pharmastar.it
Sclerosi multipla, ottimi risultati del trapianto di staminali nelle forme aggressive della malattia
- Giovedi 18 Ottobre 2018 Davide Cavaleri
Il trapianto di cellule staminali autologhe in 20 pazienti affetti da una forma estremamente aggressiva di sclerosi multipla (MS) naive al trattamento non ha dato evidenza di attività di malattia post-trapianto, secondo i risultati di uno studio presentato al congresso dell’European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) che si è tenuto a Berlino.
«Ciò che è particolarmente nuovo e interessante di questi pazienti è che non avevano avuto altri trattamenti modificanti la malattia prima del trapianto di cellule staminali», ha commentato Joyutpal Das del Royal Hallamshire Hospital a Sheffield, Regno Unito. «Adottavamo questa procedura come trattamento di prima linea in pazienti che presentavano una forma molto aggressiva di SM, che stavano diventando disabili molto rapidamente e avevano quindi bisogno di qualcosa di estremamente efficace per avere un impatto sulla loro malattia».
«Dopo un follow-up mediano di 2,5 anni non ci sono state recidive cliniche post-trapianto, nessuna attività di risonanza magnetica dopo la scansione RM a 6 mesi, un miglioramento dei punteggi di disabilità nel 95% dei pazienti e nessun caso di progressione della disabilità dopo l’intervento», ha aggiunto.
In base alla sua esperienza, «questa è la più grande serie di casi di pazienti naive al trattamento sottoposti a trapianto di cellule staminali, ha osservato Das. «Normalmente, questa soluzione dovrebbe essere utilizzata quando la terapia standard fallisce. I nostri risultati suggeriscono che il trapianto con cellule staminali per la SM sta diventando un metodo sicuro ed estremamente efficace per i pazienti con malattia molto attiva», ha concluso.
Questi dati sono stati definiti "estremamente incoraggianti" da Mark Freedman dell’Ospedale di Ottawa, in Ontario, Canada, a sua volta impegnato nel campo del trapianto di cellule staminali per la sclerosi multipla. «Questa è una coorte diversa da quella solitamente studiata nel trapianto di cellule staminali. Sono naive al trattamento e hanno una malattia estremamente aggressiva, sono come treni in fuga ma la loro malattia viene fermata dopo il trapianto».
Uno studio in soggetti con malattia molto aggressiva
I casi presentati comprendevano 20 pazienti provenienti da cinque centri in cinque paesi, Stati Uniti, Canada, Regno Unito, Svezia e Italia.
L'età media dei soggetti alla diagnosi era di 28 anni e tutti sono stati sottoposti al trattamento in media entro 5 mesi dalla diagnosi. Prima del trapianto avevano avuto frequenti recidive, recupero incompleto dopo le ricadute e avevano più lesioni captanti il gadolinio. Inoltre molti pazienti presentavano il coinvolgimento del tronco cerebrale, del cervelletto e della colonna vertebrale.
Dopo il trapianto, un solo paziente ha mostrato un'attività di risonanza magnetica al sesto mese, che in seguito non si è più manifestata in nessun soggetto. Il punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) è migliorato per il 95% dei pazienti, passando da un valore mediano iniziale di 6,5 a 2,0 dopo il trapianto.
Riguardo alla sicurezza del trattamento, Das ha fatto presente che «i tassi di mortalità associati al trapianto di cellule staminali sono migliorati significativamente negli anni: storicamente, c'era un tasso di mortalità dal 3% al 4%, ma i dati recenti dell’European Group for Blood and Marrow Transplantation Society segnalano un solo decesso tra il 2012 e il 2016».
«Direi assolutamente che il trattamento con le cellule staminali è ora un'opzione reale per una piccola popolazione di pazienti - quando la malattia è molto attiva e il paziente è giovane», ha aggiunto.
L’esperienza canadese
Freedman ha detto che nel suo ospedale circa 60 pazienti affetti da SM hanno ricevuto trapianti di cellule staminali. «La nostra coorte originale di 24 pazienti ha ricevuto trapianti a partire dal 2000. Gli ultimi risultati in questi pazienti sono stati pubblicati su Lancet nel 2016. Ora abbiamo trattato altri 30 o 40 pazienti, e stanno tutti bene».
Ha però avvertito che non è un trattamento adatto alla gran parte dei pazienti con SM. «La procedura in sé può essere molto estenuante. I pazienti più giovani possono sopportarla meglio, anche se restano sterili, e questo potrebbe rappresentare un problema. Tuttavia, tre dei nostri pazienti hanno continuato ad avere bambini ricorrendo a uova congelate o donate. Si tratta di una soluzione che dovrebbe essere riservata ai pazienti con una malattia molto aggressiva».
«Direi che poco meno del 10% dei pazienti affetti da sclerosi multipla potrebbe essere idoneo per questa tipo di intervento, ma fortunatamente la maggior parte dei malati risponde alla terapia farmacologica», ha concluso.
Bibliografia
34th Congress of the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) 2018. Abstract 230, presented October 11, 2018.
«Dopo un follow-up mediano di 2,5 anni non ci sono state recidive cliniche post-trapianto, nessuna attività di risonanza magnetica dopo la scansione RM a 6 mesi, un miglioramento dei punteggi di disabilità nel 95% dei pazienti e nessun caso di progressione della disabilità dopo l’intervento», ha aggiunto.
In base alla sua esperienza, «questa è la più grande serie di casi di pazienti naive al trattamento sottoposti a trapianto di cellule staminali, ha osservato Das. «Normalmente, questa soluzione dovrebbe essere utilizzata quando la terapia standard fallisce. I nostri risultati suggeriscono che il trapianto con cellule staminali per la SM sta diventando un metodo sicuro ed estremamente efficace per i pazienti con malattia molto attiva», ha concluso.
Questi dati sono stati definiti "estremamente incoraggianti" da Mark Freedman dell’Ospedale di Ottawa, in Ontario, Canada, a sua volta impegnato nel campo del trapianto di cellule staminali per la sclerosi multipla. «Questa è una coorte diversa da quella solitamente studiata nel trapianto di cellule staminali. Sono naive al trattamento e hanno una malattia estremamente aggressiva, sono come treni in fuga ma la loro malattia viene fermata dopo il trapianto».
Uno studio in soggetti con malattia molto aggressiva
I casi presentati comprendevano 20 pazienti provenienti da cinque centri in cinque paesi, Stati Uniti, Canada, Regno Unito, Svezia e Italia.
L'età media dei soggetti alla diagnosi era di 28 anni e tutti sono stati sottoposti al trattamento in media entro 5 mesi dalla diagnosi. Prima del trapianto avevano avuto frequenti recidive, recupero incompleto dopo le ricadute e avevano più lesioni captanti il gadolinio. Inoltre molti pazienti presentavano il coinvolgimento del tronco cerebrale, del cervelletto e della colonna vertebrale.
Dopo il trapianto, un solo paziente ha mostrato un'attività di risonanza magnetica al sesto mese, che in seguito non si è più manifestata in nessun soggetto. Il punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) è migliorato per il 95% dei pazienti, passando da un valore mediano iniziale di 6,5 a 2,0 dopo il trapianto.
Riguardo alla sicurezza del trattamento, Das ha fatto presente che «i tassi di mortalità associati al trapianto di cellule staminali sono migliorati significativamente negli anni: storicamente, c'era un tasso di mortalità dal 3% al 4%, ma i dati recenti dell’European Group for Blood and Marrow Transplantation Society segnalano un solo decesso tra il 2012 e il 2016».
«Direi assolutamente che il trattamento con le cellule staminali è ora un'opzione reale per una piccola popolazione di pazienti - quando la malattia è molto attiva e il paziente è giovane», ha aggiunto.
L’esperienza canadese
Freedman ha detto che nel suo ospedale circa 60 pazienti affetti da SM hanno ricevuto trapianti di cellule staminali. «La nostra coorte originale di 24 pazienti ha ricevuto trapianti a partire dal 2000. Gli ultimi risultati in questi pazienti sono stati pubblicati su Lancet nel 2016. Ora abbiamo trattato altri 30 o 40 pazienti, e stanno tutti bene».
Ha però avvertito che non è un trattamento adatto alla gran parte dei pazienti con SM. «La procedura in sé può essere molto estenuante. I pazienti più giovani possono sopportarla meglio, anche se restano sterili, e questo potrebbe rappresentare un problema. Tuttavia, tre dei nostri pazienti hanno continuato ad avere bambini ricorrendo a uova congelate o donate. Si tratta di una soluzione che dovrebbe essere riservata ai pazienti con una malattia molto aggressiva».
«Direi che poco meno del 10% dei pazienti affetti da sclerosi multipla potrebbe essere idoneo per questa tipo di intervento, ma fortunatamente la maggior parte dei malati risponde alla terapia farmacologica», ha concluso.
Bibliografia
34th Congress of the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) 2018. Abstract 230, presented October 11, 2018.