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Epatite B, la cura funzionale verrà dall'RNA interference? Dati interessanti da EASL 2019
Venerdi 26 Aprile 2019
Quella dell’RNA interference è una tecnologia in ampia crescita nello sviluppo di farmaci per varie patologie, anche per l’infezione da epatite B. Sono stati infatti presentati all’International Liver Congress 2019, il meeting annuale dell’EASL (European Association for the Study of the Liver) i positivi risultati di una molecola sviluppata da Janssen in collaborazione con Arrowhead Pharmaceuticals. Le due multinazionali hanno creato un accordo sei mesi fa, da 3,7 miliardi di dollari, per lo sviluppo di farmaci per l'epatite B.
Vi sono tra i 270 e i 300 milioni di casi di HBV in tutto il mondo. Parliamo di una infezione difficile da trattare in quanto le attuali opzioni di trattamento non eliminano la fonte dell'infezione virale. I trattamenti attuali se vengono interrotti causano la riattivazione del virus e la progressione della malattia epatica.
Lo studio clinico AROHBV1001 di fase I/II in corso su JNJ-3989, così è denominata al momento tale molecola, è un trial intensivo in doppio cieco, a dose singola che ha coinvolto volontari sani e una parte open label su pazienti con infezione da virus B e trattati con dosi differenti del farmaco in studio.
L’azienda ritiene che i dati presentati all’ILC 2019 siano molto importanti ma che ovviamente essendo ancora in fase iniziale serviranno anni per confermarli. Sicuramente aprono una nuova strada al trattamento di questa infezione, alla cura funzionale proprio come accaduto per l'HCV con lo sviluppo di farmaci come sofosbuvir e combinazioni di antivirali ad azione diretta.
I risultati dello studio AROHBV1001
JNJ-3989 colpisce specificamente l'RNA del virus dell’epatite b e lo interrompe producendo antigeni di superficie.
La fase II di questo studio sta valutando tre dosi sottocutanee di JNJ-3989 somministrate settimanalmente o mensilmente in pazienti con epatite B cronica HBeAg-positiva o negativa.
I dati dello studio finora ottenuti hanno mostrato che la terapia con RNAi riduce rapidamente l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) in pazienti alla settimana 24 settimane con una clearance migliore per l’HBsAg in molti pazienti, dopo solo tre dosi. Inoltre, JNJ-3989 ha ridotto tutti i prodotti virali misurabili, incluso HBsAg nei pazienti positivi o negativi all’antigene HBeAg.
Gli autori del lavoro hanno evidenziato che la durata dell'effetto farmacologico è persistita per oltre quattro mesi dopo l'ultima dose. Inoltre, le aziende hanno notato che JNJ-3989 somministrato per via sottocutanea è ben tollerato a dosi fino a 400 mg in tutti i pazienti affetti da epatite B cronica.
Nello studio, sono state somministrate 168 dosi totali, tre dosi ciascuna, a 56 pazienti affetti da epatite B cronica.
Non ci sono state interruzioni del trattamento e non sono stati s
egnalati eventi avversi gravi correlati al farmaco (SAE) durante lo studio.
Durante la presentazione dei dati, le due società hanno affermato che JNJ-3989 "presenta caratteristiche desiderabili per una terapia cardine in regimi mirati alla sieroclearance dell’ HBsAg in pazienti con infezione da epatite B cronica".
PS-080 Short term RNA interference therapy in chronic hepatitis B using JNJ-3989 brings majorityof patients to HBsAg< 100 IU/ml threshold Man-Fung Yuen ILC 2019-Vienna 10-14 aprile.
Vi sono tra i 270 e i 300 milioni di casi di HBV in tutto il mondo. Parliamo di una infezione difficile da trattare in quanto le attuali opzioni di trattamento non eliminano la fonte dell'infezione virale. I trattamenti attuali se vengono interrotti causano la riattivazione del virus e la progressione della malattia epatica.
Lo studio clinico AROHBV1001 di fase I/II in corso su JNJ-3989, così è denominata al momento tale molecola, è un trial intensivo in doppio cieco, a dose singola che ha coinvolto volontari sani e una parte open label su pazienti con infezione da virus B e trattati con dosi differenti del farmaco in studio.
L’azienda ritiene che i dati presentati all’ILC 2019 siano molto importanti ma che ovviamente essendo ancora in fase iniziale serviranno anni per confermarli. Sicuramente aprono una nuova strada al trattamento di questa infezione, alla cura funzionale proprio come accaduto per l'HCV con lo sviluppo di farmaci come sofosbuvir e combinazioni di antivirali ad azione diretta.
I risultati dello studio AROHBV1001
JNJ-3989 colpisce specificamente l'RNA del virus dell’epatite b e lo interrompe producendo antigeni di superficie.
La fase II di questo studio sta valutando tre dosi sottocutanee di JNJ-3989 somministrate settimanalmente o mensilmente in pazienti con epatite B cronica HBeAg-positiva o negativa.
I dati dello studio finora ottenuti hanno mostrato che la terapia con RNAi riduce rapidamente l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) in pazienti alla settimana 24 settimane con una clearance migliore per l’HBsAg in molti pazienti, dopo solo tre dosi. Inoltre, JNJ-3989 ha ridotto tutti i prodotti virali misurabili, incluso HBsAg nei pazienti positivi o negativi all’antigene HBeAg.
Gli autori del lavoro hanno evidenziato che la durata dell'effetto farmacologico è persistita per oltre quattro mesi dopo l'ultima dose. Inoltre, le aziende hanno notato che JNJ-3989 somministrato per via sottocutanea è ben tollerato a dosi fino a 400 mg in tutti i pazienti affetti da epatite B cronica.
Nello studio, sono state somministrate 168 dosi totali, tre dosi ciascuna, a 56 pazienti affetti da epatite B cronica.
Non ci sono state interruzioni del trattamento e non sono stati s
egnalati eventi avversi gravi correlati al farmaco (SAE) durante lo studio.
Durante la presentazione dei dati, le due società hanno affermato che JNJ-3989 "presenta caratteristiche desiderabili per una terapia cardine in regimi mirati alla sieroclearance dell’ HBsAg in pazienti con infezione da epatite B cronica".
PS-080 Short term RNA interference therapy in chronic hepatitis B using JNJ-3989 brings majorityof patients to HBsAg< 100 IU/ml threshold Man-Fung Yuen ILC 2019-Vienna 10-14 aprile.