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Malattia di Crohn, arriva in Italia ustekinumab
È stato approvato in Italia con l’indicazione per il trattamento della patologia attiva di grado da moderato a grave in pazienti che hanno avuto una risposta inadeguata o sono risultati intolleranti alla terapia convenzionale o ad un antagonista del TNFa o che hanno controindicazioni mediche per tali terapie
È stata approvata in Italia la nuova terapia per la malattia di Crohn. Si tratta di ustekinumab di Janssen, che fa parte della classe di anticorpi monoclonali indicati per questa patologia. Ustekinumab è stato approvato in Italia con l’indicazione per il trattamento della patologia attiva di grado da moderato a grave in pazienti che hanno avuto una risposta inadeguata o sono risultati intolleranti alla terapia convenzionale o ad un antagonista del TNFa o che hanno controindicazioni mediche per tali terapie.
La terapia
Il farmaco colpisce contemporaneamente due target. Va ad agire più a monte del processo infiammatorio responsabile della malattia di quanto sia stato possibile fare fino a ora. I dati hanno mostrato la rapidità dell’azione già nel breve periodo e, parallelamente, la persistente durata dell’effetto del farmaco. A due anni, nel 75% dei pazienti in terapia con ustekinumab la malattia è risultata in remissione. “Oggi il più grande bisogno ancora non soddisfatto delle persone affette dalla malattia di Crohn”, ha detto Silvio Danese, dell’Istituto clinico Humanitas di Rozzano (MI), “è combinare un miglioramento repentino, che possa risolvere la dolorosa fase acuta, con l’efficacia mantenuta nel lungo periodo, per permettere al paziente di stare bene negli anni senza dover affrontare ricadute e cambi di terapie. Questa nuova opzione terapeutica apre per la prima volta un ampio orizzonte fino a ora inesplorato, quello del più lungo periodo libero da malattia mai osservato fino a ora”.
L’impatto sociale della patologia
Oltre agli evidenti disturbi clinici, infatti, la malattia di Crohn è spesso causa di disagio sociale. “Ha un importante impatto su diversi aspetti della vita quotidiana”, ha spiegato Enrica Previtali, presidente di Amici Onlus, l’associazione che tutela le persone colpite da Mici. “Rende difficili tanto le relazioni personali e più intime, quanto quelle lavorative e sociali. È una malattia di cui non si parla, perché imbarazzante, per via dei sintomi che la caratterizzano. Spesso i malati soffrono in silenzio – ha detto. A volte rischiano il posto di lavoro per le numerose assenze a cui sono costretti. È fondamentale che di questa malattia si parli e la si conosca”.
Gli studi
I risultati dello studio Uniti sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine nel novembre 2016. Il farmaco ha mostrato in circa il 40% dei pazienti una risposta clinica di controllo dei sintomi già a partire dalla terza settimana dalla somministrazione. Tra i pazienti trattati con una dose di mantenimento del farmaco ogni 8 o 12 settimane, rispettivamente nel 53% e 48,8% dei casi c’è stata una remissione di malattia alla 44ma settimana.
Se questo studio ha mostrato l’efficacia e la sicurezza della terapia a 1 anno, il successivo studio Im-Uniti, ne ha confermato gli stessi benefici di risultati e sicurezza a due anni. Gli stessi tassi di remissione, infatti sono stati mantenuti fino alla 92ma settimana di terapia.
La somministrazione
La somministrazione di ustekinumab prevede solo la prima induzione per via endovenosa presso il centro e poi la terapia di mantenimento da farsi ogni tre mesi per via sottocutanea. “Una cosa non da poco per la persona che deve gestire una terapia cronica”, commenta Amici. “Si tratta di quattro iniezioni all’anno, che il paziente si può fare a casa da solo”.