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Malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica, la Commissione Europea approva nintedanib
Venerdi 24 Aprile 2020 Redazione
Approvazione da parte della Commissione Europea di nintedanib per il trattamento della malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica (SSc-ILD) nei soggetti adulti. L’approvazione è giunta dopo il parere positivo espresso il 27 febbraio 2020 dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) sull’utilizzo di nintedanib nel trattamento di SSc-ILD.
La sclerosi sistemica (SSc), o sclerodermia, è una patologia autoimmune rara deturpante, invalidante e potenzialmente letale.
La malattia causa la formazione di tessuto cicatriziale (fibrosi), che può interessare vari organi tra cui i polmoni, il cuore, l’apparato digerente e i reni, e comportare complicanze che mettono a rischio la vita dei pazienti. Quando colpisce i polmoni, può causare la malattia polmonare interstiziale (ILD), conosciuta come SSc-ILD1, è una delle principali cause di morte, essendo infatti responsabile di almeno il 35% della mortalità correlata a sclerosi sistemica.
“Si tratta di una vera svolta nel trattamento di pazienti affetti da malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica (SSc-ILD)” ha affermato Peter Fang, Senior Vice President e Head of Therapeutic Area Inflammation di Boehringer Ingelheim. “Nintedanib, essendo il primo ed unico trattamento approvato per la malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica, risponde ad esigenze sanitarie ancora gravemente insoddisfatte, facendo realmente la differenza, in senso positivo, per coloro che sono affetti da questa patologia che condiziona radicalmente la vita. L’approvazione è un’ulteriore pietra miliare sul percorso di attenzione continua di Boehringer Ingelheim nei confronti di chi convive con la fibrosi polmonare.”
“Siamo entusiasti di apprendere che ora in Europa i pazienti con SSc-ILD abbiano la possibilità di trarre beneficio da nintedanib, il quale ha dimostrato di rallentare il declino della funzione polmonare” - ha dichiarato il professor Marco Matucci Cerinic, Ordinario di Reumatologia all'Università degli Studi di Firenze - “La possibilità di offrire una nuova opzione terapeutica che contrasti il processo fibrotico in questa patologia è una notizia decisamente benvenuta ed anche fonte di grande speranza per i pazienti affetti da sclerosi sistemica e i loro familiari.”
L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati di SENSCIS, Studio Clinico di Fase III, in doppio cieco, con gruppo di controllo a placebo, condotto per valutare l’efficacia e la sicurezza di nintedanib in pazienti affetti da SSc-ILD.
L’ endpoint primario era il tasso annuale di declino della capacità vitale forzata (FVC), valutato su un periodo di 52 settimane. I risultati hanno dimostrato che nintedanib ha rallentato la perdita di funzionalità polmonare, misurata dalla FVC per 52 settimane, del 44% (41mL/anno) rispetto a placebo.1 Inoltre, i risultati hanno mostrato che nintedanib ha un profilo di sicurezza e tollerabilità simile a quello osservato nei pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF).
Le approvazioni regolatorie per il trattamento di pazienti affetti da SSc-ILD sono state concesse in diversi Paesi tra cui il Canada, il Giappone e il Brasile. Nintedanib è approvato in più di 75 Paesi per il trattamento di IPF, ed è il primo trattamento approvato per l’SSc-ILD.
Lo Studio SENSCIS
SENSCIS è stato il più grande studio randomizzato, controllato, condotto su in pazienti affetti da sclerosi sistemica, con malattia interstiziale polmonare (SSc-ILD). Lo studio ha coinvolto 576 pazienti, in oltre 32 Paesi, tra cui Stati Uniti, Canada, Cina, Giappone, Germania, Francia e Regno Unito. L’endpoint primario dello Studio era il tasso annuale di declino della funzionalità polmonare, misurato dalla FVC (mL/anno), su un periodo di 52 settimane.
Lo studio ha valutato anche altri dati rilevanti della malattia e i principali endpoint secondari hanno riguardato l’ispessimento cutaneo, misurato in termini di variazione assoluta rispetto al basale, con punteggio Rodnan Skin Score modificato (mRSS) e qualità di vita correlata allo stato di salute misurata dal punteggio totale del Saint George´s Respiratory Questionnaire (SGRQ) alla settimana 52.
I criteri di arruolamento dei pazienti hanno compreso diagnosi di sclerosi sistemica (SSc) con esordio dei primi sintomi non-Raynaud entro 7 anni, malattia interstiziale polmonare (ILD), confermata dalla TAC ad alta risoluzione (HRCT), con fibrosi che interessava almeno il 10% dei polmoni, FVC di almeno il 40% del predetto, e capacità di diffusione polmonare (DLco) del 30–89% del predetto. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere nintedanib 150 mg due volte/die o placebo. È stata ammessa la partecipazione allo studio di pazienti in terapia stabile con micofenolato o metotrexate, e/o in trattamento con prednisone sino a 10 mg/die.
La sclerosi sistemica (SSc), o sclerodermia, è una patologia autoimmune rara deturpante, invalidante e potenzialmente letale.
La malattia causa la formazione di tessuto cicatriziale (fibrosi), che può interessare vari organi tra cui i polmoni, il cuore, l’apparato digerente e i reni, e comportare complicanze che mettono a rischio la vita dei pazienti. Quando colpisce i polmoni, può causare la malattia polmonare interstiziale (ILD), conosciuta come SSc-ILD1, è una delle principali cause di morte, essendo infatti responsabile di almeno il 35% della mortalità correlata a sclerosi sistemica.
“Si tratta di una vera svolta nel trattamento di pazienti affetti da malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica (SSc-ILD)” ha affermato Peter Fang, Senior Vice President e Head of Therapeutic Area Inflammation di Boehringer Ingelheim. “Nintedanib, essendo il primo ed unico trattamento approvato per la malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica, risponde ad esigenze sanitarie ancora gravemente insoddisfatte, facendo realmente la differenza, in senso positivo, per coloro che sono affetti da questa patologia che condiziona radicalmente la vita. L’approvazione è un’ulteriore pietra miliare sul percorso di attenzione continua di Boehringer Ingelheim nei confronti di chi convive con la fibrosi polmonare.”
“Siamo entusiasti di apprendere che ora in Europa i pazienti con SSc-ILD abbiano la possibilità di trarre beneficio da nintedanib, il quale ha dimostrato di rallentare il declino della funzione polmonare” - ha dichiarato il professor Marco Matucci Cerinic, Ordinario di Reumatologia all'Università degli Studi di Firenze - “La possibilità di offrire una nuova opzione terapeutica che contrasti il processo fibrotico in questa patologia è una notizia decisamente benvenuta ed anche fonte di grande speranza per i pazienti affetti da sclerosi sistemica e i loro familiari.”
L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati di SENSCIS, Studio Clinico di Fase III, in doppio cieco, con gruppo di controllo a placebo, condotto per valutare l’efficacia e la sicurezza di nintedanib in pazienti affetti da SSc-ILD.
L’ endpoint primario era il tasso annuale di declino della capacità vitale forzata (FVC), valutato su un periodo di 52 settimane. I risultati hanno dimostrato che nintedanib ha rallentato la perdita di funzionalità polmonare, misurata dalla FVC per 52 settimane, del 44% (41mL/anno) rispetto a placebo.1 Inoltre, i risultati hanno mostrato che nintedanib ha un profilo di sicurezza e tollerabilità simile a quello osservato nei pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF).
Le approvazioni regolatorie per il trattamento di pazienti affetti da SSc-ILD sono state concesse in diversi Paesi tra cui il Canada, il Giappone e il Brasile. Nintedanib è approvato in più di 75 Paesi per il trattamento di IPF, ed è il primo trattamento approvato per l’SSc-ILD.
Lo Studio SENSCIS
SENSCIS è stato il più grande studio randomizzato, controllato, condotto su in pazienti affetti da sclerosi sistemica, con malattia interstiziale polmonare (SSc-ILD). Lo studio ha coinvolto 576 pazienti, in oltre 32 Paesi, tra cui Stati Uniti, Canada, Cina, Giappone, Germania, Francia e Regno Unito. L’endpoint primario dello Studio era il tasso annuale di declino della funzionalità polmonare, misurato dalla FVC (mL/anno), su un periodo di 52 settimane.
Lo studio ha valutato anche altri dati rilevanti della malattia e i principali endpoint secondari hanno riguardato l’ispessimento cutaneo, misurato in termini di variazione assoluta rispetto al basale, con punteggio Rodnan Skin Score modificato (mRSS) e qualità di vita correlata allo stato di salute misurata dal punteggio totale del Saint George´s Respiratory Questionnaire (SGRQ) alla settimana 52.
I criteri di arruolamento dei pazienti hanno compreso diagnosi di sclerosi sistemica (SSc) con esordio dei primi sintomi non-Raynaud entro 7 anni, malattia interstiziale polmonare (ILD), confermata dalla TAC ad alta risoluzione (HRCT), con fibrosi che interessava almeno il 10% dei polmoni, FVC di almeno il 40% del predetto, e capacità di diffusione polmonare (DLco) del 30–89% del predetto. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere nintedanib 150 mg due volte/die o placebo. È stata ammessa la partecipazione allo studio di pazienti in terapia stabile con micofenolato o metotrexate, e/o in trattamento con prednisone sino a 10 mg/die.