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Emoglobinuria parossistica notturna, approvazione preliminare UE per ravulizumab. Si dà ogni 8 settimane
Mercoledi 1 Maggio 2019 Redazione
Parere positivo del Chmp per ravulizumab, un farmaco biotecnologico sviluppato per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Si tratta del primo inibitore della proteina C5 del complemento a lunga durata di azione in quanto il farmaco deve essere somministrato ogni 8 settimane.
L’indicazione per la quale è arrivato il via libera degli esperti dell’Ema sono i pazienti con emolisi e sintomi di alta attività di malattia. Inoltre, l’indicazione comprenderà i pazienti già in trattamento con eculizumab da almeno 6 mesi. Il farmaco infatti è il successore di eculizumab rispetto al quale può vantare la stessa efficacia ma un regime di somministrazione molto più comodo (8 settimane tra una infusione endovenosa e l’altra verso 2 settimane).
La proteina C5 del complemento su cui agisce il farmaco fa parte del sistema immunitario. Nelle persone con emoglobinuria parossistica notturna, il pathway del complemento diventa iperattivo e si rivolge contro le cellule ematiche sane del corpo.
Per Alexion Pharmaceuticals, l’azienda che ha sviluppato il farmaco, è importante poter presentare i vantaggi del nuovo preparato prima dela scadenza del brevetto del farmaco prevista in Europa il prossimo anno e quindi prima del possibile arrivo dei biosimilari di eculizumab. Il mercato europeo rappresenta il 27 per cento delle vendite totali di eculizumab. Per accelerarne l’adozione, negli Usa, dove il farmaco è stato già approvato, il farmaco è stato messo in vendita a un costo inferiore del 10 per cento rispetto a eculizumab.
Eculizumab non verrà però abbandonato e, così come già avviene negli Usa, verrà promosso per la miastenia grave generalizzata, una patologia nella quale ha un buon potenziale clinico.
La PNH è una grave malattia ultra rara, mediata dal complemento, che può causare una vasta gamma di sintomi e complicanze debilitanti, tra cui la trombosi, che può verificarsi in tutto il corpo e causare danni agli organi e morte prematura.
Il parere del Chmp si basa sui risultati completi di due studi di Fase 3, che rappresentano il più grande programma di Fase 3 mai condotto in pazienti con PNH. In questi studi, che includevano più di 440 pazienti che non erano mai stati trattati prima con un inibitore del complemento, o che erano stabili con eculizumab, l'efficacia di ravulizumab somministrato ogni otto settimane non era inferiore all'efficacia di eculizumab somministrato ogni due settimane su tutti gli 11 endpoint misurati nei trail.
Il profilo di sicurezza di ravulizumab era simile a quello di eculizumab. Ulteriori dati hanno dimostrato che ravulizumab ha fornito un'inibizione immediata e completa del C5 che è stata sostenuta per otto settimane e che il farmaco ha eliminato l'emolisi associata a un'inibizione incompleta del C5. L'intero programma di sviluppo clinico di ravulizumab nel PNH rappresenta più di 750 anni/paziente di terapia.