichiarato Andreas Busch, Responsabile Ricerca e Sviluppo e Chief Scientific Officer di Shire. "Mentre continuiamo il nostro impegno di lunga data per affrontare i bisogni insoddisfatti delle persone con disturbi emorragici, accogliamo con favore il potenziale per un trattamento individualizzato dei pazienti con VWD che necessitano di una terapia sostitutiva".
Il parere positivo del Chmp si è basato sui risultati di tre studi clinici condotti su un totale di 80 pazienti affetti da VWD ed esposti a Veyvondi.
Questi includono uno studio di fase 1 multicentrico, controllato, randomizzato, in single blind, sulla sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinamica (PK) della rVWF:rFVIII in soggetti di età compresa tra i 18 e i 60 anni con grave VWD; uno studio di fase 3 multicentrico, in aperto per valutare la PK, la sicurezza e l'efficacia della rVWF:rFVIII e rVWF nel trattamento di episodi di emorragia in soggetti adulti con grave VWD; e un trial di Fase 3, prospettico, aperto, non controllato, non randomizzato, multicentrico internazionale condotto per valutare l'efficacia emostatica e la sicurezza della rVWF con o senza rFVIII in 15 soggetti adulti con grave VWD sottoposti a procedure chirurgiche elettive maggiori, minori o orali.
La malattia di von Willebrand (VWD)
La VWD è il disturbo emorragico ereditario più comune. Colpisce fino all'1% della popolazione mondiale e circa 100mila persone nell'UE. La VWD è causata da una carenza o disfunzione del fattore di von Willebrand (VWF), uno dei diversi tipi di proteine nel sangue necessari per facilitare una corretta coagulazione del sangue. Solo una piccola parte degli individui affetti ha la forma grave della malattia e ha bisogno di essere sostituita. Prende il nome dal medico finlandese Erik Adolf von Willebrand che per primo la osservò.
La malattia di von Willebrand è secondaria a una mutazione genica sul cromosoma 12. Da tale aberrazione consegue un'alterazione dell'emostasi primaria (da cui risulta un prolungato tempo di sanguinamento) ed una riduzione del fattore VIII della coagulazione circolante.
Il fattore di Von Willebrand (VWF) è sintetizzato e secreto da parte dell'endotelio vascolare allo scopo di formare una parte della matrice perivascolare. Il fattore di von Willebrand favorisce la fase emostatica dell'adesione piastrinica legandosi a un recettore presente sulla membrana piastrinica (glicoproteina Ib/IX), pertanto connettendo la piastrine alla parete del vaso. Il fattore di von Willebrand è necessario anche per mantenere livelli normali di fattore VIII nel plasma. I livelli di fattore di von Willebrand possono aumentare temporaneamente in risposta a stress, esercizio, gravidanza, infiammazione o infezioni.
La maggior parte dei casi (70-80%) è dovuta a una parziale carenza quantitativa di VWF (VWD di tipo 1). La forma più grave di VWD (VWD di tipo 3 grave), ha una prevalenza molto più bassa, compresa tra 0,1 e 5,3 casi per milione di popolazione (0,00001-0,00053%) e un'incidenza di circa 1 caso per milione di popolazione.
A causa di questa carenza o disfunzione nella VWF, il sangue non è in grado di coagulare efficacemente nelle persone con la VWD, che si traduce in periodi mestruali pesanti, ecchimosi facili o frequenti sanguinamenti nasali. Frequenti manifestazioni della malattia di von Willebrand comprendono sanguinamenti gengivali, ecchimosi, ematomi superficiali ed emorragie gastrointestinali.
Contrariamente all'emofilia, rari sono gli emartri e gli ematomi sottocutanei profondi ed intramuscolari.
Il sanguinamento causato dalla VWD è imprevedibile e la sua gravità varia notevolmente tra i pazienti con questa malattia. In linea generale, i sintomi che si osservano sono meno gravi di quelli che si presentano nelle sindromi emofiliche.
Una volta in commercio, il farmaco sarà il primo e unico fattore di von Willebrand ricombinante indicato per trattare l'emorragia e trattare/prevenire il sanguinamento chirurgico negli adulti (dai 18 anni in su) con malattia di von Willebrand. Il farmaco contrasta la carenza primaria o la disfunzione del fattore di von Willebrand (VWF), consentendo al contempo all'organismo di ripristinare e mantenere livelli plasmatici adeguati del fattore VIII.
La VWF è il disturbo emorragico ereditario più comune, che colpisce fino all'1% della popolazione europea. Il farmaco è attualmente approvato negli Stati Uniti solo per gli adulti con VWD.
"Questo parere positivo ci avvicina di un passo alla prima terapia ricombinante mirata per le persone affette dalla malattia di von Willebrand che hanno ancora esigenze mediche insoddisfatte", ha dichiarato Andreas Busch, Responsabile Ricerca e Sviluppo e Chief Scientific Officer di Shire. "Mentre continuiamo il nostro impegno di lunga data per affrontare i bisogni insoddisfatti delle persone con disturbi emorragici, accogliamo con favore il potenziale per un trattamento individualizzato dei pazienti con VWD che necessitano di una terapia sostitutiva".
Il parere positivo del Chmp si è basato sui risultati di tre studi clinici condotti su un totale di 80 pazienti affetti da VWD ed esposti a Veyvondi.
Questi includono uno studio di fase 1 multicentrico, controllato, randomizzato, in single blind, sulla sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinamica (PK) della rVWF:rFVIII in soggetti di età compresa tra i 18 e i 60 anni con grave VWD; uno studio di fase 3 multicentrico, in aperto per valutare la PK, la sicurezza e l'efficacia della rVWF:rFVIII e rVWF nel trattamento di episodi di emorragia in soggetti adulti con grave VWD; e un trial di Fase 3, prospettico, aperto, non controllato, non randomizzato, multicentrico internazionale condotto per valutare l'efficacia emostatica e la sicurezza della rVWF con o senza rFVIII in 15 soggetti adulti con grave VWD sottoposti a procedure chirurgiche elettive maggiori, minori o orali.
La malattia di von Willebrand (VWD)
La VWD è il disturbo emorragico ereditario più comune. Colpisce fino all'1% della popolazione mondiale e circa 100mila persone nell'UE. La VWD è causata da una carenza o disfunzione del fattore di von Willebrand (VWF), uno dei diversi tipi di proteine nel sangue necessari per facilitare una corretta coagulazione del sangue. Solo una piccola parte degli individui affetti ha la forma grave della malattia e ha bisogno di essere sostituita. Prende il nome dal medico finlandese Erik Adolf von Willebrand che per primo la osservò.
La malattia di von Willebrand è secondaria a una mutazione genica sul cromosoma 12. Da tale aberrazione consegue un'alterazione dell'emostasi primaria (da cui risulta un prolungato tempo di sanguinamento) ed una riduzione del fattore VIII della coagulazione circolante.
Il fattore di Von Willebrand (VWF) è sintetizzato e secreto da parte dell'endotelio vascolare allo scopo di formare una parte della matrice perivascolare. Il fattore di von Willebrand favorisce la fase emostatica dell'adesione piastrinica legandosi a un recettore presente sulla membrana piastrinica (glicoproteina Ib/IX), pertanto connettendo la piastrine alla parete del vaso. Il fattore di von Willebrand è necessario anche per mantenere livelli normali di fattore VIII nel plasma. I livelli di fattore di von Willebrand possono aumentare temporaneamente in risposta a stress, esercizio, gravidanza, infiammazione o infezioni.
La maggior parte dei casi (70-80%) è dovuta a una parziale carenza quantitativa di VWF (VWD di tipo 1). La forma più grave di VWD (VWD di tipo 3 grave), ha una prevalenza molto più bassa, compresa tra 0,1 e 5,3 casi per milione di popolazione (0,00001-0,00053%) e un'incidenza di circa 1 caso per milione di popolazione.
A causa di questa carenza o disfunzione nella VWF, il sangue non è in grado di coagulare efficacemente nelle persone con la VWD, che si traduce in periodi mestruali pesanti, ecchimosi facili o frequenti sanguinamenti nasali. Frequenti manifestazioni della malattia di von Willebrand comprendono sanguinamenti gengivali, ecchimosi, ematomi superficiali ed emorragie gastrointestinali.
Contrariamente all'emofilia, rari sono gli emartri e gli ematomi sottocutanei profondi ed intramuscolari.
Il sanguinamento causato dalla VWD è imprevedibile e la sua gravità varia notevolmente tra i pazienti con questa malattia. In linea generale, i sintomi che si osservano sono meno gravi di quelli che si presentano nelle sindromi emofiliche.