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Lanadelumab contro angioedema ereditario disponibile in Italia
L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara, che si stima colpisca da 1 su ottomila a 1 su 50 mila persone in tutto il mondo, caratterizzata da un gonfiore (edema) che colpisce la cute, le mucose e gli organi interni
di Redazione Aboutpharma Online 14 Maggio 2020
Takeda Italia, annuncia la disponibilità per i pazienti italiani di lanadelumab, anticorpo monoclonale umano, con somministrazione sottocutanea due volte al mese, indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti nei pazienti con angioedema ereditario. “Gli attacchi di angioedema ereditario sono imprevedibili, improvvisi, particolarmente invalidanti e potenzialmente mortali. Nonostante la severità di questa patologia, il numero di farmaci specifici è stato tuttavia a lungo molto limitato specie per i trattamenti di profilassi” dichiara Mauro Cancian, Responsabile dell’Unità operativa Maia (Malattie allergiche, immunologiche e ambientali) dell’Azienda ospedaliera – Università di Padova e Presidente di Itaca (Italian network for hereditary and acquired angioedema), la rete italiana che da circa 10 anni riunisce i centri di riferimento per il trattamento dell’angioedema in Italia. “Il nuovo farmaco, pertanto, rappresenta un’opzione terapeutica innovativa offrendo una copertura di almeno 15 giorni da una somministrazione all’altra”.
La patologia
L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara, che si stima colpisca da 1 su ottomila a 1 su 50 mila persone in tutto il mondo, caratterizzata da un gonfiore (edema) che colpisce la cute, le mucose e gli organi interni. A causa della sua rarità, si tratta di una malattia poco conosciuta e spesso i pazienti non ricevono una diagnosi corretta. Un ritardo che può mettere a rischio la vita di queste persone poiché gli attacchi, se non gestiti, possono essere fatali. A causare l’angioedema ereditario è la carenza o il malfunzionamento dell’inibitore di C1 esterasi (C1-INH), una proteina normalmente coinvolta nella regolazione del sistema immunitario e nei meccanismi della coagulazione del sangue. Il deficit di C1-INH determina un innalzamento dei livelli di un’altra proteina, la bradichinina, la cui eccessiva concentrazione è responsabile dei tipici sintomi dell’angioedema: infiammazione, gonfiore, arrossamento, calore e dolore.
Il farmaco
Lanadelumab inibisce l’attività di un enzima, la callicreina plasmatica, allo scopo di diminuire la produzione di bradichinina. Un’azione che si è dimostrata efficace: lo studio HELP ha dimostrato che, rispetto a placebo, la somministrazione di lanadelumab ha ridotto in maniera statisticamente significativa il tasso medio di attacchi di angioedema. I pazienti in trattamento con l’anticorpo monoclonale hanno fatto registrare una riduzione media dell’87% nel numero di attacchi mensili rispetto al gruppo placebo. In più, l’estensione dello stesso studio ha rivelato come nelle ultime 16 settimane di trattamento, il 77% dei pazienti in trattamento non ha avuto attacchi, rispetto al 3% dei pazienti del gruppo placebo. Sul fronte della qualità di vita, i pazienti in trattamento con lanadelumab hanno riscontrato un miglioramento in termini di minor affaticamento, paura, vergogna rispetto al gruppo placebo.
Somministrazione gestibile dal paziente
“L’efficacia del farmaco nel prevenire le recidive implica che il paziente si senta libero dalla malattia dal punto di vista fisico e psicologico. Inoltre, la somministrazione sottocutanea è gestibile da parte del paziente stesso, dopo aver effettuato un training presso il centro di riferimento, senza il ricorso a caregiver né ad un accesso ospedaliero. Questo ha implicazioni sia in termini di risorse sanitarie, sia dal punto di vista dell’ottimizzazione delle giornate lavorative o scolastiche”, conclude Cancian.