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Vosoritide di BioMarin ottiene l'approvazione Usa per il trattamento dell'acondroplasia

L'Fda ha concesso l'approvazione accelerata a Voxzogo (vosoritide) di BioMarin Pharmaceutical per aumentare la crescita lineare nei pazienti pediatrici con acondroplasia di cinque anni e più con epifisi aperte. Il peptide natriuretico di tipo C (CNP) modificato, che promuove la formazione di osso endocondrale abbassando la segnalazione FGFR3, ha ottenuto l'autorizzazione UE in questa indicazione in agosto.

Domenica 21 Novembre 2021  Redazione

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Artrite idiopatica giovanile. Ricercatori del Gaslini di Genova dimostrano l’efficacia di una nuova terapia biologica orale

Lo studio internazionale, coordinato dal Gaslini, ha coinvolto 225 piccoli pazienti da 64 ospedali pediatrici in 20 paesi, e ha permesso di validare la terapia, che ha ottenuto l’autorizzazione del farmaco da parte dell’EMA e della FDA per il trattamento dell'artrite idiopatica giovanile poliarticolare e dell'artrite psoriasica giovanile. LO STUDIO

12 NOV - C’è una nuova arma contro l'artrite idiopatica giovanile poliarticolare e l'artrite psoriasica giovanile. Uno studio internazionale, coordinato dai ricercatori dell’IRCCS Istituto Giannina Gaslini di Genova e pubblicato su Lancet, ha infatti dimostrato l’efficacia e la sicurezza di un farmaco biologico innovativo denominato tofacitinib, che agisce sulle cellule del sistema immunitario inibendo il rilascio di molecole che stimolano l’infiammazione.

Grazie a questo studio, il tofacitinib è stato approvato sia dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) che dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti per il trattamento dell'artrite idiopatica giovanile poliarticolare e dell'artrite psoriasica giovanile (possono essere trattati bambini di età pari o superiore a due anni che hanno risposto in modo inadeguato a precedenti terapie con farmaci antireumatici).

^{pharmastar.it}

Emofilia, l'FDA revoca la sospensione dello studio con la terapia genica di UniQure

_{Martedi 27 Aprile 2021  Redazione}

La Food and Drug Administration ha revocato la sospensione degli studi clinici della terapia genica sperimentale per l'emofilia B di UniQure, aprendo la strada allo sviluppo del programma. La casa farmaceutica ha detto che l'agenzia concorda che il trattamento era improbabile che avesse causato il cancro al fegato di un volontario.  Le azioni di UniQure sono salite fino all'11% nel trading mattutino sulla notizia.

Lavorando con un laboratorio indipendente, l'azienda ha analizzato una biopsia del tumore del partecipante e ha determinato che non c'erano segni che la terapia genica avesse innescato qualsiasi cambiamento genetico o biologico che potesse aver contribuito al cancro.

^ansa.it

DiaSorin: via libera negli Usa al test anti-Covid

Riconosciuto nello scorso ottobre, autorizzato per le emergenze

_{Redazione ANSA MILANO 29 marzo 2021 09:19}

^{pharmastar.it}

Sclerosi multipla, parere europeo positivo per ponesimod, terapia orale once a day

_{Domenica 28 Marzo 2021  Redazione} 

  Dopo la recentissima approvazione dell’Fda arriva per pomesimod anche il via libera del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) che ha emesso un parere positivo che raccomanda l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR) con malattia attiva definita da caratteristiche cliniche o di imaging. Sviluppato da Janssen, che lo ha ottenuto nel 2017 con l’acquisizione di Actelion, il farmaco è attivo per via orale e con somministrazione once a day. Sarà messo in commercio con il marchio Ponvory.

^{pharmastar.it}

Talassemia, avviata una revisione sulla sicurezza della terapia genica

_{Domenica 14 Marzo 2021  Redazione}

L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha avviato una revisione della sicurezza del farmaco Zynteglo approvato per la talassemia, una terapia genica sviluppata da Bluebird Bio con licenza condizionata in Europa.

Questa revisione arriva dopo che i ricercatori hanno identificato un caso di leucemia mieloide acuta (AML) in un paziente che aveva ricevuto bb1111 (LentiGlobin), una terapia genica sperimentale per la malattia falciforme (SCD), in uno studio di fase I/II. Questa terapia si basa sullo stesso vettore virale trovato in Zynteglo che trasporta un gene nelle cellule.

Proprio il mese scorso, la Fda ha posto un blocco clinico sugli studi di terapia genica LentiGlobin di Bluebird Bio dopo che due pazienti con SCD hanno sviluppato AML e sindrome mielodisplastica (MDS). La sospensione clinica ha rapidamente seguito la pausa volontaria precedentemente messa dall'azienda sui suoi studi di fase I/II e III.

Attualmente, Zynteglo è disponibile solo in due centri europei, e solo un paziente ha finora ricevuto il farmaco al di fuori di un contesto di sperimentazione clinica. I pazienti che hanno ricevuto Zynteglo o LentiGlobin sono incoraggiati a contattare il loro medico se hanno preoccupazioni riguardo al loro trattamento.

^{pharmastar.it}

Atrofia muscolare spinale: arriva in Italia la prima terapia genica. AIFA approva la rimborsabilità

_{Mercoledi 10 Marzo 2021  Redazione}

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), riconoscendone la piena innovatività. L’approvazione della rimborsabilità sostituirà e supererà il programma di accesso anticipato regolato dalla Legge n. 648/96, estendendo il trattamento a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1 diagnosticati clinicamente e fino a 13,5 Kg e pazienti pre-sintomatici (e fino a 2 copie del gene SMN2).

Considerato il carattere altamente innovativo e l’importante beneficio clinico per i pazienti, la terapia genica per la SMA era già stata approvata con procedura d’urgenza a maggio 2019 dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti e nel maggio 2020 dalla European Medicines Agency (EMA).

^{aboutpharma.com}

Tutti i vantaggi dell’e-labelling per i farmaci

Ci sono alcuni progetti pilota avviati in varie parti del mondo per valutare la fattibilità della sostituzione dell'etichettatura cartacea. Dal numero 183 del magazine

Ottimizzazione dei tempi e riduzione dell’impatto ambientale, pur garantendo al paziente l’accesso ad informazioni sicure ed aggiornate delle specialità medicinali di interesse: questi i principi che spingono a creare una piattaforma digitale – per condividere e consultare informazioni sui medicinali, approvate dalle autorità regolatorie – con al centro il paziente. Negli Stati Uniti un gruppo di aziende multinazionali si è riunito nell’associazione Ampi (Alliance to mo-dernize prescribing information) al fine di promuovere riforme normative che facilitino la diffusione di informazioni sui medicinali (etichettatura) approvate da Fda, tramite moderne piattaforme digitali. La vision di questa alleanza è espressa nell’articolo “Creating E-Labelling Platforms: An Industry Vision” che immagina proprio un futuro in cui, attraverso piattaforme digitali, le informazioni approvate dalle autorità regolatorie possano essere condivise con pazienti ed opera-tori sanitari in maniera accessi-bile e tempestiva.

^{www.aboutpharma.com}

Iperossaluria primitiva di tipo 1, ok da Ue al trattamento con lumasiran

La Commissione ha approvato l'utilizzo del farmaco per una malattia orfana ultra-rara causata da un difetto congenito del metabolismo tale da determinare un aumento della produzione epatica endogena di ossalato

_{di Redazione Aboutpharma Online 23 Novembre 2020}

La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di lumasiran, un agente terapeutico RNAi, per il trattamento dell’iperossaluria primitiva di tipo 1 (Ph1) in tutte le fasce d’età.

La malattia

L’iperossaluria primitiva di tipo 1 è una malattia orfana ultra-rara (con un’incidenza approssimativamente di 1/100 mila nati vivi e una prevalenza di 1-3 per milione) causata da un difetto congenito del metabolismo tale da determinare un aumento della produzione epatica endogena di ossalato. È caratterizzata dalla sovrapproduzione epatica di ossalato che, combinandosi con il calcio, forma cristalli di ossalato di calcio insolubili che precipitano a livello del parenchima renale e del tratto urinario danneggiandoli.

^{pharmastar.it}

Atrofia muscolare spinale, Aifa approva il programma di accesso anticipato della prima terapia genica

_{Lunedi 23 Novembre 2020  Redazione}

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha inserito Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima  terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge del 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di SMA di tipo 1.

^{pharmastar.it}

COVID-19, Fda autorizza la terapia anticorpale bamlanivimab di Lilly per malattia recentemente diagnosticata 

_{Martedi 10 Novembre 2020  Redazione}

^ansa

Ebola: Usa, sì a prima terapia malati adulti e pediatrici

Ok da Fda, è un cocktail di tre anticorpi monoclonali

_{Redazione ANSA ROMA 15 ottobre 2020 17:10}

^{pharmastar.it}

Atrofia muscolare spinale, Fda approva il risdiplam. Sarà il primo farmaco orale

_{Sabato 8 Agosto 2020  Redazione}

^{pharmastar.it}

Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3.
Balzo in borsa di Kiniksa 

_{Domenica 5 Luglio 2020   Redazione}
 Le azioni di Kiniksa Pharmaceuticals hanno guadagnato fino al 31% il lunedì successivo all’annuncio da parte dell’azienda che lo studio RHAPSODY di fase 3 ha dimostrato che rilonacept, inibitore dell’interleuchina, ha raggiunto i suoi endpoint di efficacia primari e secondari principali in pazienti con pericardite recidivante.

L'azienda prevede di depositare una domanda alla FDA per la registrazione di rilonacept entro la fine dell'anno. «Crediamo che rilonacept abbia il potenziale per essere la prima terapia approvata dalla FDA per la pericardite recidivante» afferma Sanj Patel, CEO di Kiniksa.

Rilonacept è stato sviluppato da Regeneron Pharmaceuticals, che commercializza il farmaco negli Stati Uniti sotto il nome Arcalyst per il trattamento delle sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), gruppo di malattie auto-infiammatorie molto rare, genetiche e potenzialmente letali, con infiammazioni in diverse zone dell'organismo e sintomi debilitanti quali febbre, rash, dolore articolare e stanchezza.

^{pharmastar.it}

Porfiria epatica acuta, givosiran riduce gli attacchi acuti. Studio pubblicato sul NEJM

_{Mercoledi 17 Giugno 2020  Elisa Spelta}

 Sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica “New England Journal of Medicine” (NEJM) i risultati dello studio di fase III ENVISION che ha valutato efficacia e sicurezza di givosiran, farmaco che agisce attraverso il meccanismo dell’ RNA interference (RNAi), per il trattamento della porfiria epatica acuta (AHP).

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Iperossaluria primitiva di tipo 1, conferme per lumasiran in fase 3

_{Martedi 9 Giugno 2020  Elisa Spelta}

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Sclerosi multipla, al via l'iter registrativo per ofatumumab 

_{Lunedi 24 Febbraio 2020  Redazione}

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Emofilia, più vicina l'approvazione Fda per la terapia genica di BioMarin

_{Domenica 23 Febbraio 2020  Redazione}
La Food and Drug Administration ha accettato di rivedere con procedura accelerata la terapia genica sperimentale di BioMarin sviluppata per l'emofilia A e di prendere una decisione circa la sua approvazione entro il 21 agosto. Lo ha reso noto con una nota l’azienda americana. Venerdì, alla diffusione della notizia, le azioni della biotech sono salite di oltre il 6 per cento.

^{pharmastar.it}

Allergia alle arachidi, in Usa approvato il primo farmaco specifico

_{Domenica 2 Febbraio 2020}

^{pharmastar.it}

Sarcoma epitelioide inoperabile, l'Fda approva il tazemetostat

Domenica 26 Gennaio 2020  Redazione