CRISPR

Identificato il meccanismo alla base delle aritmie nei pazienti con cardiomiopatia da mutazioni della lamina

^cnr.itCOMUNICATO STAMPA

Identificato il meccanismo alla base delle aritmie nei pazienti con cardiomiopatia da mutazioni della lamina

_10/06/2019
Uno studio del Cnr-Irgb e Humanitas identifica un nuovo meccanismo di malattia in modelli in vitro di cardiomiopatia ereditaria lamina-dipendente. La ricerca è stata pubblicata sulla rivista Nature Communications

Le mutazioni del gene della Lamina A/C, una proteina fondamentale dell’involucro nucleare della cellula, sono causa di cardiomiopatia, malattia del muscolo cardiaco associata a dilatazione del cuore e alterata funzionalità, e sono associate a disturbi della conduzione, aritmia e morte improvvisa.
Il trapianto di cromosoma studiato da Humanitas e Cnr-Irgb

^{humanitasalute.it}

CURE E FARMACI

Il trapianto di cromosoma studiato da Humanitas e Cnr-Irgb

_{14/05/2019 Redazione Humanitas Salute}

Il trapianto di cromosoma nelle cellule che hanno un difetto genetico si sta rivelando una soluzione valida per contrastare diverse malattie genomiche, come la granulomatosa cronica o la distrofia di Duchenne. Un team di ricercatori di Humanitas e dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica (Cnr-Irgb) hanno identificato questo nuovo metodo che consente di eliminare numerose alterazioni del DNA. Il loro lavoro è stato anche pubblicato su Stem Cells, una delle più autorevoli riviste scientifiche.
CRISPR contro le malattie polmonari letali

crispr.blog

CRISPR contro le malattie polmonari letali

_{Posted on aprile 17, 2019}

La più comune è la fibrosi cistica, ma esistono anche altre gravi malattie congenite che colpiscono i polmoni e per le quali non sono disponibili trattamenti risolutivi. Generalmente sono causate da mutazioni in un singolo gene perciò, almeno in teoria, potrebbero essere curate correggendo direttamente il DNA dei malati. Magari prima ancora che la malattia inizi a manifestarsi. Una speranza in questo senso arriva da un lavoro pubblicato su Science Translational Medicine, che descrive un promettente approccio di editing genetico in feti di topo geneticamente predestinati a sviluppare una patologia polmonare letale.
La ricetta Telethon per l’editing genetico

^crispr.blog

^{CRISPeR MANIA- NOTIZIE E OPINIONI DALLA FRONTIERA DELL'EDITING GENOMICO}

La ricetta Telethon per l’editing genetico

_{Posted on marzo 27, 2019}

I dati sono rassicuranti. Le tecniche sono mature. E l’istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) è quasi pronto per il debutto. “Non abbiamo ancora una data. Ma nel breve periodo il nostro istituto conta di avviare la prima sperimentazione clinica con l’editing del DNA”. Ce lo rivela Raffaella Di Micco, group leader all’SR-Tiget e coautrice di uno studio uscito recentemente su Cell Stem Cell in collaborazione con il team di Luigi Naldini.
Lo scandalo delle gemelle CRISPR e il futuro dell'editing genomico umano

^LeScienze.it
02 marzo 2019

Lo scandalo delle gemelle CRISPR e il futuro dell'editing genomico umano

Dopo l'annuncio del biofisico cinese He Jiankui di aver fatto nascere due bambine con il genoma editato con la tecnica CRISPR, il mondo della ricerca s'interroga sulle possibili ripercussioni della vicenda su questo campo di studidi David Cyranoski/Nature

Nei tre mesi trascorsi da quando He Jiankui ha annunciato la nascita di due gemelle con genomi modificati, le questioni che la comunità scientifica si trova ad affrontare si sono fatte più intricate.
Un team di scienziati mappa i geni chiave che regolano le cellule immunitarie

^{cordis.europa.eu}

Un team di scienziati mappa i geni chiave che regolano le cellule immunitarie

Identificando i geni più importanti per il controllo delle cellule immunitarie, i ricercatori potrebbero aver scoperto nuove modalità di trattamento di tumori e infezioni.

SALUTE PROGRESSI SCIENTIFICI _{27 febbraio 2019}

Cosa ci permette di guarire più facilmente la seconda volta che abbiamo contratto un virus o un altro tipo infezione ? La risposta è: l’immunità adattativa del nostro organismo. Quando siamo infettati la prima volta, il sistema immunitario adattativo riconosce il batterio o il virus che attacca il nostro organismo ed elimina la minaccia. Al tempo stesso, impara a conoscerlo in modo che, qualora lo stesso patogeno ci infetti nuovamente, il sistema sarà in grado di ricordarlo e di rispondere in maniera più efficace.
Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici

^{LeScienze.it 22 febbraio 2019}

Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici

I ricercatori stanno testando la maturità della tecnica dell’editing genomico rispetto a questa malattia per essere sicuri di poterla sperimentare su esseri umani. E cercano di trarre spunti utili anche dai progressi dei trial clinici già in corso con la terapia genica classicadi Anna Meldolesi/CRISPeRManiaEra il 2013 quando i ricercatori hanno affilato per la prima volta le forbici molecolari di CRISPR contro la distrofia di Duchenne, nelle cellule in vitro. Nel 2016 la correzione genetica ha dimostrato di funzionare anche nei topi distrofici. Poi la scorsa estate sono arrivati risultati incoraggianti dal primo esperimento con i cani. A che punto siamo adesso nella battaglia contro questa gravissima miopatia che affligge 300.000 ragazzi nel mondo? Cosa aspettiamo ancora, prima di provare a editare le mutazioni a carico del gene della distrofina direttamente nei pazienti?
Le prime staminali anti-rigetto, invisibili alle difese immunitarie

ansa.it

Le prime staminali anti-rigetto, invisibili alle difese immunitarie

Con il Dna ritoccato, aprono alla medicina rigenerativa

Redazione ANSA 18 febbraio 2019 17:35
Ottenute le prime cellule staminali anti-rigetto: rese 'invisibili' al sistema immunitario, che in questo modo non le rifiuta, grazie alla tecnica Crispr che taglia e incolla il Dna. In futuro potrebbero essere usate per terapie di medicina rigenerativa universali, adatte cioè a qualsiasi paziente. A indicarlo sono i primi test di laboratorio fatti con cellule umane e di topo nell'Università della California a San Francisco, pubblicati su Nature Biotechnology.
Editing genetico, l’Oms istituisce una commissione per guidare la ricerca

^{aboutpharma.com}

Medicina scienza e ricerca

Editing genetico, l’Oms istituisce una commissione per guidare la ricerca

Il gruppo di lavoro dovrà stilare delle linee guida e fornire pareri legali, etici e scientifici a chi vorrà avviare sperimentazioni che prevedono l'uso di cellule umane. I 18 membri si riuniranno per la prima volta a Ginevra tra il 18 e il 19 marzo
di Redazione Aboutpharma Online 18 febbraio 2019
L’Oms ha comunicato che sul tema dell’editing genetico c’è bisogno di una commissione per guidare la ricerca sui geni umani. Ancora rimbalzano per il globo le notizie relative allo scienziato cinese He Jiankui, padre delle prime gemelle nate da sperimentazione genetica, e l’Organizzazione mondiale della sanità vuole mettere mano alle regole per armonizzarle.
Il 'taglia-e-cuci' del Dna diventa più rapido e preciso

^ansa.it

Il 'taglia-e-cuci' del Dna diventa più rapido e preciso

Grazie a nuova proteina visto suo funzionamento completo

_{Redazione ANSA ROMA 08 dicembre 2018 09:54}

Le 'forbici' della Crispr, la tecnica del taglia e cuci del Dna, diventano più precise e rapide e possono essere usate anche nella diagnostica molecolare, grazie ad una nuova proteina, 'cugina' di quella usata finora. Il risultato è descritto sulla rivista Cell dal gruppo dell'università di Copenhagen, di cui fa parte anche l'italiano Stefano Stella.

"Di solito per questa tecnica di editing del genoma viene usata la proteina Cas9 - precisa Stella all'ANSA - ma in questo caso è stata adoperata la Cas12A, che è leggermente diversa".
Oms in campo su editing Dna, 'al via commissione esperti'

^ansa.it

Oms in campo su editing Dna, 'al via commissione esperti'

Preparerà linee guida, "possibili conseguenze non volute"

_{Redazione ANSA 04 dicembre 2018 11:48}

Le tecniche di editing genetico come la Crispr, che ha permesso a un ricercatore cinese di creare due bambine geneticamente modificate, "possono avere conseguenze non volute", e "non dovrebbero essere utilizzate senza delle chiare linee guida". Lo ha affermato il direttore generale dell'Oms Tedros Adhanom Ghebreyesus in un briefing con i giornalisti, in cui ha annunciato che l'Organizzazione sta creando un panel di esperti per affrontare il tema.
Dna modificato, il governo cinese ha bloccato i test

^ansa.it

Dna modificato, il governo cinese ha bloccato i test

Attività 'illegale e inaccettabile'

_{Redazione ANSA 29 novembre 2018 15:03}

Il governo cinese ha disposto il blocco del lavoro del gruppo di ricerca della Southern University of Science and Technology di Shenzhen diretto da Jiankui He. La decisione è arrivata a pochi giorni dall'annuncio, da parte di Jiankui He, della nascita dei primi esseri umani da embrioni nei quali il Dna era stato modificato con la tecnica della Crispr. La ricerca non era stata pubblicata su una rivista scientifica, ma annunciata alla stampa.

Il viceministro della Scienza e della Tecnologia Xu Nanping, parlando con la tv statale cinese Cctv, ha detto che il suo ministero "si è opposto con forza" agli sforzi che hanno portato di recente alla nascita di due bimbe con il Dna "corretto" e ha annunciato che c'è un'indagine in corso. L'esperimento di He, ha spiegato il vice ministro, "ha oltrepassato la linea della moralità e dell'etica a cui ha aderito la comunità accademica ed è scioccante e inaccettabile".
Nate in Cina due gemelle con il Dna modificato, resistente all'Hiv

^ansa.it

Nate in Cina due gemelle con il Dna modificato, resistente all'Hiv

L'esperimento descritto su un documento approvato dal comitato etico

^{_{Redazione ANSA HONG KONG 26 NOV 26 novembre 2018 14:41}}

Nate in Cina in due gemelle con il Dna modificato con la tecnica del taglia-incolla del Dna, la Crispr, in modo da renderlo resistente al virus Hiv.
L'annuncio della nascita dei primi esseri umani geneticamente modificati al mondo è stato dato alla stampa da un ricercatore cinese. Le due gemelle sarebbero nate lo scorso mese e il loro Dna sarebbe stato modificato con un 'nuovo potente strumento' in grado di riscrivere il codice genetico. Uno scienziato statunitense asserisce di aver aver preso parte al lavoro in Cina, dove ha utilizzato una tecnica di genoma-editing vietata negli Stati Uniti. I cambiamenti del DNA, è il timore di parte del mondo scientifico, rischiano di danneggiare altri geni.
Terapie geniche, ecco come cambia la vita dei pazienti

adnkronos.com

Terapie geniche, ecco come cambia la vita dei pazienti

Tommy, italiano, e Sebastian, americano, fra i 90 trattati negli istituti Telethon

MEDICINA Pubblicato il: 08/09/2018 11:48 di Barbara Di Chiara

C'è Tommaso, tre anni, che prima non poteva stare a contatto con gli amichetti o nei luoghi chiusi, affollati. Grazie alla terapia genica può avere una vita normale, può frequentare gli altri bimbi e giocare con i cuginetti, che non aveva mai visto prima della cura. Oppure Sebastian, 16 anni, che dagli Stati Uniti si è venuto a curare in Italia e che negli ultimi anni ha fatto tante cose per la prima volta: ha visto dei film al cinema, ha nuotato in piscina, ha partecipato a diversi concerti, come quello di Jovanotti a San Francisco. Sono solo due delle numerose storie di piccoli o grandi pazienti che hanno ritrovato la speranza grazie agli impressionanti avanzamenti della medicina moderna.
Comitato etico Gran Bretagna, è ammissibile la manipolazione del Dna degli embrioni

ansa.it

Comitato etico Gran Bretagna, è ammissibile la manipolazione del Dna degli embrioni

Ma solo nella garanzia del benessere dell'individuo

_{Redazione ANSA 23 luglio 2018 13:53}

'Moralmente ammissibile' l'editing del genoma degli embrioni, spermatozoi e ovociti con le tecniche che permettono di modificare il Dna con il taglia e incolla, come la Crispr, ma solo nella garanzia del benessere dell'individuo, sia fisico che sociale: è il parere espresso dal Comitato Etico del Regno Unito in un rapporto di 183 pagine, dal titolo "L'editing del genoma e la riproduzione umana: problemi sociali ed etici".
Le promesse della genetica per la SLA

quotidianosanita.it

Le promesse della genetica per la SLA

_{Mario Melazzini AIFA Editorial 24 giugno 2018}

La Sla è una malattia dai meccanismi patogenetici così differenti da renderla davvero “orfana”, date le numerose diversificazioni fenotipiche che la caratterizzano. E diversi sono al momento i possibili trattamenti finora studiati per contrastarla, o se non altro provarci. Mentre procedono gli studi clinici nell’ambito della SLA a livello mondiale, al momento è già possibile accedere in Italia alla terapia a base di edaravone, che l’Agenzia Italiana del Farmaco ha reso disponibile già lo scorso anno con tempi autorizzativi molto ristretti

24 GIU - La ricerca nell’ambito delle malattie rare è un contesto sfidante, ma anche aperto a percorsi diversificati e dai risultati spesso incerti e sfaccettati.

E’ proprio in questo campo che la medicina deve farsi il più possibile personalizzata e soprattutto di precisione.

Le incoraggianti promesse della genetica già si traducono in progressi importanti in tal senso, ma l’area di investigazione è vasta e fitta di possibili strade e altrettanto diversificati, quindi, devono essere i metodi di analisi, così come gli strumenti di sostegno alla ricerca clinica di base e all’accesso alle terapie più in generale.

Uno degli aspetti più complessi della genetica medica umana è sviluppare la capacità di sopprimere l'espressione di geni mutanti che causano malattie trasmesse come caratteri dominanti.
Editing genico, la tecnologia CRISPR-Cas9 potrebbe aumentare il rischio di cancro
pharmastar.it

Editing genico, la tecnologia CRISPR-Cas9 potrebbe aumentare il rischio di cancro
- Martedi 12 Giugno 2018 - Davide Cavaleri
La tecnologia di editing genetico CRISPR-Cas9, esplorata dagli scienziati di tutto il mondo come un modo efficace per rimuovere e sostituire i difetti genetici, potrebbe inavvertitamente aumentare il rischio di cancro nelle cellule.

Sono giunti a questi risultati i ricercatori dell'Università di Cambridge nel Regno Unito e del Karolinska Institute svedese che, a seguito di due studi clinici, hanno affermato che è necessario fare ulteriori ricerche per valutare se l'utilizzo di CRISPR-Cas9 - una sorta di "forbice" molecolare che rende possibile l'editing genetico - possa portare allo sviluppo di trattamenti che hanno aggiunto il cancro rischio. Entrambi gli studi sono stati pubblicati sulla rivista Nature Medicine.
Più facile e veloce il taglia-incolla del Dna

ansa.it

Più facile e veloce il taglia-incolla del Dna

Un passe-partout molecolare dai geni di un batterio

Redazione ANSA 09 giugno 2018 11:38

La tecnica del taglia-incolla del Dna, la Crispr, diventa più facile e veloce grazie a unpasse-partout molecolare. Il gruppo di David Marciano, del Baylor College di Houston, ha infatti trovato il modo di rendere più 'precisa' la 'calamita molecolare' con cui si selezionano i geni su cui lavorare. Il risultato, pubblicato sulla rivista Nature Communications, è stato ottenuto lavorando sul batterio dell'Escherichia coli e non è ancora trasferibile all'uomo.
Crispr potrebbe essere utile anche contro la retinite pigmentosa

galileonet.it

Crispr potrebbe essere utile anche contro la retinite pigmentosa

^{27 MAGGIO 2018 - ANGELA SALERNO -}

Una nuova tecnica di editing genetico ha ripristinato la funzione della retina in topi affetti da retinite pigmentosa. Ma potrebbe servire anche in altre malattie, fra cui distrofie della cornea e morbo di Hungtinton

La chiamano chirurgia genomica, perché consiste nel rimuovere il gene difettoso all’interno di una cellula e sostituirlo con il gene normalmente funzionante. Ora per la prima volta un gruppo di ricerca della Columbia University, guidati da Stephen H. Tsang, ha applicato con successo sul modello animale queste tecniche di editing genetico (CRISPR) a una malattia genetica rara, la retinite pigmentosa, che colpisce la retina e può portare anche alla cecità. Il successo della sperimentazione fa ben sperare anche per la cura di altre malattie rare, come il morbo di Huntington, la sindrome di Marfan e le distrofie corneali. Lo studio è stato pubblicato su Ophthalmology, la rivista dell’American Academy of Opthalmology.
Creato in Usa embrione ibrido pecora-uomo per trapianto d'organi

Creato in Usa embrione ibrido pecora-uomo per trapianto d'organi

E' secondo dopo maiale-uomo, passo verso organi umani in animali

_{Redazione ANSA ROMA 19 febbraio 2018 10:43}

ROMA - Per la prima volta è stato creato in laboratorio un embrione ibrido uomo-pecora, in cui una cellula su 10.000 è umana. Un anno fa circa era stato realizzato un embrione di uomo e maiale dallo stesso gruppo di ricerca, dove le cellule umane erano una su 100.000.

L'annuncio arriva dagli scienziati dell'università della California Davis al meeting della American Association for the Advancement of Science di Austin, in Texas. L'ibrido, spiegano i ricercatori, è un passo verso la possibilità di far crescere organi umani negli animali.