Fonte pagina99.it

16 novembre 2016

Malattie rare, un business da 200 miliardi di euro

Nel 2020, i trattamenti per questo tipo di patologie con i cosiddetti farmaci orfani rappresenteranno oltre il 20% delle vendite delle medicine da prescrizione

_{Angela Simone}

Se una malattia colpisce alcune persone al mondo, non c’è interesse delle aziende farmaceutiche a sviluppare farmaci e terapie perché, è facile intuirlo, pochi pazienti corrispondono a pochi guadagni. La realtà fino a qualche anno fa era esattamente questa, motivo per cui spesso ci si riferiva alle malattie rare come malattie “orfane”, orfane appunto di investimenti, ricerca e cure. L’unica strada percorribile era quindi creare condizioni favorevoli, a più livelli, perché le aziende potessero accettare la scommessa di imbarcarsi nel processo lungo e costoso dello sviluppo di un potenziale farmaco.

La strada l’ha aperta il governo statunitense nel 1983 con l’Orphan Drugs Act, seguito poi negli anni successivi da leggi in tutto il mondo (per esempio nel 1993 in Giappone). In Europa a fine dicembre 1999 è stato promulgato il Regolamento europeo n.141/2000 sui prodotti medicinali orfani che, così come la legge americana, stabilisce criteri per la designazione di un farmaco orfano e i relativi incentivi di cui può beneficiare.

Dall’entrata in vigore di queste leggi, il business attorno ai farmaci per malattie rare è cresciuto esponenzialmente. Un’analisi del 2012 di Thomson Reuters, intitolata The economic power of orphan drugs sottolineava che il mercato mondiale dei farmaci orfani alla fine del 2011 valeva circa 80 miliardi di dollari, pari quasi al 6% del mercato globale farmaceutico, stimato sugli 880 miliardi di dollari, con un trend di crescita continuo.

Secondo una recente analisi, tra le più utilizzate nel settore, Orphan Drug Report 2015 di EvaluatePharma, il mercato totale dei farmaci orfani raggiungerà i 178 miliardi nel 2020, con un aumento dell’11,7% per anno dal 2015 al 2020 (quasi il doppio della previsione dell’aumento di mercato dei farmaci non orfani, previsto attorno al 5,9% per anno).

E sempre nel 2020, i farmaci orfani rappresenteranno il 20,2% delle vendite di farmaci da prescrizione. Soprattutto negli ultimi anni e specialmente in Europa, le molecole che hanno ottenuto lo status di farmaco orfano hanno fatto un notevole balzo. Se nel 2014 negli Usa erano 291, mentre nell’anno precedente 260, è proprio l’Europa ad avere visto un incremento significativo (del 62%): 201 molecole designate “orfane” nel 2014, e “solo” 124 nel 2013.

L’interesse delle aziende per questi farmaci è indissolubilmente legato alle agevolazioni introdotte dalle legislazioni locali, che spaziano da un iter di sperimentazione clinica – generalmente la parte più costosa di tutto il processo – più veloce, oltre ad alcuni incentivi post-marketing, come l’esclusività di mercato per diversi anni e vantaggi fiscali. Nello specifico, negli Usa a chi sviluppa una terapia per malattie rare sono garantiti sette anni di esclusività nel mercato a partire dall’immissione in commercio, che affianca la tutela brevettuale che è normalmente richiesta per qualunque tipologia di medicinale.

Inoltre le aziende possono contare su un 50% di credito di imposta per i costi di ricerca e sviluppo e su supporti economici statali per le vere e proprie fasi di ricerca clinica. In Europa gli anni di esclusività arrivano a dieci, aumentando quindi il tempo di monopolio sul mercato. Inoltre, come lo stesso rapporto di EvaluatePharma dichiara con pochi giri di parole, il mercato delle cure per le malattie rare è interessante per una serie di fattori quali «la mancanza di alternative di cura per i pazienti» – che nella pratica azzera la concorrenza – «una popolazione di pazienti facilmente definibile, e prezzi» quasi sempre molto alti «che si possono facilmente imporre».

Il trend di crescita dei numeri dei farmaci rari disponibili sul mercato potrebbe però servire da freno a questa escalation di costi, ricorda lo stesso report, perché la giustificazione di nessuna alternativa di cura potrebbe presto non reggere più, passati gli anni garantiti dal diritto di esclusività. I legislatori non si immaginavano che il mercato potesse sfruttare questa opportunità offerta così seriamente e con questi risvolti di tenuta dei servizi sanitari nazionali, né pensare di tornare alla situazione senza incentivi al settore è una strada percorribile perché lascerebbe completamente scoperti quei pazienti che, dopo anni di lotte per il riconoscimento del diritto alla cura, si vedrebbero nuovamente negato l’accesso a delle speranze di terapia.

Certamente il fattore costi è un nodo da sciogliere, per non doversi trovare nella spiacevole situazione di guerra tra pazienti su chi ha più diritto ad accedere alle cure o chi può permettersi di tasca propria una terapia dal prezzo a molti zeri.