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  • pharmastar.it

    Granulomatosi eosinofila associata a poliangite, mepolizumab efficace nella real world

    Mercoledi 7 Aprile 2021  Nicola Casella

    Il trattamento con mepolizumab, inibitore di IL-5 utilizzato con successo nell'asma grave eosinofilico, risulta essere efficace e sicuro nella pratica clinica reale in pazienti affetti da granulomatosi eosinofila associata a poliangite (EGPA)

    Lo dimostrano i risultati di uno studio pubblicato su Arthritis Research & Therapy che ha anche documentato una riduzione dell'attività di malattia e un incremento del tasso di remissione legati all'impiego di questo farmaco biologico, oltre all'effetto “risparmiatore di steroidi” (steroid sparing).

  • ansa.it

    Vaccini: a Latina sperimentazione Fase 2-3 ReiThera

    Si cercano volontari 50enni

    Redazione ANSA ROMA 09 marzo 2021 18:00
    © ANSA


      (ANSA) - ROMA, 09 MAR - Negli ospedali di Latina partirà la sperimentazione della fase 2 e 3 del vaccino ReiThera e anche dei farmaci a base di anticorpi monoclonali per la cura del Covid. Lo ha annunciato il direttore generale facente funzioni della Asl di Latina Giuseppe Visconti.

  • ansa.it

    Partita la sperimentazione del vaccino italiano Takis

    Fase 1 su 80 volontari a Monza, Napoli e Roma

    Redazione ANSA ROMA 01 marzo 2021 16:43
    Partita la sperimentazione del vaccino italiano Takis © EPA

    E' partita la sperimentazione del vaccino tutto italiano anti Covid-19 ideato dalla Takis di Castel Romano (Roma) e sviluppato in collaborazione con la Rottapharm Biotech di Monza. Il primo volontario sano degli 80 previsti per la fase 1 è stato vaccinato oggi nell'ospedale San Gerardo di Monza, uno dei tre centri italiani che, in collaborazione con l'Università di Milano-Bicocca. E' coinvolto nella sperimentazione clinica con l'Istituto Nazionale Tumori Fondazione Pascale di Napoli e l'Istituto Nazionale Malattie Infettive Lazzaro Spallanzani di Roma e l'Ospedale San Gerardo di Monza. 

     La fase 1 della sperimentazione, su 80 volontari sani divisi in 4 gruppi con dosi diverse somministrate con o senza richiamo, "sarà attaccata alla fase 2: non appena avremo le informazioni relative alle dosi più promettenti procederemo immediatamente con la seconda dose, probabilmente tra fine settembre e l'inizio di ottobre su ulteriori 240 pazienti. Quindi passeremo alla fase 3", ha detto all'ANSA Luigi Aurisicchio, amministratore delegato e direttore Scientifico di Takis.

  • pharmastar.it

    Anemia falciforme, alt a due studi con terapia genica per sospetti casi di cancro 

    Sabato 20 Febbraio 2021  Redazione

    Bluebird bio ha interrotto due studi clinici di fase I/II e di Fase III condotti con la sua terapia genica per l’anemia falciforme dopo che un partecipante ha sviluppato la leucemia e i ricercatori hanno riferito che un altro ha una malattia simile al cancro del midollo osseo.

    Un paziente trattato cinque anni fa come parte del primo gruppo arruolato da Bluebird in uno studio di fase 1/2 è stato recentemente diagnosticato con leucemia mieloide acuta. Un altro partecipante allo studio, che è stato arruolato in un gruppo successivo di quel trial, è stato segnalato per aver sviluppato la sindrome mielodisplastica, il secondo caso del genere a verificarsi nei test della terapia genica dal 2018. Bluebird sta indagando per determinare la causa di entrambi gli eventi.

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    Arriva doctorAsYou, piattaforma web di Alfasigma dedicata alla ricerca

    Martedi 16 Febbraio 2021  Redazione

    Alfasigma ha recentemente lanciato una serie di progetti e servizi digitali tra cui doctorAsyou, www.doctorasyou.com. Si tratta di un portale web interamente dedicato ai medici che si compone di due aree principali: la prima dedicata alla ricerca scientifica online e la seconda alla formazione medica. Insieme ai nuovi siti aziendali e allo storico portale medico Faromed  - www.faromed.it – rappresentano piattaforme di servizio che ampliano la presenza sul web di Alfasigma e completano i punti di contatto con i diversi stakeholders in Italia e nel resto del mondo.

    Il database di doctorAsyou, che semplifica il processo di ricerca online delle informazioni mediche scientifiche, viene aggiornato quotidianamente e restituisce un totale di circa 30 milioni di abstract, combinando i tre database più autorevoli al mondo: Pubmed, ICTRP e ClinicalTrials.gov.

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    Disturbi dello spettro autistico, risultati positivi in fase 2 con una formulazione endovenosa di suramina

    Domenica 14 Febbraio 2021 Redazione

    Una formulazione endovenosa di suramina ha ridotto diversi sintomi fondamentali dei disturbi dello spettro autistico (ASD, autism spectrum disorder) in uno studio di fase 2, secondo l'azienda produttrice, che ha rilasciato risultati di prima linea.

    «C'è un'enorme necessità insoddisfatta nel trattamento dei sintomi dell'ASD da moderato a grave, che includono sia sfide sociali e di comunicazione, sia comportamenti restrittivi e ripetitivi» ha detto Alice Mao, direttore medico del Memorial Park Psychiatry Adult, Adolescent and Child Psychiatry, a Houston.

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    Miastenia grave, minore somministrazione di corticosteroidi con un regime a rapida riduzione della dose

    Sabato 13 Febbraio 2021  Redazione

    Un regime di prednisone con rapida riduzione della dose (tapering) è risultato fattibile, ben tollerato e associato a buoni risultati in pazienti con miastenia grave generalizzata da moderata a severa. È quanto dimostrano i risultati di uno studio del MYACOR  Study Group, pubblicato su “JAMA Neurology”.

    «Il dosaggio del prednisone nel trattamento della miastenia grave da moderata a severa viene comunemente gradualmente aumentato a 0,75 mg/kg a giorni alterni e ridotto progressivamente quando viene raggiunto lo stato minimo di manifestazione» scrivono gli autori, guidati da Tarek Sharshar, del Sainte-Anne Hospital dell’Università di Parigi e dell’Institute Pasteur.

    Complicanze da un trattamento elevato e prolungato

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    Ipercolesterolemia familiare eterozigote, conferme di efficacia e sicurezza per evolocumab

    Domenica 20 Settembre 2020  Arturo Zenorini

    In pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare, evolocumab ha ridotto significativamente il livello di colesterolo LDL di e altre variabili lipidiche. È quanto hanno dimostrato i risultati dello studio HAUSER-RCT, presentati al Congresso ESC 2020 e pubblicati contemporaneamente sul “New England Journal of Medicine”.

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    Adrenoleucodistrofia cerebrale, la terapia genica di bluebirdbio funziona anche a lungo termine. #EBMT2020

    Domenica 30 Agosto 2020 Redazione

     Al 46° Congresso Annuale della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) sono stati  annunciati i dati aggiornati dal programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale elivaldogene autotemcel (eli-cel) messa a punto da bluebirdbio per pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) I dati indicano una risposta duratura dopo il trattamento con il farmaco sperimentale, senza disabilità funzionali maggiori e senza segnalazioni di insuccesso o rigetto del trapianto o di GvHD.

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    Sindromi di Dravet e Lennox-Gastout, annunciati risultati positivi topline per soticlestat

    Mercoledi 26 Agosto 2020  Redazione

    Takeda Pharmaceutical e Ovid Therapeutics, un'azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di farmaci che trasformano la vita delle persone con malattie neurologiche rare, hanno annunciato oggi risultati positivi topline dallo studio randomizzato di fase 2 ELEKTRA con soticlestat nei bambini con sindrome di Dravet (DS) o Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS).

    Soticlestat  è un iibitore orale potente e altamente selettivo, di prima classe dell’enzima colesterolo 24-idrossilasi (CH24H). Il farmaco è oggetto di indagine da parte di Ovid e Takeda per il trattamento di rare encefalopatie dello sviluppo ed epilettico (DEE), un gruppo di sindromi altamente refrattarie dell'epilessia tra cui DS e LGS.

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    Cushing, osilodrostat normalizza i livelli di cortisolo nei pazienti ineleggibili alla chirurgia ipofisaria

    Venerdi 7 Agosto 2020  Redazione

    L'osilodrostat orale si è dimostrato in grado di normalizzare i livelli di cortisolo nei pazienti affetti da malattia di Cushing che erano ineleggibili o non curati con chirurgia ipofisaria, secondo lo studio registrativo LINC 3 di fase III, i cui risultati sono stati pubblicati online su “Lancet Diabetology & Endocrinology”.

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    Malattie infiammatorie croniche intestinali, doppia terapia biologica nei pazienti complessi

    Lunedi 27 Luglio 2020  Emilia Vaccaro

    La doppia terapia mirata (Dual Targeted Therapy, DTT), soprattutto con farmaci biologici, sembra essere una strategia terapeutica duttile e ragionevolmente sicura, che può essere considerata come alternativa nella gestione di casi refrattari complessi di malattia infiammatoria cronica intestinale. E’ quanto evidenzia uno studio clinico multicentrico italiano che è stato pubblicato pochi giorni fa su Journal of Crohn’s and Colitis.

    Le malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD) sono condizioni sistemiche, progressive e invalidanti. Attualmente i trattamenti e le strategie disponibili non garantiscono un controllo adeguato sui sintomi intestinali, né sono in grado di indurre una remissione profonda.

    Inoltre, fino al 50% dei pazienti con IBD presenta manifestazioni extraintestinali (EIM) che potrebbe non essere completamente controllate nonostante il trattamento specifico in corso.
    La doppia terapia mirata (DTT) potrebbe rappresentare una strategia promettente per la gestione di tali pazienti complicati. Tuttavia, ad oggi esistono pochi dati sulla sua efficacia e sicurezza.

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    Mielofibrosi, fedratinib si conferma efficace e sicuro a lungo termine. Riduce l'utilizzo di risorse sanitarie. #EHA2020

    Martedi 21 Luglio 2020  Elisa Spelta

    Al congresso della European Hematology Association (EHA), che quest’anno si è tenuto in modalità virtuale a causa dell’emergenza Covid-19, sono state presentate alcune sottoanalisi degli studi JAKARTA e JAKARTA2, condotte in pazienti con mielofibrosi trattati con l’inibitore di JAK2 fedratinib.

    I nuovi dati confermano l’efficacia del farmaco in prima e in seconda linea e ne dimostrano la sicurezza a lungo termine. Un’ulteriore analisi, di tipo farmacoeconomico, mostra che nei pazienti trattati con fedratinib si ha una riduzione dell’utilizzo delle risorse sanitarie rispetto a quelli trattati con un placebo.

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    Leucemia mieloide acuta, promettenti cellule CAR-T con doppio CAR anti-CD33-CLL1. #EHA2020

    Lunedi 20 Luglio 2020  Alessandra Terzaghi
    In uno studio cinese di fase 1 presentato di recente al congresso virtuale della European Hematology Association, sei pazienti su otto con leucemia mieloide acuta recidivata/refrattaria e uno con leucemia mieloide cronica in fase accelerata, non hanno mostrato segni di malattia residua 4 settimane dopo essere stati sottoposti a una terapia con cellule CAR-T dirette contro non uno solo (come le CAR-T attualmente approvate), bensì due bersagli: CD33 e CLL1.

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    Emofilia A nuovi dati rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab

    Lunedi 20 Luglio 2020  Redazione
    Al congresso virtuale 2020 dell’International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH), svoltosi pochi giorni fa, sono stati annunciati i risultati della seconda analisi ad interim dello studio di fase IIIb STASEY che rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab già testato nel programma clinico di fase III HAVEN.

    Nello studio STASEY, emicizumab è risultato efficace in adulti e adolescenti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, senza nuove segnalazioni   in merito alla sicurezza, in linea con le precedenti osservazioni .[1] Altri nuovi dati ad interim suggeriscono che i pazienti in terapia con emicizumab potrebbero essere sottoposti ad alcuni interventi chirurgici minori senza ulteriore trattamento preventivo (di profilassi) con fattore della coagulazione.

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    Leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria, acalabrutinib conferma il suo vantaggio a lungo termine. #EHA2020

    Giovedi 9 Luglio 2020  Alessandra Terzaghi
      Il trattamento con l’inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) di nuova generazione acalabrutinib continua a dimostrarsi più efficace rispetto ai regimi standard, con un profilo di sicurezza tollerabile, in pazienti con leucemia linfatica cronica ricaduti o refrattari a trattamenti precedenti.

    La conferma arriva dai risultati finali dello studio di fase 3 ASCEND, presentati in modo virtuale al congresso annuale dell'Associazione europea di ematologia, l’EHA.

  • pharmastar.it

    Angioedema ereditario, bene in fase II garadacimab, nuovo anticorpo monoclonale. Si darà sottocute una volta al mese

    Mercoledi 8 Luglio 2020
      CSL Behring ha comunicato i risultati di uno studio clinico di fase 2 condotto con garadacimab (noto come CSL312), un anticorpo monoclonale sperimentale che agisce come inibitore del fattore XIIa (FXIIa mAb), in sviluppo come trattamento preventivo nell'angioedema ereditario (HAE).

    I dati, presentati al congresso digitale 2020 dell'Accademia Europea di Allergia e di Immunologia Clinica (EAACI), hanno mostrato che lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando un minor numero di attacchi rispetto al placebo nei pazienti con HAE.

  • pharmastar.it

    Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3.
    Balzo in borsa di Kiniksa 


    Domenica 5 Luglio 2020   Redazione
     Le azioni di Kiniksa Pharmaceuticals hanno guadagnato fino al 31% il lunedì successivo all’annuncio da parte dell’azienda che lo studio RHAPSODY di fase 3 ha dimostrato che rilonacept, inibitore dell’interleuchina, ha raggiunto i suoi endpoint di efficacia primari e secondari principali in pazienti con pericardite recidivante.

    L'azienda prevede di depositare una domanda alla FDA per la registrazione di rilonacept entro la fine dell'anno. «Crediamo che rilonacept abbia il potenziale per essere la prima terapia approvata dalla FDA per la pericardite recidivante» afferma Sanj Patel, CEO di Kiniksa.

    Rilonacept è stato sviluppato da Regeneron Pharmaceuticals, che commercializza il farmaco negli Stati Uniti sotto il nome Arcalyst per il trattamento delle sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), gruppo di malattie auto-infiammatorie molto rare, genetiche e potenzialmente letali, con infiammazioni in diverse zone dell'organismo e sintomi debilitanti quali febbre, rash, dolore articolare e stanchezza.

  • aboutpharma.com

    Emofilia, positivi i primi dati della terapia genica di Pfizer e Sangamo

    Giroctocogene fitelparvovec è attualmente in uno studio clinico di Fase 1/2 ma i dati preliminari hanno mostrato che nessuno dei pazienti trattati ha avuto episodi emorragici o ha richiesto infusioni di FVIII. Entro agosto però, potrebbe ricevere il via libera un’altra terapia genica, di Biomarin

    di Redazione Aboutpharma Online 18 Giugno 2020
    terapia genica emofilia

    Il trial è ancora in corso ma in occasione del World Federation of Hemophilia 2020 World Congress, Pfizer e Sangamo Therapeutics hanno rivelato i dati aggiornati della loro terapia genica contro l’emofilia. Giroctocogene fitelparvovec – questo il nome della terapia – è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase 1/2. Dai dati preliminari è emerso che i pazienti trattati con la dose più alta hanno mostrato livelli di attività di fattore VIII (FVIII) sostenuti, per un periodo prolungato. Sottolineandone il potenziale della terapia genica di liberare i pazienti con emofilia A dal trattamento cronico.

  • pharmastar.it

    Anemia falciforme, la terapia genica di bluebird bio elimina le crisi vaso-occlusive e la sindrome toracica acuta #EHA2020

    Giovedi 18 Giugno 2020  Redazione

    Nuovi dati derivanti dallo studio di Fase 1/2 HGB-206, attualmente in corso con la terapia genica sperimentale LentiGlobin nei pazienti adulti e adolescenti affetti da anemia falciforme (AF), mostrano una riduzione quasi completa (99,5%) delle crisi vaso-occlusive e della sindrome toracica acuta. La conferma arriva dal 25° Congresso annuale della European Hematology Association.

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