ansa.it
Presto in Italia un nuovo farmaco per una malattia ultrarara sangue
Indicato per la porpora trombotica trombocitopenica acquisita
Redazione ANSA MILANO 12 dicembre 2019 18:37
"La terapia standard per questa malattia, che si manifesta improvvisamente con attacchi acuti, e che se non diagnosticata e trattata subito ha un altro tasso di mortalità, si basava finora sulla plasmaferesi e l'uso di immunosoppressori e corticosteroidi", spiega Flora Peyvandi, direttrice del Centro emofilia e trombosi del Policlinico di Milano. Ma il 35-40% dei pazienti va incontro a recidive e spesso è refrattario ai trattamenti.
"Nel 40% dei casi le terapie attuali non risultano efficaci e nel 33% dei casi la recidiva si ripresenta già nel primo anno dopo il trattamento", continua. Con l'arrivo di questo nuovo farmaco, il caplacizumab, le cose dovrebbero migliorare.
"E' il primo e unico anticorpo specifico per questa malattia, che in aggiunta alle opzioni terapeutiche attuali ci permetterà di avere una prognosi migliore e di salvaguardare la qualità di vita dei malati", prosegue Peyvandi. Ottenuto con la tecnica del Dna ricombinante, previene l'accumulo di microtrombi nel microcircolo sanguigno e riduce le probabilità di riacutizzazione e recidive.