Dal 30 aprile 2020, il Chmp ha iniziato a valutare i dati sulla qualità e la produzione, i dati non clinici, i dati clinici preliminari e i dati di sicurezza a supporto dei programmi di uso compassionevole, con largo anticipo rispetto alla presentazione della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio avvenuta il 5 giugno.

La valutazione del dossier si è ora conclusa con la raccomandazione odierna, che si basa principalmente sui dati dello studio NIAID-ACTT-11, sponsorizzato dal National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) statunitense, più i dati di supporto di altri studi sul remdesivir.

Lo studio NIAID-ACTT-1 ha valutato l'efficacia di una terapia di 10 giorni con remdesivir in oltre 1.000 pazienti ospedalizzati con COVID-19. Il farmaco anti virale è stato confrontato con il placebo e la principale misura dell'efficacia è stata il tempo di recupero dei pazienti (definito come non essere più ricoverati in ospedale e/o non richiedere ossigeno a casa o essere ricoverati in ospedale ma non richiedere ossigeno supplementare e non richiedere più cure mediche continue).

Nel complesso, lo studio ha dimostrato che i pazienti trattati con remdesivir si sono ripresi dopo circa 11 giorni, rispetto ai 15 giorni dei pazienti cui è stato somministrato il placebo. Questo effetto non è stato osservato in pazienti con malattia da lieve a moderata: il tempo di recupero è stato di 5 giorni sia per il gruppo remdesivir che per il gruppo placebo.

Per i pazienti con malattia grave, che costituivano circa il 90% della popolazione dello studio, il tempo di recupero è stato di 12 giorni nel gruppo remdesivir e di 18 giorni nel gruppo placebo. Tuttavia, non si è vista alcuna differenza nel tempo di recupero nei pazienti che hanno iniziato il remdesivir quando erano già in ventilazione meccanica o ECMO (ossigenazione extracorporea a membrana). I dati sulla percentuale di pazienti morti fino a 28 giorni dopo l'inizio del trattamento sono attualmente in fase di raccolta per l'analisi finale.

Prendendo in considerazione i dati disponibili, l'Agenzia ha ritenuto che il bilancio dei benefici e dei rischi si sia dimostrato positivo nei pazienti con polmonite che necessitano di ossigeno supplementare, cioè nei pazienti con malattia grave.

Il remdesivir viene somministrato per infusione (flebo) in vena e il suo uso è limitato alle strutture sanitarie in cui i pazienti possono essere monitorati da vicino; la funzione epatica e renale deve essere monitorata prima e durante il trattamento, a seconda dei casi. Il trattamento dovrebbe iniziare con un'infusione di 200 mg il primo giorno, seguita da un'infusione di 100 mg al giorno per almeno 4 giorni e non più di 9 giorni.

Remdesivir è raccomandato per un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata, uno dei meccanismi normativi dell'UE per facilitare l'accesso precoce ai farmaci che soddisfano un bisogno medico insoddisfatto, anche in situazioni di emergenza in risposta a minacce per la salute pubblica come l'attuale pandemia. Questo tipo di approvazione consente all'Agenzia di raccomandare un medicinale per l'autorizzazione all'immissione in commercio con dati meno completi di quanto normalmente previsto, se il beneficio della disponibilità immediata di un medicinale per i pazienti supera il rischio inerente al fatto che non tutti i dati sono ancora disponibili.

Per meglio caratterizzare l'efficacia e la sicurezza del remdesivir, entro dicembre 2020, Gilead dovrà presentare all'Agenzia i rapporti finali degli studi sul remdesivir, e ulteriori dati sulla qualità del farmaco, nonché i dati finali sulla mortalità, entro agosto 2020. Come per tutti i medicinali, un piano di gestione del rischio (RMP) garantirà un rigoroso monitoraggio della sicurezza del remdesivir una volta autorizzato in tutta l'UE.

Ulteriori dati sull'efficacia e la sicurezza saranno raccolti attraverso studi in corso e rapporti post-marketing e saranno regolarmente rivisti dal Chmp e dal comitato di sicurezza dell'Ema (PRAC). Dall'aprile 2020, la PRAC esamina anche i dati sulla sicurezza dei pazienti trattati al di fuori degli studi clinici, che vengono presentati sotto forma di rapporti mensili sulla sicurezza; questi continueranno ad essere presentati e valutati anche dopo l'immissione in commercio del medicinale.

Durante la valutazione del remdesivir, il Chmp si è avvalso del supporto di esperti della task force COVID-19 per la pandemia Ema (COVID-ETF), istituita per riunire le competenze più rilevanti della rete europea di regolamentazione dei medicinali per assistere gli Stati membri e la Commissione europea nella gestione dello sviluppo, dell'autorizzazione e del monitoraggio della

La Commissione Europea, che è stata tenuta informata da Ema durante tutta la valutazione, accelererà il processo decisionale e mira a concedere una decisione sull'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per il remdesivir nella prossima settimana, consentendo al prodotto di essere commercializzato nell'UE.