All’edizione virtuale annuale del meeting scientifico dell'American College of Allergy, Asthma and Immunology (ACAAI) 2020 sono stati presentati i risultati finali della Open-Label Extension dello studio di  Fase 3 HELP (Profilassi a lungo termine dell'Angioedema ereditario) (OLE) che mostrano come il farmaco lanadelumab-flyo abbia contribuito a prevenire e ridurre la frequenza, a lungo termine, degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che hanno ricevuto il trattamento per una durata media ( deviazione standard) di 29,6 (8,2) mesi.


Il tasso medio (minimo, massimo) di attacchi di angioedema ereditario è stato ridotto dell'87,4%, quasi il 70% dei pazienti trattati con il farmaco 300 mg ogni due settimane ha avuto un periodo privo di attacchi di oltre 12 mesi.

I dati dello studio saranno pubblicati anche nel numero di novembre della rivista Annals of Allergy, Asthma & Immunology dell'ACAAI.

"L'imprevedibilità degli attacchi causati da angioedema ereditario ha un impatto significativo sulla vita dei pazienti affetti da HAE. L'angioedema ereditario è una condizione che dura tutta la vita, pertanto la riduzione della frequenza e della gravità degli attacchi è un obiettivo terapeutico importante per molti individui che convivono con questa patologia", ha dichiarato Marc A. Riedl, ricercatore dello studio HELP OLE, Professore di Medicina e Direttore Clinico presso il Centro U.S. Hereditary Angioedema Association dell'Università della California, a San Diego. "Lo studio HELP originale controllato con placebo ha dimostrato l'efficacia e la sicurezza di lanadelumab-flyoin 26 settimane di trattamento. I risultati dell’estensione dello studio (open-label) sono incoraggianti dal momento che dimostrano che lanadelumab-flyo può aiutare a prevenire gli attacchi a lungo termine con un trattamento continuativo".

La Fase 3 dello studio HELP originario è stata condotta su 125 pazienti di età pari o superiore a 12 anni per un periodo di 26 settimane, il che lo rende - ad oggi - il più grande studio randomizzato e controllato di prevenzione dell’angioedema ereditario, con la più lunga durata di trattamento attivo.

Lo studio HELP OLE è stato progettato per valutare la sicurezza a lungo termine (endpoint primario) e l'efficacia di lanadelumab-flyo per un massimo di 2,5 anni. I risultati completi si basavano sui dati raccolti tra maggio 2016 e ottobre 2019, e comprendevano 109 pazienti-rollover che sono stati originariamente valutati nello studio HELP, e 103 pazienti idonei non-rollover che non hanno partecipato allo studio iniziale ma che hanno subìto almeno un attacco di angioedema ereditario in 12 settimane.