aboutpharma.com
Malattie rare, le proposte di Ossfor per velocizzare l’accesso alle cure
Un position paper dell’Osservatorio farmaci orfani individua una serie di interventi per migliorare l’applicazione dei programmi di accesso anticipato e ridurre i tempi. Dalle modifiche alle legge 648/96 al dialogo precoce tra Aifa e aziende
di Redazione Aboutpharma Online 24 settembre 2018
I programmi di accesso anticipato (Eaps) consentono ai malati rari di accedere ad alcune terapie prima che queste arrivino sul mercato. Strumenti validi, disciplinati in Italia da una serie di norme, che possono comunque essere migliorati così da velocizzare i tempi di accesso alle cure. Con una serie di interventi da modulare nel breve, medio e lungo periodo. È questo lo spirito di un position paper presentato oggi al Senato dall’Osservatorio farmaci orfani (Ossfor).
I programmi di accesso anticipato
I programmi di accesso anticipato riguardano soprattutto quei pazienti affetti da gravi malattie per cui non sono disponibili terapie. Ad essi, in via eccezionale, è concessa la possibilità di accedere a una cura al di fuori delle sperimentazioni cliniche e prima dell’arrivo sul mercato del farmaco. Spesso quel farmaco è l’unica speranza per salvare la vita del paziente o per migliorarne la qualità. “Ancora oggi – commenta la senatrice Paola Binetti, presidente dell’Intergruppo parlamentare sulle malattie rare – molte malattie rare non dispongono di terapie farmacologiche specifiche. Per questa ragione, gli Early access programmes rappresentano una risorsa necessaria proprio perché consentono ai pazienti affetti da malattie rare, gravi e altamente invalidanti, di poter ricorrere a cure in fase di sperimentazione o non ancora autorizzate dallo Stato italiano”.
Le norme
Il position paper di Ossfor si concentra in particolare su due norme: la legge 648/1996 e la legge 326/2003. La legge 648/96 consente di erogare a carico del Ssn – quando non c’è alternativa terapeutica valida e previo parere della Commissione tecnico scientifica (Cts) – medicinali innovativi in commercio in altri Stati ma non sul territorio nazionale; farmaci ancora non autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica oppure da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata. La legge 326/2003 contempla un fondo nazionale per l’impiego, a carico del Ssn, di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa di commercializzazione, per particolari e gravi patologie. Più avanti, il position paper si occupa anche del decreto ministeriale del 7 settembre 2017 (che rivede quello dell’8 maggio 2003) sull’uso compassionevole dei medicinali.
Le proposte
Fra le proposte a breve termine, Ossfor sottolinea la necessità di una “maggiore comunicazione tra i soggetti che intervengono nel processo di erogazione del farmaco”. Il documento suggerisce di “facilitare lo scambio di informazioni tra gli attori coinvolti”, individuando modalità per il confronto tra l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) e le aziende produttrici “non finalizzato alla richiesta di inserimento di un farmaco nella lista 648, ma per la verifica della sussistenza dei presupposti per l’erogazione del farmaco”.
Altre due proposte a breve riguardano l’istituzione di un “registro delle autorizzazioni all’accesso al fondo Aifa, con l’inserimento sul sito di Aifa di un elenco dei farmaci erogati tramite il fondo e delle relative patologie, e nel ripristino del rimborso diretto di Aifa alle aziende, senza passare per le regioni o per le Asl”.
Nell’orizzonte del medio periodo, Ossfor propone – per consentire il monitoraggio dei dati economici e clinici – un registro ad hoc per il monitoraggio dei dati del farmaco. Per ridurre i tempi di accesso, invece, si potrebbe “diffondere (mediante pubblicazione) il procedimento seguito da Aifa per l’autorizzazione e dai soggetti esterni coinvolti previsto l’erogazione del farmaco”. Quanto alle criticità connesse all’importazione di un prodotto, queste possono “essere superate con indicazioni specifiche e linee guida, punto sul quale Aifa è già attualmente al lavoro”.
Nel lungo periodo, Ossofr propone un intervento a livello normativo: una revisione della Legge 648/96 che contempli “il coinvolgimento delle aziende in fase di richiesta di inserimento nella lista, la predisposizione di un fondo di riferimento aggiornato annualmente e la disciplina per i prodotti a cui viene negato il rimborso e la riduzione dell’incertezza sui tempi della negoziazione”.
Due criticità
“Dallo studio della normativa – sintetizza Francesco Macchia, coordinatore di Ossfor – è emerso che l’Italia, più di altri Paesi Europei, dedica particolare attenzione alle esigenze di accesso anticipato dei pazienti a farmaci non ancora autorizzati. confronto tra gli stakeholder sono emersi due principali criticità connesse, in modi diversi, a tutte le norme prese in considerazione. In particolare, si fa riferimento alla necessità di un ‘early dialogue’ (dialogo precoce, ndr) tra i soggetti chiamati ad intervenire nei procedimenti descritti e disciplinati dalle norme e, alla maggiore condivisione di informazioni che, se attuata mediante sistemi generalmente condivisibili, potrebbe comportare una riduzione dei tempi legati al procedimento e, di conseguenza, consentire al paziente di ottenere le terapie in tempi brevi”.
La posizione ufficiale di Ossfor è frutto del lavoro svolto con i rappresentanti dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema), Aifa, Conferenza Stato-Regioni, Accademia europea dei pazienti (Eupati), Federazione italiana malattie rare (Uniamo), Eurordis Rare Disease Europe e Farmindustria.