L’Fda ha approvato le compresse di siponimod per il trattamento di pazienti adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SM), che includono la sindrome clinicamente isolata, la malattia recidivante-remittente-remittente e la malattia attiva secondaria progressiva (SMSP).
Sviluppato da Novartis, sarà messo in commercio con il marchio Mayzent. Sarà disponibile nelle farmacie americane entro una settimana. In Europa l’approvazione del farmaco è attesa per la parte finale del 2019.
Siponimod è una terapia orale modificante la malattia, con somministrazione una volta al giorno, che ha dimostrato di ritardare in modo significativo la progressione della disabilità e di aumentare le possibilità per i pazienti con SMSP.
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Fibrosi polmonare idiopatica, Fda concede a saracatinib la designazione di farmaco orfano
- Domenica 24 Marzo 2019 Redazione
L’Fda ha concesso l'Orphan Drug Designation (ODDD) a saracatinib, un potenziale nuovo farmaco per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF), un tipo di malattia polmonare che provoca cicatrici (fibrosi) dei polmoni. Saracatinib è un inibitore della src-chinasi che regola ampie funzioni cellulari, tra cui la crescita e la differenziazione cellulare. Saracatinib ha completato la Fase I di sviluppo.
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Aziende
Patient reported outcome: il paziente è l’esperto della propria malattia
Il responso dei pazienti diventa sempre più centrale sia per le agenzie regolatorie che per le aziende che fanno ricerca. In sostanza si traduce l’esperienza del paziente in dati misurabili, confrontabili e utilizzabili nel processo di valutazione dell’efficacia di una cura
di Francesca Sofia, Science Compass 7 marzo 2019
La missione del sistema salute è migliorare la vita delle persone. Ed è fondamentale essere in grado di valutare l’efficacia di tutti gli strumenti messi in campo a questo scopo. La medicina sviluppa metodi sempre più sofisticati e sensibili per misurare l’effetto delle cure sui sintomi e sulla progressione della malattia, ma, in ultima analisi, nessuno come il paziente può valutare l’impatto di queste sulla sua vita.