FDA

^{pharmastar.it}

Beta-talassemia, con luspatercept minor fabbisogno trasfusionale nei pazienti trasfusione-dipendenti.#ASH19

Mercoledi 15 Gennaio 2020 Alessandra Terzaghi

^{pharmastar.it}

Narcolessia, quando il sonno è patologico

Si manifesta attraverso una sonnolenza diurna particolare; chi ne è affetto, nel corso della giornata fa sonnellini brevi e ristoratori, durante i quali spesso sogna, con il rischio di avere subito dopo delle allucinazioni. Parliamo della narcolessia, patologia al centro di un incontro che si è svolto a Bologna.

_{Lunedi 2 Dicembre 2019  Redazione}

^ansa.it

Parkinson, ultrasuoni 'sparati' sul cervello fermano tremori

Trial clinico in Italia, bruciano piccolissima regione neurale

_{Redazione ANSA ROMA 26 novembre 2019 19:16}

^{pharmastar.it}

Porfiria, Fda approva il givosiran, primo farmaco per gli attacchi epatici acuti

_{Mercoledi 20 Novembre 2019  Redazione}

^{pharmastar.it}

Dopo 20 anni di ricerche, autorizzato in Europa il primo vaccino contro il virus Ebola

_{Martedi 12 Novembre 2019}

^{www.corriere.it}

Trovato il primo farmaco efficace nel 90% dei casi di fibrosi cistica

Due studi dimostrano che la malattia può essere controllata all’origine e i sintomi migliorano in maniera «sorprendente»

^{pharmastar.it}

Fibrosi cistica, ok Fda a tripla combinazione di Vertex. Servirà per la mutazione più comune della malattia

_{Martedi 22 Ottobre 2019  Redazione}

^{adnkronos.com/salute}

Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'

Fda ha contravvenuto a sue regole e, per un caso positivo, non conosceremo tutti quelli negativi

 _{FARMACEUTICA Pubblicato il: 15/10/2019 21:42}

"Il punto fondamentale che rende questo caso dirompente è il fatto che un ente regolatorio come la Food and Drug Administration (Fda) abbia autorizzato il trattamento di un singolo paziente, nonostante non siano stati prodotti i dati di sicurezza del trattamento usualmente richiesti, anche se lo stesso approccio terapeutico si era dimostrato efficace per l'atrofia muscolare spinale. Questa prima approvazione aprirà la porta a una vera e propria rivoluzione, che però ci dovrà fare alzare la guardia sui possibili effetti tossici dei trattamenti. E' ragionevole pensare che per uno che funziona (ed è stato infatti pubblicato su Nejm), altri falliranno". A commentare con l'Adnkronos Salute il caso del milasen, primo farmaco 'su misura' per una sola paziente, è Francesco Danilo Tiziano, professore associato all'Istituto di Medicina genomica dell'Università Cattolica del sacro cuore di Roma.

^{aboutpharma.com}

Diagnosi Ebola, via libera della Fda per un test rapido

Stando a quanto comunica l'agenzia sul suo sito, il test rileverebbe gli antigeni virali con prelievi di sangue umano di pazienti vivi o morti

_{di Redazione Aboutpharma Online  11 ottobre 2019}

C’è il via libera della Food and drug administration americana per un test rapido per la diagnosi dell’Ebola. Stando a quanto comunica l’agenzia sul suo sito, il test rileverebbe gli antigeni virali con prelievi di sangue umano di pazienti vivi o morti.

Strumento in più

“L’autorizzazione di oggi fornisce un nuovo importante strumento, utile nello sforzo di contrastare Ebola, che continua ad essere una priorità per il Governo Usa, dal momento che lavoriamo con i nostri partner, inclusa l’Organizzazione mondiale della sanità, per contenere l’attuale epidemia in Repubblica Democratica del Congo”. A dirlo è l’attuale Commissario ad interim della Fda Ned Sharpless.

^{pharmastar.it}

Ranitidina, GSK interrompe la distribuzione e ritira il prodotto dal mercato

_{Sabato 12 Ottobre 2019  Davide Cavaleri}

^{pharmastar.it}

Oncologia, via libera dell'Fda per il farmaco agnostico entrectinib che ottiene la doppia indicazione per NTRK e ROS1

_{Martedi 27 Agosto 2019  Redazione} 

^{aboutpharma.com}

Ema e Fda: quando sono d’accordo, quando non lo sono e perché

_{di Giulio Zuanetti 26 agosto 2019}

     Secondo uno studio appena pubblicato su Clinical Pharmacology & Therapeutics  i giudizi di Ema e Fda sulle richieste di approvazione di nuovi farmaci sono concordanti in più del 90% dei casi. Il dato è basato sul risultato delle 107 domande presentate dal 2014 al 2016. Del totale il 71% riguarda NCEs, e il 29% farmaci biologici. Ovviamente i farmaci oncologici erano nettamente predominanti rappresentando un quarto del campione totale.

^{pharmastar.it}

Zambon si rafforza nelle malattie rare e acquisice la biotech Breath Therapeutics, affare del valore potenziale di €500 mln

_{Venerdi 26 Luglio 2019  Redazione}

^{pharmastar.it}

Ipoglicemia grave, l'Fda approva il primo glucagone che può essere somministrato senza iniezione

_{Giovedi 25 Luglio 2019}
  L’Fda ha approvato la polvere nasale a base di glucagone, la prima terapia di questo genere approvata per il trattamento di emergenza dell’ipoglicemia grave che può essere somministrata senza iniezione. Sviluppato da Eli Lilly, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Baqsimi.

  L'ipoglicemia grave si verifica quando i livelli di zucchero nel sangue di un paziente scendono a un livello tale da creare confusione mentale o perdita di conoscenza o soffrire di altri sintomi che richiedono l'assistenza di un'altra persona per il trattamento. 

^{pharmastar.it}

SM recidivante, cladribina mostra efficacia e sicurezza sostenute nelle analisi dello studio di estensione del CLARITY

_{Domenica 7 Luglio 2019  AZ}

^{agenziafarmaco.gov.it}

FDA approva il primo trattamento per la cefalea a grappolo episodica

_{Pillole dal Mondo n. 1668
17/06/2019}

La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha esteso le indicazioni di Emgality (galcanezumab-gnlm), approvando il primo trattamento per la cefalea a grappolo episodica negli adulti.

^ansa.it

Tumori pediatrici, speranze da un nuovo farmaco 'personalizzato'

Funziona nei bambini malati con particolari mutazioni geniche

_{Redazione ANSA CHICAGO 01 giugno 2019 15:17}

^ansa.it

Un virus 'buono' sabota i tumori del cervello dall'interno

Già provato su pazienti adulti, viene ora testato sui bambini

_{Redazione ANSA 29 maggio 2019 10:09}

^{quotidianosanita.it}

Approvato da Fda farmaco contro la Sma. È il più caro al mondo con un prezzo di 2,1 mln di dollari

Il prodotto Zolgensma è della casa farmaceutica Novartis e ha ricevuto l’ok per il trattamento nei bambini con meno di 2 anni con SMA, compresi quelli che non hanno ancora manifestato i sintomi. Attesa per la fine dell'anno l'approvazione in Europa.

26 MAG - (Reuters Health) - Il produttore farmaceutico svizzero Novartis ha ricevuto l’approvazione degli Stati Uniti per la sua terapia genica Zolgensma per l'atrofia muscolare spinale (SMA), la principale causa genetica di morte nei neonati. Il prezzo è stato fissato a 2,125 milioni di dollari, la cifra più alta per un farmaco. La Food and Drug Administration ha approvato Zolgensma per bambini di età inferiore ai due anni con SMA, compresi quelli che non hanno ancora manifestato i sintomi. L'approvazione riguarda i bambini con la forma più letale della malattia ereditaria e quelli con tipi in cui i sintomi debilitanti possono insorgere in seguito.

^{pharmastar.it}

Epilessia, Fda approva midazolam spray nasale come terapia di salvataggio per le crisi a grappolo

_{Mercoledi 22 Maggio 2019  Davide Cavaleri}