CAR - T, parte in Italia la prima terapia genica contro un tumore del cervello nei bambini

   E' partita a Roma, al Bambino Gesù, la prima sperimentazione della terapia cellulare CAR-T contro un tumore del cervello, il neuroblastoma, nei bambini. La notizia arriva all'apertura del XX congresso del'Associazione Italiana di Oncologia Medica, e a darla è Franco Locatelli, direttore di Oncoematologia all'ospedale romano, dove lo studio è cominciato nel febbraio 2018. "I primi dati - ha anticipato Locatelli - sono incoraggianti e ci spingono ad andare avanti".    La terapia, che si basa sull'utilizzo delle cellule ingegnerizzate del sistema immunitario del paziente stesso, è già in uso per due tipi di tumore, la leucemia linfoblastica acuta e il linfoma non Hodgkin a grandi cellule B. “La grande difficoltà nell'applicazione di CAR-T nei tumori solidi, come il neuroblastoma, sta nell'identificare i bersagli, da una parte, e raggiungere la superficie delle cellule tumorali dall'altra", spiega Locatelli.

   Il neuroblastoma è il tumore solido più frequente nell’età pediratica che, nelle forme metastatiche, non riusciamo ad affrontare in circa il 40% dei casi. "Dopo una sperimentazione nei topi, siamo arrivati al’inizio di quest’anno al trial clinico", racconta ancora Locatelli :"Abbiamo già reclutato 8 sui 9 bambini previsti, con malattia estremamente refrattaria, nessuno di loro ha interrotto il trattamento per tossicità. È evidente la riduzione delle metastasi a livello della volta cranica. Al di là della risposta sul sito primitivo è possibile ottenere una risposta anche su metastasi a distanza. In alcuni casi c’è stata la completa scomparsa. Con i colleghi di Humanitas di Milano stiamo studiando le applicazioni nel carcinoma del pancreas e del colon. Anche in questo caso abbiamo avuto dati incoraggianti”.