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Nuova Crispr reversibile, regola i geni senza alterare il Dna

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Nuova Crispr reversibile, regola i geni senza alterare il Dna

Utile per curare malattie e per studiare l'ereditarietà

_{Redazione ANSA 13 aprile 2021 10:57}

Dopo la tecnica da Nobel CRISPR-Cas9, che 'taglia e incolla' il Dna per modificarlo in maniera ultra precisa, arriva ora la CRISPRoff, un nuovo metodo più sicuro che permette di spegnere i geni in maniera reversibile: questo è possibile perché non altera la sequenza del Dna, ma vi appone delle 'etichette' removibili che ne impediscono la lettura. Pubblicata sulla rivista Cell dai ricercatori del Whitehead Institute for Biomedical Research di Cambridge (Usa), la CRISPRoff potrebbe essere impiegata a scopo terapeutico e nello studio dell'epigenetica, ovvero delle modificazioni chimiche con cui le cellule rivestono il Dna per regolarne l'espressione: ereditabili e influenzate da ambiente e stile di vita, sono coinvolte nella genesi di molte malattie, compresi alcuni tumori.
Trovate 'forbici' molecolari più efficienti della Crispr

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Trovate 'forbici' molecolari più efficienti della Crispr

Sono quelle della Talen, più utili sulla parte 'dura' del genoma

_{Redazione ANSA 28 gennaio 2021 11:34}

Per tagliare la parte più compatta del genoma esistono forbici molecolari migliori di quelle della tecnica Crispr-Cas9: sono le lame della tecnica Talen, cinque volte più efficienti nel riparare i difetti della parte più condensata del genoma, l'eterocromatina, le cui anomalie possono causare malattie come l'anemia falciforme e la beta-talassemia.
Lo dimostra uno studio pubblicato sulla rivista Nature Communications dall'Università dell'Illinois a Urbana-Champaign.
I risultati evidenziano la necessità di selezionare una più ampia varietà di strumenti per intervenire sul genoma: così come nella vita quotidiana usiamo forbici diverse per il cucito, la cucina o il giardinaggio, così anche nell'ingegneria genetica si dovrebbero usare forbici molecolari diverse per le varie porzioni del genoma su cui si intende intervenire.
Taglia e incolla Dna promette di correggere malattie retina

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Taglia e incolla Dna promette di correggere malattie retina

Lo indica una revisione delle ultime ricerche

_{Redazione ANSA 26 gennaio 2021 13:11}

La tecnica del taglia e incolla del Dna, la Crispr che è stata premiata con il Nobel, promette di poter correggere le malattie degenerative della retina causa di cecità.

Lo indica una revisione che passa in rassegna le ultime ricerche e che sottolinea l'importanza dei test condotti in laboratorio sulle bozze di retina in provetta. Il risultato, pubblicato sulla rivista di Human Gene Therapy, si deve ai ricercatori coordinati da Kanmin Xue, dell'università britannica di Oxford. "Attualmente, il campo sta subendo un rapido sviluppo con una serie di strategie di modifica genica", osserva Xue.
Editing genetico con CRISPR/Cas9, primi dati positivi per betatalassemia e anemia falciforme #ASH20

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Editing genetico con CRISPR/Cas9, primi dati positivi per betatalassemia e anemia falciforme #ASH20

_{Lunedi 7 Dicembre 2020 Redazione}
Annunciati al congresso delì'ASH nuovi dati relativi a un totale di 10 pazienti trattati con CTX001 - la terapia di editing genetico basata su CRISPR/Cas9 - i quali dimostrano una risposta continua e duratura al trattamento. Nel primo studio, sette pazienti affetti da talassemia beta non hanno più avuto bisogno di trasfusioni di sangue per almeno tre mesi e fino a 20,5 mesi dopo il trattamento. Questi pazienti hanno utilizzato una mediana di 15 infusioni all'anno prima di ricevere CTX001. Nell'altro studio, tre pazienti affetti da anemia falciforme trattati con CTX001 non hanno avuto episodi di dolore lancinante, noto come crisi vaso-occlusiva, per almeno tre mesi e per circa 17 mesi. Prima di entrare nello studio, avevano una mediana di sette all'anno.
Svelato il ‘codice a barre’ che silenzia i geni nelle cellule

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Svelato il ‘codice a barre’ che silenzia i geni nelle cellule

Utile per terapie mirate contro leucemie e disturbi dello sviluppo

_{Redazione ANSA 03 novembre 2020 15:42}

Scoperto il ‘codice a barre’ che nelle cellule aiuta a silenziare i geni, vestendo o spogliando il Dna dei propri abiti. Associato allo sviluppo di alcune forme di leucemie e a disturbi dello sviluppo, potrebbe essere la chiave per terapie mirate contro queste malattie. Il suo funzionamento è illustrato sulla rivista Nature Genetics dai ricercatori del centro per lo studio del cancro dell’Università americana della Carolina del Nord, coordinati da Greg Wang, insieme ai colleghi dell’Università della California, a Riverside.
Nobel per la Chimica alle due donne del taglia-incolla il Dna

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Nobel per la Chimica alle due donne del taglia-incolla il Dna

A Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna

_{Redazione ANSA 08 ottobre 2020 10:31}

Il Nobel per la Chimica quest'anno è diviso equamente fra la biochimica francese Emmanuelle Charpentier e la chimica americana Jennifer A. Doudna, le due ricercatrici che hanno messo a punto la tecnica che taglia-incolla il Dna che permette di riscrivere il codice della vita. Le forbici genetiche, che permettono di modificare il Dna, hanno aperto la via a molte terapie un tempo impossibili.
Beta talassemia e anemia falciforme, dati preliminari promettenti per CTX001, terapia basata sull'editing genomico. #EHA2020

^{pharmastar.it}

Beta talassemia e anemia falciforme, dati preliminari promettenti per CTX001, terapia basata sull'editing genomico. #EHA2020

_{Giovedi 23 Luglio 2020 Elisa Spelta}

Il farmaco sperimentale CTX001, costituito da cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate tramite la tecnica di editing genomico CRISPR/cas9, ha dato prove di efficacia negli studi di fase 1/2 CLIMB-111 e CLIMB-121, condotti rispettivamente in pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa.

I risultati degli studi sono stati presentati al convegno annuale della European Hematology Association (EHA), che quest’anno si è tenuto in modalità virtuale a causa dell’emergenza Covid-19.
Spliceosoma: come si propaga l'informazione giusta nelle cellule

^cnr.it

_{COMUNICATO STAMPA}

Spliceosoma: come si propaga l'informazione giusta nelle cellule

_01/06/2020

Un nuovo studio dell’Istituto officina dei materiali del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Iom) in collaborazione con la Sissa (Scuola internazionale superiore di studi avanzati) fa luce sul funzionamento dello spliceosoma. Un complesso sistema cellulare, composto da proteine e RNA, responsabile di un processo di “taglia e cuci” con il quale si opera la sintesi proteica. Difetti nel suo funzionamento sono coinvolti in più di 200 malattie. Lo studio è stato recentemente pubblicato sulla rivista Journal of the American Chemical Society, che gli ha anche dedicato la copertina

Una ricerca basata su simulazioni al computer dell’Istituto officina dei materiali del Consiglio Nazionale delle Ricerche (Cnr-Iom), condotto in collaborazione con la Sissa - Scuola internazionale studi superiori avanzati e pubblicato su Journal Of the American Chemical Society, ha permesso di spiegare il funzionamento dello “spliceosoma”, un importante “macchinario biologico” per la vita cellulare.
Amaurosi congenita di Leber, entra in clinica il primo farmaco basato su editing genomico (CRISPR)

^{pharmastar.it}

Amaurosi congenita di Leber, entra in clinica il primo farmaco basato su editing genomico (CRISPR)

_{Domenica 8 Marzo 2020 Redazione}

Allergan e Editas Medicine hanno annunciato che un paziente arruolato nello studio di fase I BRILLIANCE ha iniziato il trattamento con una terapia sperimentale (EDIT-101) basata sulla tecnologia di editing genomico CRISPR e utilizzata per la cura della amaurosi congenita di Leber 10 (LCA10). Quest’ultima è una malattia genetica che colpisce la retina, provocando cecità o grave danneggiamento della vista, fin dall’infanzia.
Taglia-incolla Dna usato per la prima volta nel corpo umano

^ansa.it

Taglia-incolla Dna usato per la prima volta nel corpo umano

Per correggere le cellule malate nell'occhio e non in provetta

_{Redazione ANSA 06 marzo 2020 20:00}

La tecnica che taglia e incolla il Dna, la Crispr-Cas, è stata applicata per la prima volta all'interno del corpo umano, per modificare (in vivo e non in provetta) le cellule di una persona colpita da una rara forma di cecità ereditaria incurabile. Il trattamento verrà a breve testato su altri 17 pazienti nell'ambito della sperimentazione 'Brilliance', condotta all'Università dell'Oregon in collaborazione con l'azienda farmaceutica Allergan e la compagnia biotech Editas Medicine.
Trapianto di cromosoma su cellule staminali umane

^cnr.it

COMUNICATO STAMPA

Trapianto di cromosoma su cellule staminali umane

_19/02/2020

Ricercatori dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica del CNR e dell’IRCCS Humanitas hanno messo a punto un nuovo approccio per correggere in cellule staminali umane il difetto di una rara malattia genetica, la sindrome di Lesch-Nyhan, causa di problemi neurologici e comportamentali. Il lavoro è stato pubblicato sulla rivista internazionale Molecular Therapy: Methods & Clinical Development
Virus mai visti l'anello mancante tra vita e non vita

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Virus mai visti l'anello mancante tra vita e non vita

Hanno proteine tipiche dei batteri, utili alla medicina del futuro

_{Enrica Battifoglia 13 febbraio 2020 10:27}
Il confine tra il mondo vivente e quello non vivente ora è più sfumato: si è scoperto l'anello mancante che unisce questi due mondi ed è un virus mai visto, molto più grande dei suoi simili e soprattutto dotato di un corredo di proteine caratteristiche dei batteri. La scoperta, pubblicata sulla rivista Nature, per la prima volta dissolve il confine che finora ha separato parassiti simili a macchine, come i virus, dagli organismi viventi; potrebbe inoltre fornire nuove armi al servizio della medicina del futuro.
Spagna, autorizzato editing genetico su 14 embrioni

^{adnkronos.com}

Spagna, autorizzato editing genetico su 14 embrioni

_{MEDICINA Pubblicato il: 12/02/2020 14:57}

L'autorità governativa della Catalogna ha autorizzato un progetto di editing genetico da realizzare su embrioni umani. La ricerca, guidata dalla biologa Anna Veiga, utilizzerà la rivoluzionaria tecnica Crispr, una sorta di 'forbici molecolari' che consentono di tagliare e cucire il Dna, per sopprimere alcuni geni e studiarne il ruolo nello sviluppo embrionale. Gli scienziati useranno circa 40 embrioni 'abbandonati', non utilizzati per le tecniche di riproduzione assistita.
Scoperte nuove cellule immunitarie, riconoscono più forme di tumore

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Scoperte nuove cellule immunitarie, riconoscono più forme di tumore

Possono diventare armi di precisione, risparmiano le cellule sane

_{Redazione ANSA ROMA 22 gennaio 2020 10:47}

Hanno immediatamente acceso il sogno di future armi globali anticancro, capaci di colpire a colpo sicuro ogni forma di tumore, risparmiando le cellule sane: sono le nuove cellule immunitarie sulla cui superficie si trova un recettore potenzialmente in grado di riconoscere cellule tumorali di tipo diverso.

Si aprono "interessanti opportunità" per forme di immunoterapia "globali" finora ritenute impossibili, rilevano gli autori della ricerca pubblicata sulla rivista Nature Immunology. Coordinati da Michael D. Crowther, John D. Phillips e Andrew K. Sewell, tutti dell'Università britannica di Cardiff, i ricercatori hanno individuato le nuove cellule immunitarie grazie alla tecnica che taglia e incolla il Dna, la Crispr.
Primi dati clinici (positivi) su Crispr contro le emoglobinopatie gravi

^{aboutpharma.com Medicina scienza e ricerca}

Primi dati clinici (positivi) su Crispr contro le emoglobinopatie gravi

Negli studi clinici di fase 1/2 in corso, sono stati trattati i primi due pazienti affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e anemia falciforme, con risultati incoraggianti e nessun effetto collaterale collegato al trattamento, almeno per i primi mesi di follow up
_{di Redazione AboutPharma Online 20 Novembre 2019}

Crispr-cas9 ha già varcato la soglia delle sperimentazioni umane, da tempo in Cina e di recente anche negli Usa contro i tumori. Ora Crispr lo fa anche con le emoglobinopatie gravi. Secondo un comunicato diramato da CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals Incorporated sarebbero positivi i dati ad interim dei primi due pazienti affetti da tali patologie e trattati con la terapia sperimentale di editing genetico Crispr-cas9 CTX001 negli studi clinici di fase 1/2 in corso. Si tratta in particolare di un paziente con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni, che ha ricevuto la terapia nel primo trimestre del 2019. I dati di follow-up di nove mesi mostrano sicurezza ed efficacia. Un secondo paziente affetto da anemia falciforme grave ha ricevuto CTX001 a metà del 2019 e i dati di sicurezza ed efficacia sono relativi a quattro mesi di follow-up. Si tratta comunque di studi in corso e i pazienti saranno seguiti per circa due anni dopo l’infusione.
Cerca e sostituisci gli errori, il nuovo comando che ripara il Dna

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Cerca e sostituisci gli errori, il nuovo comando che ripara il Dna

Può correggere l'89% delle mutazioni legate a malattie

_{Elisa Buson 22 ottobre 2019 10:08}
'Cerca e sostituisci': ecco il nuovo 'comando' che permette di correggere gli errori del Dna proprio come accade nei software per la scrittura di testi al computer, producendo risultati molto più precisi rispetto al vecchio 'taglia-incolla' della tecnica Crispr. A introdurre la novità è la tecnica 'prime editing', che attraverso un super 'bisturi' molecolare pratica micro-incisioni invece che pericolose sforbiciate alla doppia elica del Dna. Potenzialmente capace di correggere l'89% delle varianti genetiche legate a malattie umane, è anche la prima a poter intervenire efficacemente sui neuroni, come dimostra lo studio pubblicato su Nature dal Broad Institute di Harvard e Mit a Cambridge, negli Stati Uniti.
Gemelle con il Dna modificato, dati sbagliati sulla durata di vita

^ansa.it

Gemelle con il Dna modificato, dati sbagliati sulla durata di vita

Esplodono le polemiche, lo studio è stato ritirato

_{Redazione ANSA 15 ottobre 2019 17:01}

Ritirato per dati insufficienti e non riproducibili lo studio che in giugno aveva affermato sulla rivista Nature Medicine che le gemelle cinesi nate con il Dna modificato con la tecnica del taglia-incolla, la Crispr, erano destinate a una vita breve. Lo rende noto la stessa rivista Nature sul suo sito.

Alla luce dei nuovi sviluppo uno degli esperimenti più discussi degli ultimi anni si conferma ulteriormente un 'pasticcio scientifico'.

Lo studio coordinato da Rasmus Nielsen, dell'università della California, a Berkeley, era stato condotto sulla scia dell'esperimento 'bollato' subito dagli esperti come un pasticcio scientifico, del genetista cinese He Jiankui, che aveva introdotto una mutazione negli embrioni di due gemelle, in modo da rendere le bambine resistenti al virus Hiv.
Tumori: scoperta una nuova tecnica per l'immunoterapia

^ansa.it

Tumori: scoperta una nuova tecnica per l'immunoterapia

Vengono evidenziate le cellule da distruggere

_{Redazione ANSA ROMA 15 ottobre 2019 18:38}

L'immunoterapia è una delle nuove frontiere nella lotta contro i tumori. I ricercatori della Yale University hanno individuato un nuovo sistema che ha ridotto o eliminato, nei topi, il melanoma e i tumori triplo negativi della mammella e del pancreas, anche quelli che si trovavano lontani dalla fonte primaria del cancro. Come fa? Evidenzia le cellule tumorali che il sistema immunitario deve distruggere.
Da gel a sentinelle biologiche grazie a CRISPR

^LeScienze.it
_{26 agosto 2019}

Da gel a sentinelle biologiche grazie a CRISPR

_{di Ewen Callaway/Nature} ^{©PhotoJunction/iStock}

Il rivoluzionario strumento di editing genetico permette anche di produrre materiali intelligenti in grado di cambiare forma, somministrare farmaci in modo mirato e individuare segnali biologici specifici

C'è qualcosa che CRISPR non può fare? Gli scienziati hanno sfruttato lo strumento di modificazione genetica per modificare decine di organismi, tracciare lo sviluppo degli animali, rilevare malattie e controllare i parassiti. Ora, hanno trovato un'altra applicazione: usare CRISPR per creare materiali intelligenti che cambiano forma a comando.
Dal taglia-incolla il Dna futura arma contro la fibrosi cistica

^ansa.it

Dal taglia-incolla il Dna futura arma contro la fibrosi cistica

Tecnica sperimentata su organi in miniatura

_{Redazione ANSA07 agosto 201917:50}

Colpire al cuore la fibrosi cistica, eliminando due mutazioni cruciali che scatenano la malattia è stato possibile utilizzando la tecnica che taglia e incolla il Dna, la Crispr. Il risultato, pubblicato sulla rivista Nature Communications, si deve alla ricerca coordinata dal gruppo del Centro di Biologia Integrata (Cibio) dell'Università di Trento e condotta in collaborazione con l'università belga di Lovanio.